Page 18 - 《中国药房》2025年23期
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计能满足综合评价目的多样化与评价维度全面性的要 研究目的，避免因样本不足导致结论不可靠，也要避免
求，是最常用的研究设计类型。研究设计类型需结合拟 过多受试者非必要暴露于研究风险，减少人力、物力与
解决的问题、可获取资源及项目时间安排等因素以及应 时间浪费，符合科学性与伦理学原则。同时，《标准》细
用价值进行合理选择。 化了样本量估算的两大核心要素：一是估算前提，需明
②评价内容：需明确以下4类关键信息，确保评价方 确研究设计方法、统计分析方法及主要结局指标特性；
案的界定清晰。（a）疾病类型与诊断标准：疾病分类需参 二是影响因素，包括统计检验水准、统计检验效能、允许
考 WHO《国际疾病分类》，诊断标准优先选择工具书或 误差、总体相关信息及单侧/双侧检验的确定。
高质量指南，避免因标准不统一导致研究对象异质性过 ②随访时间：其核心作用是通过对研究对象的追踪
高。（b）研究对象与纳排标准：需明确研究对象的“判断 观察与时间节点记录，科学评估药品的疗效、预后影响
标准、源人群、选择方法”，纳排标准需覆盖年龄、性别、 及潜在风险。《标准》明确要求随访时间设置需清晰界定
疾病分期、共病情况等。（c）干预措施：需详细描述药品 “开始”与“截止”两个核心节点：“开始”随访时间需锚定
的“通用名、剂型、规格、给药方案、管理属性”等信息，避 可明确记录的关键时间点，如药品治疗启动时间、患者
免因信息模糊导致评价结果不可重复。（d）对照设置：分 入院时间或疾病确诊时间，确保随访起点统一且可追
为“对照方法”（内对照/外对照）设置与“对照药物”（安慰 溯；“截止”随访时间则分为“定时截尾”与“定数截尾”两
剂对照/阳性药物对照）设置，需结合研究目的有效选择。 类。“定时截尾”指预设固定观察截止时间，到达该时间
③评价维度：围绕药品临床使用重大技术问题与政 即停止随访；“定数截尾”指预设需观察的研究对象人数
策问题构建的核心评判框架，以技术评价与政策评价为 或特定事件发生数量，达标后终止随访。《标准》强调随
双线，明确划定安全性、有效性、经济性、创新性、适宜 访时间设置需严格契合研究设计类型与评价方法，避免
性、可及性6个维度，且每个维度均配套清晰的定义、具 因随访时间界定模糊导致评价结果偏倚，同时随访时间
体评价内容及关键评价要点。《标准》明确评价实施机构 的设置也需要充分考虑疾病特点和治疗原则，如慢病和
需结合评价目的及结果应用转化场景，通过专家论证确 一般疾病的随访时间应有所不同。
定适配的评价维度并阐述理由，确保了评价的科学性、 ③结局指标与测量方法：“结局指标”需结合不同疾
全面性与实践指导性。 病或治疗领域设定针对性评价指标，且需与临床实践保
④信息来源：全面的信息来源是保障药品临床综合 持一致并兼顾可理解性与可应用性，《标准》明确其按重
评价结果适当、可靠的核心基础。《标准》明确要求需根 要程度及应用需求分为主要结局指标与次要结局指标。
据评价维度及评价方法，从多渠道系统性获取信息，并 “测量方法”则要求在结局指标构建后，为每个指标确定
详细界定了9类核心信息来源及对应内容，强调获取信 合适的测量工具，既要评价工具质量，也要充分考虑临
息需遵循“全面性、可追溯性”原则，确保为安全性、有效 床医生与研究者对工具性能的反馈及选择偏好，且工具
性、经济性等6个评价维度提供充分、可靠的数据支撑， 适用性需采用“基于共识标准选择健康测量工具”
避免因信息片面或来源不可靠导致评价偏差。 （COSMIN）工作组制定的 COSMIN 清单进行评价。结
⑤研究类型：研究类型的选择需紧密结合研究目 局指标与测量方法的规范设置是确保药品临床综合评
的、研究设计、评价维度及数据来源，是确保评价证据针 价结果准确、可靠的重要技术支撑。
对性与可靠性的关键环节。《标准》明确将研究类型划分 ④偏倚控制：“偏倚控制”是保障药品临床综合评价
为原始研究、二次研究及其他研究3类核心类型：原始研 结果稳定、避免研究出现系统误差的核心技术手段。《标
究以一手资料为基础，按是否含干预因素分为观察性研 准》明确了药品临床综合评价中需重点关注的3类常见
究与实验性研究；二次研究基于已有研究数据开展，包 偏倚类型，即源于研究对象选择过程的“选择偏倚”、源
括系统评价、指南/专家共识、决策分析，是整合现有证据 于信息收集与测量过程的“信息偏倚”，以及源于额外变
的重要手段；其他研究则涵盖药物经济学研究与社会调 量干扰因果关联判断的“混杂偏倚”。在此基础上，《标
查，用于满足专项评价需求。 准》进一步提出针对性控制方法：需选择具有恰当纳排
（3）方法学保障：确保可靠的“技术手段” 标准的研究对象，兼顾研究人群的代表性和区域的平衡
①样本量：样本量的设置直接关系到研究结论的可 性，减少随机误差对结果的影响；采用匹配或限制手段，
重复性、可靠性及研究效率。《标准》明确指出，样本量估 减少已知混杂因素的干扰（但应明确区分基线信息和结
算应在严格符合研究设计与方法的基础上，兼顾“科学 局指标，不可混淆匹配）；选择合适的对照药物，避免对
有效性”与“伦理合理性”，既要保证足够样本量以验证 照设置不当导致的偏倚；验证主要协变量的准确性，确
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