Page 87 - 《中国药房》2026年5期
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Outcomes  Measures-Cardiovascular  Disease，CHROME-  高，参数的时效性与本土化面临挑战。在状态转移概率
               [25]
          CVD） 相继开发完成，这为未来在国家医保信息平台                          的设定上，部分国内研究曾直接引用国外试验数据，未
                                                                                                          [14]
          等 RWD 源中规模化嵌入患者报告结局奠定了坚实基                          充分调整中国人群的并发症风险与基线控制率差异 。
          础。反观国外，其评价体系已实现基于电子病历和医疗                           成本数据的获取常面临一定的时滞性，难以像欧洲研究
          大数据的自动化多维效用值追踪；国内目前虽然在将大                           那样动态捕捉集中带量采购政策带来的药品价格持续
          数据驱动的效用指标转化为医保准入直接证据方面仍                            波动，且成本核算维度较少覆盖不良反应的精细化处置
          处于起步阶段，但本土化健康测量工具体系的构建，标                           费用，这对长期的宏观预算评估造成了一定限制。
          志着我国心衰治疗药物的经济学研究正加速与国际价                                其二，随着医疗大数据的发展，国内研究正逐步与
          值评估标准接轨。国内外心衰治疗药物经济学研究视                            真实世界证据融合。近年来，国内已有个别高质量研究
          角与终点指标比较见表3。                                       开始尝试打破单中心与文献数据的局限，在经济学评价
                                                                                               [23]
         表3 国内外心衰治疗药物经济学研究视角与终点指标                            中引入本土大样本RWD。例如，Zou等 利用我国心衰
               比较                                            真实世界队列的个体患者数据构建了微观仿真模型，为
          维度           国外研究                 国内研究             复杂疾病转归提供了本土化的动态评估手段；Jiang等                    [27]
          研究视角  全社会/多视角，普遍纳入间接成本（误工、护 卫生体系等单一视角，主要聚焦直接医疗成本（药  也在探索将我国医疗体系的真实费用与寿命表更深度
                理）与无形成本的全成本评估       费、住院费等），极少涉及间接与无形成本      地融入SGLT2抑制剂的评价参数中。这表明，基于本土
          终点体系  QALY/DALY+临床事件+资源消耗三维整合 以ICER或NNT为主，部分研究忽略效用维度
                                                             真实世界队列和医保大数据的经济学建模在我国已具
          2.5 数据来源与参数选择差异                                    备初步可行性，正努力缩小与国际多源数据建模的差
          2.5.1 国外研究：多源数据驱动的精准建模                             距。国内外心衰治疗药物经济学研究数据来源与参数
              国外研究在数据获取上已跨越了单一试验的局限，                         选择比较见表4。
          其核心优势体现在数据类型的多元化与参数的动态捕
                                                             表4 国内外心衰治疗药物经济学研究数据来源与参数
          捉能力上，具体表现在以下两个方面：
                                                                  选择比较
              其一，采用国际多中心 RCT 与 RWD 深度融合的策
                                                             维度          国外研究                 国内研究
          略。国外研究普遍基于大型临床试验（如 DAPA-HF、                        数据类型   RCT+RWD+医保大数据多源验证 以公开发表文献二次提取为主，多源RWD整合处于起步阶段
          DELIVER等试验）确立核心临床结局的相对风险，并广                        本土化程度 采用国家特异性参数，具备动态更 通用参数，成本数据常面临一定时滞性，忽略了地区差异
          泛结合本国卫生统计数据进行严谨的本土化校准。例                                   新机制
          如，欧洲关于羧基麦芽糖铁的经济学研究整合了多国流                           2.6 政策转化与实践影响差异
          行病学 RWD，通过专家共识对患病率和市场渗透率进                          2.6.1 国外研究：指南与医保的双向互动及宏观预算
                [9]
          行校准 ；西班牙与巴西研究均结合了本国寿命表、实际                          测算
          药品价格和住院成本，并采用本国健康偏好权重估算效                               国外心衰治疗药物的经济学研究已形成成熟的转
          用值，确保了模型参数与目标人群的高度契合                    [19，21] 。同  化机制，可直接服务于医疗卫生系统的宏观决策。其核
          样，韩国针对沙库巴曲缬沙坦的成本-效用分析，在依托                          心优势体现在以下两个方面：
          PARADIGM-HF试验确立核心相对风险的基础上，专门                           其一，研究结果与临床指南制定及医保目录准入深
          提取了本国真实世界的回顾性心衰住院成本，引入了基                           度联动。国外的高质量经济学证据能够直接支撑临床
          于韩国普通社会人群测量的欧洲五维健康量表（Euro‐                         路径的优化与医保支付标准的制定。例如，关于欧洲羧
                                                                                   [9]
          Qol 5-Dimension Questionnaire，EQ-5D）效用权重，并结        基麦芽糖铁的经济学评价 证实了其显著的长期成本节
          合本国特定年龄和性别的寿命表测算非心血管死亡率，                           约效应，直接推动了铁剂治疗被纳入欧洲心脏病学会心
                                [26]
          实现了深度的本土化校准 。                                      衰指南的重点推荐；Ramos等 对沙库巴曲缬沙坦、Ward
                                                                                      [6]
                                                               [8]
              其二，依托医保大数据建立动态参数更新机制。国                         等 对帕替罗默的研究结论，均成为相关药物被纳入医
          外研究高度重视数据的时效性与心衰治疗药物在真实                            保报销目录或获得特定用药推荐的重要依据。此外，
                                                                        [28]
          诊疗环境下的表现。例如，韩国针对沙库巴曲缬沙坦的                           Hellenbart等 的研究也显示，经济学证据正不断拓宽伊
          真实世界研究，直接利用本国医保理赔数据库的长期纵                           伐布雷定等心衰药物的适应证边界。
          向数据，实时追踪患者在真实世界中的资源消耗与临床                               其二，将预算影响分析作为影响政策制定的重要常
              [26]
          结局 。这种基于大数据的实时数据抓取，确保了经济                           规工具。国外研究在微观成本-效用分析的基础上，普
          学模型能够精准反映真实世界治疗模式的动态演变。                            遍配套开展了宏观层面的预算影响分析，以量化政策实
          2.5.2 国内研究：从文献二次分析向多源RWD过渡                         施的长期系统性效益。相关模型常通过测算特定干预
              相较于国外多源数据驱动的成熟体系，国内研究在                         措施在未来（如5年内）对国家或地区医疗总支出的累积
          数据获取上尚未形成多元融合的机制，目前正处于从高                           影响，推动医保政策向高价值或简化的治疗方案倾斜，
          度依赖公开文献向多源RWD过渡的阶段。其主要局限                           从而在控制整体费用的同时优化医疗资源配置。
          性与发展趋势体现在以下两个方面：                                   2.6.2 国内研究：临床指导与政策衔接不足
              其一，传统模型对公开文献的二次挖掘依赖度较                              相比之下，国内研究在政策转化与实践影响方面存


          中国药房  2026年第37卷第5期                                                 China Pharmacy  2026 Vol. 37  No. 5    · 629 ·
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