Page 86 - 《中国药房》2026年5期
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真实世界生存曲线构建模型，实现了对疾病复杂转归的                            2.4 研究视角与终点指标差异
          动态模拟。                                               2.4.1 国外研究：患者价值与系统效益的整合
              其二，国外研究的模拟时限普遍涵盖了患者的全生                              国外心衰治疗药物的经济学研究不再局限于单一
          命周期，并应用了严密的不确定性分析来验证结果。国                            的药品费用，而是致力于构建全成本评估体系与多维度
          外研究多将模拟时限设定为10～20年甚至终身，以完整                          的终点指标。其核心特征主要体现在以下两个方面：
                                                  [21]
          刻画药物对长远结局的改善。例如，Naves 等 在评估                             其一，国外研究普遍采用全社会或多方视角，构建
          达格列净的经济性时采用了终身时限的 Markov 模型，                        覆盖直接、间接与无形成本的全成本评估框架。国外研
          将老龄化进程中递增的非心源性死亡率等动态参数纳                             究在计算成本时，除直接医疗费用外，还会高度重视将
                        [8]
          入考量；Ward 等 针对帕替罗默长期价值的评估，同样                         患者的误工损失、家庭非正式护理成本（间接成本）以及
          采用了全生命周期来推算终身 QALY。更重要的是，这                          患者因病痛导致的生活质量下降成本（无形成本）纳入
                                                              模型。例如，巴西学者 Naves 等 在评估达格列净的经
                                                                                         [21]
          类长周期模型普遍配备了严密的不确定性评估手段。
          如上述多项国外研究普遍结合了概率敏感性分析（如蒙                            济性时，将多维度的门诊与住院成本进行了全面整合；
                                                                           [20]
                                                              韩国学者Oh等 的真实世界研究则直接依据理赔数据，
          特卡洛模拟），验证了模型关键参数与结构性假设的稳
                                                              精确核算了全系统的医疗资源占用情况，从而实现了对
          定性。综上，这种涵盖长期模拟与不确定性分析的评价
                                                              疾病经济负担的立体化测算。
          框架，为心衰相关治疗方案在各国既定支付意愿阈值下
                                                                  其二，终点指标从单一临床获益向“临床事件、患者
          的临床推广提供了极具说服力的经济学依据。                                效用与医疗资源消耗”的三维整合转变。国外研究的效
          2.3.2 国内研究：简化模型与短期效应导向
                                                              用评估以标准化量表为核心，普遍将临床事件转化为
              相较于国外成熟的全周期建模，国内研究在过去较
                                                              QALY 或伤残调整生命年（disability-adjusted life year，
          长一段时间内呈现出模型相对简化与短期效应导向的
                                                              DALY）等国际通用指标。例如，欧洲关于羧基麦芽糖铁
          特征，其具体表现在以下两个方面：
                                                              的经济学评估不仅关注患者寿命的延长，更将缩短住院
              其一，评估维度偏向短期临床观察与静态测算。国                                                     [9]
                                                              天数、减少 DALY 作为核心终点 ；韩国关于 ARNI 的真
          内部分研究多聚焦于 6 个月至 1 年甚至更短期的成本-
                                                              实世界研究在估算终身 QALY 的同时，将“避免的心衰
          效果，未涉及长期的预后模拟。例如，李彬 的研究仅                            再住院次数”作为独立的重要系统性结局指标 。这种
                                                [18]
                                                                                                      [20]
          观察了 28 d 临床指标，主要采用最小成本分析法；胡兴                        评价体系不仅直观反映了患者的生活质量获益，还对医
          茂 则重点分析住院期间成本，未引入动态模型模拟疾                            疗系统负担的缓解程度进行了量化，为医保支付方提供
            [15]
          病的长期进展。此外，部分研究虽采用了NNT分析（如                           了高价值的决策依据。
                [16]
          刘若斌 对预防心血管事件的评估），但由于未涉及动                            2.4.2 国内研究：以成本-效果分析为主，向本土多维效
          态疾病转移概率与贴现率计算，难以有效评估长期的卫                            用评估拓展
          生资源节约效应。                                                相较于国外成熟的价值评价体系，国内研究在研究
              其二，动态模型的基础状态设置存在局限，且参数                          视角与终点指标的选择上曾长期呈现出单一化的特征，
          本土化程度有待提升。在应用 Markov 等动态模型时，                        但近年来正借助数据科学的发展实现突破，具体表现在
          国内研究常存在结构简化或参数依赖外部数据的情况。                            以下两个方面：
                       [14]
          例如，游如旭等 建立的四状态Markov模型虽将模拟周                             其一，国内研究主要局限于卫生体系单一视角，侧
          期设定为 10 年，但未纳入心衰管理中关键的“住院”状                         重于直接医疗成本的核算。现有多数研究以直接产生
          态，且模型转移概率高度依赖欧洲人群的试验数据。尽                            的药费、检查费等为重点，极少涉及间接成本与无形成
          管如此，国内研究在模型应用上也在不断进步。例如，                            本的测算。在效用评估方面，部分研究由于缺乏国际通
          万一鸣 和 Dong 等 在心衰相关药物的经济学评估中                         用工具，常依赖于主观设定的临床指标。例如，胡兴
                [13]
                           [4]
                                                                [15]
          构建了包含多状态的 Markov 模型，体现了方法学的深                        茂 在对注射用益气复脉（冻干）和心脉隆注射液进行
          入。近年来，国内研究正逐步向“微观仿真+真实世界证                           经济学评价时，主要采用心功能分级和射血分数等临床
                          [23]
          据”过渡，如Zou等 利用我国心衰真实世界人群构建了                          替代终点，未进一步转化为 QALY 或引入生存质量量
          微观仿真模型，为复杂疾病转归提供了动态评估手段，                            表，这在一定程度上限制了研究结果的国际可比性与综
          但在数据支撑的广度与时间跨度上仍与国外存在一定                             合评判价值。
                                                                  其二，效用测量正逐步打破常规局限，向基于大数
          差距。国内外心衰治疗药物经济学模型构建特征比较
                                                              据的本土多维效用评估拓展。虽然国内长期缺乏基于
          见表2。
                                                              大数据的本土效用常模，多依赖文献二次挖掘或主观指
           表2 国内外心衰治疗药物经济学模型构建特征比较
                                                              标，但随着医疗大数据的推进，这一短板正被迅速填补。
           维度              国外研究                国内研究           近年来，欧洲五维度五水平健康量表（EuroQol 5-Dimen‐
           模型复杂度  包含住院过渡状态、年龄动态参数、多循环周期  只有基础状态转移，缺乏过渡状态建模                                             [24]
           时间维度   10～20年终身模拟，纳入老龄化进程    5～10年短期分析，忽略生命周期成本    sion 5-Level Questionnaire，EQ-5D-5L）中国常模 与中
           敏感性分析  概率敏感性分析（1 000次模拟）+旋风图  单因素分析为主，未涉及参数联合分布    国心血管疾病健康相关结局量表（China Health Related


          · 628 ·    China Pharmacy  2026 Vol. 37  No. 5                               中国药房  2026年第37卷第5期
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