Page 88 - 《中国药房》2026年5期
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在一定的局限性，但也正面临着利用新技术实现破局的 参数设定上，应参考 Dong 等 的实践，纳入本土人群的
契机。 血压控制率、并发症风险等关键数据，以提升政策适用
其一，研究结论多侧重临床微观指导，与宏观政策 性；并借鉴国外多维度评估框架 [6，8] 引入间接成本，以增
体系衔接不足。国内部分研究（如对传统降压药、β受体 强国际可比性。其三，推进效用评估体系本土化。应引
阻滞剂的经济学评价 [14，16] ）的结论多停留在“推荐优先选 入中华生存质量问卷（如CHQOL-14）等工具，取代单一
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择某种药物”的临床用药建议层面，较少涉及医保支付 的主观指标，科学量化治疗方案对 QALY 的影响 。同
标准谈判、医院药占比管理或与国内权威心血管指南的 时，结合标准生命质量量表（如EQ-5D）建立符合我国人
联动等方面。这种微观评价与宏观决策的脱节，导致研 群特征的产出评价体系，为医保决策提供严谨证据。
究结果难以高效转化为医保部门的政策实践。 3.2 数据体系建设
其二，宏观卫生经济学评估与中长期预算影响分析 在数据来源方面，国外研究已充分利用医保数据
相对缺失。国内研究目前缺乏国外那样的中长期预算 库、国家疾病登记系统、电子健康记录及真实世界证据
影响分析模型，难以量化特定政策实施的宏观长期效 平台，为药物经济学分析提供了坚实基础；通过患者层
益。例如，若在全国范围内大规模推广新型心衰治疗药 面的动态追踪与高质量数据联通，研究者能够估算药物
物，对于庞大的患病人群需投入的具体医保基金成本及 在不同亚群体和治疗阶段的成本-效用差异。这种优势
可节省的长期住院费用，尚缺乏成熟的本土化预测模型 主要得益于国外较为完善的数据开放共享机制与健全
支持。但是，这一短板正成为国内药物经济学研究方法 的国家级卫生统计体系。反观国内，虽然 RWD 的体量
创新的突破口。未来，依托国家医保结算大数据库，开 庞大，但在实际研究中仍面临获取受限、不同层级与区
展基于真实世界证据的长期政策仿真模拟（如动态预算 域间医疗数据存在严重碎片化等壁垒。目前我国仍缺
影响分析与医保基金压力测试），将成为填补国内医保 乏针对心衰人群的全国性专病效用数据库，现有研究多
决策宏观经济预测空白、推动心衰治疗药物经济学研究 沿用欧美 EQ-5D 或试验队列效用值，或基于小样本调
全面接轨国际政策转化标准的关键。国内外心衰治疗 查，导致经济学模型的外推性和稳健性不足 [14―18，27] 。虽
药物经济学研究政策转化与实践影响比较见表5。 然最新全国调查已建立中国一般人群 EQ-5D-5L 常
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表5 国内外心衰治疗药物经济学研究政策转化与实践 模 ，但按心功能、纽约心脏病协会心功能（New York
影响比较 Heart Association，NYHA）分级及地区分层的心衰特异
维度 国外研究 国内研究 性效用值仍属空白。因此，未来可从两方面推进：其一，
政策对接 直接影响医保目录调整、指南推荐等级 多限于临床用药建议，较少直接参与政策制定 基于 EQ-5D-5L 常模开展多中心调查，按照射血分数谱
评估维度 全生命周期预算影响（如5年累积效应） 侧重短期成本-效果评估，缺乏宏观层面影响及长期效益预测 系和 NYHA 分级系统采集 EQ-5D-5L、CHROME-CVD
3 讨论 等量表数据，构建中国心衰专病效用表 [23―25] ；其二，在心
3.1 方法学升级路径 衰专病效用表和国家医保信息平台中嵌入中国健康相
在方法学层面，国外药物经济学研究普遍采用长期 关结局测量普适性量表等本土偏好型量表，实现“诊断-
动态模型，能够较为准确地刻画心衰患者随时间推移的 用药-费用-效用-结局”联通 [23，30] 。在此基础上，还可测算
疾病转归、费用与健康效用变化。这类模型常结合多中 不同地区、不同层级的效用与成本参数，支持更精准的
心临床数据与真实世界证据进行敏感性分析和不确定 区域资源配置和医保决策。
性评估，确保结论的稳健性。相比之下，我国部分研究 3.3 政策衔接机制
仍停留在成本最小化或短期成本-效果分析阶段，缺乏 在确定意愿支付阈值及衔接相关政策时，国外普遍
对长期健康收益的系统建模与模型假设的透明化披露。 依赖RWD和本土效用值作为药物准入及医保谈判的重
究其根源，一方面在于国内现有的RCT随访周期普遍较 要依据。这种深度联动的根源在于，药物经济学评估在
短，限制了复杂疾病过渡状态的精细化建模；另一方面， 部分发达国家已成为医保决策的法定必经环节，且这些
国内尚缺乏统一的间接成本测算标准，且临床决策往往 国家的卫生系统高度注重长期的宏观成本控制。而在
更侧重于解决短期的医疗干预需求，导致研究容易忽略 我国，药物经济学证据目前在很大程度上仍作为医保准
患者的全生命周期成本与无形成本。因此，未来我国心 入的参考性辅助工具，加之医保基金管理具有较强的年
衰治疗药物经济学评价应在方法学层面实现以下提升： 度预算导向，使得新药的长期成本-效果评价难以迅速
其一，推动模型向长周期与精细化转型。国内研究应借 转化为落地政策。针对我国药物经济学评价与医保支
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鉴欧洲羧基麦芽糖铁研究 的20年模拟框架，由短期分 付环节存在的脱节问题，未来应着力构建以下衔接机
析转向长周期Markov模型，通过纳入年龄分层死亡率、 制：其一，构建“国家级心衰真实世界评估框架”。针对
并发症概率及半周期校正技术减少误差。在评估 目前缺乏利用国家医保结算数据开展大规模药物经
SGLT2 抑制剂等新药时，应构建“稳定-心衰恶化-住院- 济学评价的现状，应整合本土微观仿真研究和试验+
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死亡”四状态模型，模拟至预期寿命终点，以准确刻画全 Markov 模 型 实 践 ，并 结 合 EQ-5D-5L 中 国 常 模 与
生命周期成本与产出。其二，强化参数本土化校准。应 CHROME-CVD 等工具 [24―25] ，来填补本土数据空白。该
规范模型验证流程，提升研究的标准化与可重复性。在 框架旨在提供符合我国人群特征的意愿支付阈值，推动
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