Page 89 - 《中国药房》2026年5期
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RWD 与药物经济学评价的深度融合，从而为医保资源                          RWD+医保大数据融合的证据体系，以及国内研究依赖
          分配提供精准依据。其二，建立全过程证据反馈与动态                           文献二次数据和单中心住院数据的现状，但未能利用实
          调整机制。改变当前评估标准不一的过渡状态，建立涵                           际医保数据库或多源链接数据进行实证分析，也未对不
          盖“医保准入前-谈判中-谈判后”的闭环证据体系，将药                         同国家医保决策流程、谈判机制的制度性差异进行系统
          物经济学评价结果直接挂钩医保目录的动态调整，构建                           比较。因此，关于“药物经济学证据如何在政策层面落
          基于价值的支付体系，确保新药准入与支付标准制定的                           地”的讨论仍停留在概念性层面，缺乏具体操作路径和
          科学性。其三，开展谈判导向型研究与临床转化应用。                           量化示例。
          建议针对 ARNI、SGLT2 抑制剂等新药构建“模型-预算-                    4 结语
          政策”三位一体框架，如模拟达格列净在射血分数降低                               国外心衰治疗药物经济学研究在全周期建模、多维
          的心衰患者中的成本-效果，若 ICER 小于 1.5 倍人均国                    度评估及政策联动方面已趋成熟，而国内研究在模型复
          内生产总值，可建议在医保谈判时设置价格上限                     [31―33] 。  杂性、数据整合及政策转化上仍有提升空间。本研究作
          同时，推动NNT分析与临床路径结合，将研究结果转化                          为对这一现状的“方法与方向性”总结分析，指出医疗大
          为基层可视化的指南，如明确“β受体阻滞剂用于预防高                          数据技术为弥补上述国内外差异提供了新路径，但相关
          血压伴房颤：每治疗24例患者可预防1例房颤事件的发                          结论尚需基于我国医保大数据的真实世界成本-效果研
          生，所需成本为 2.9 万元”，以提升基层医疗决策的经                        究进行进一步检验与细化。未来，我国应致力于研发本
          济性  [34―36] 。                                      土健康测量工具，构建多维度价值评估框架，并通过“模
          3.4 跨学科协作模式                                        型-数据-政策”的深度融合，推动心衰治疗药物经济学研
              从研究趋势与前沿方向来看，心衰治疗药物经济学                         究与国际接轨，为优化医疗资源配置提供坚实的科学
          研究正逐步向 RWD 分析、人工智能辅助建模及患者报                         依据。
          告结局融合的多维框架发展。大数据、机器学习与仿真                           参考文献
          技术的引入，可显著提高成本-效用估算的精度与预测                           [ 1 ]  MCDONAGH T A，METRA M，ADAMO M，et al. 2021
          能力。例如，利用人工智能算法可自动识别影响成本-                                ESC  Guidelines for  the diagnosis and treatment  of  acute
          效用差异的关键因素，支持决策部门进行个性化医保支                                and chronic heart failure. developed by the task force for
          付模拟。此外，应进一步加强临床医学、药学、经济学及                               the diagnosis and treatment of acute and chronic heart fai-
          数据科学等学科的交叉合作，构建“模型-数据-政策”闭                              lure of the European Society of Cardiology （ESC）. With
          环体系，促进研究结果向临床实践和医保管理的有效转                                the  special  contribution  of  the  Heart  Failure Association
          化。借鉴国外研究的多学科模式（心内科医生+卫生经                               （HFA）  of  the  ESC[J].  G  Ital  Cardiol（Rome），2022，23
                                                                 （4 Suppl.1）：e1-e127.
          济学家+数据科学家），在高校设立“心血管药物经济学”
                                                             [ 2 ]  冯依曼，丁锦希，李伟，等. 单臂试验药物医保准入评估
          交叉学科方向，培养既懂临床诊疗规范，又掌握模型构
          建与政策分析的复合型人才，确保药物经济学研究的临                           [ 3 ]  的方法学思考[J]. 中国医疗保险，2022（8）：10-16.
                                                                  胡善联，何江江，孙恬，等. 我国采用伊伐布雷定治疗心
          床合理性与方法严谨性。如恩格列净药物经济学研究                                 力衰竭对医保基金的预算影响分析[J]. 中国药房，2019，
          团队应包含心脏病专家、卫生经济学者和统计学家等，                                30（8）：1094-1099.
          这种协作模式可进一步保障所建模型的质量以及所得                            [ 4 ]  DONG  X Y，HE  X  N，WU  J.  Cost  effectiveness  of  the
          研究结果的准确性和专业性。                                           first-in-class ARNI （sacubitril/valsartan） for the treatment
          3.5 本研究的局限性                                             of essential hypertension in a Chinese setting[J]. Pharma‐
              本研究仍存在若干局限。首先，在文献纳入方面，                              coeconomics，2022，40（12）：1187-1205.
          仅纳入20篇中英文文献，未涵盖其他语种，这可能引入                          [ 5 ]  吴晶，贺小宁，张嘉会. 新质生产力视角下医疗大数据驱
          一定的选择偏倚和发表偏倚；且样本数量有限，难以充                                动的医药经济学研究[J]. 中国卫生经济，2024，43（7）：
          分代表不同国家和地区的整体研究水平，尤其是国内研                                10-13.
          究本身存在区域发展不均衡、单中心小样本占比高等特                           [ 6 ]  RAMOS I C，VERSTEEGH M M，DE BOER R A，et al.
          点，少量文献难以全面反映我国心衰治疗药物经济学研                                Cost  effectiveness  of  the  angiotensin  receptor  neprilysin
                                                                  inhibitor  sacubitril/valsartan  for  patients  with  chronic
          究的真实全貌。其次，在方法学比较方面，本文主要从
                                                                  heart failure and reduced ejection fraction in the Nether‐
          模型类型、时间范围、敏感性分析等维度对国内外研究                                lands：a country adaptation analysis under the former and
          进行描述性对比，未能系统展开对模型参数校准方法、                                current  Dutch  pharmacoeconomic  guidelines[J].  Value
          关键假设合理性以及模拟结果内部和外部验证的深入                                 Health，2017，20（10）：1260-1269.
          分析，对“模型选择如何影响结论稳健性”的量化评估仍                          [ 7 ]  吴晶，朱玄，刘程宇. 基于医疗大数据的比较效果研究设
          显不足；国内研究多聚焦短期住院成本或1年内结局，而                               计要点述评与应用[J]. 中国药物经济学，2019，14（5）：
          国外研究强调长期动态建模，本研究尚未通过统一的技                                26-30.
          术框架系统评估这一差异可能导致的偏倚。第三，在数                           [ 8 ]  WARD  T，LEWIS  R  D，BROWN  T，et  al.  A  cost-
          据与政策转化方面，本研究重点梳理了国外 RCT+                                effectiveness analysis of patiromer in the UK：evaluation


          中国药房  2026年第37卷第5期                                                 China Pharmacy  2026 Vol. 37  No. 5    · 631 ·
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