Page 127 - 《中国药房》2025年23期

新型靶向生物制剂治疗重症肌无力的作用机制及临床研究进展
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周子靖 ，李劲频（广西医科大学第一附属医院神经内科，南宁 530021）
中图分类号 R979.5；R746.1 文献标志码 A 文章编号 1001-0408（2025）23-3001-06
DOI 10.6039/j.issn.1001-0408.2025.23.21

摘 要 重症肌无力（MG）的药物治疗方案正从广谱免疫抑制剂的非特异性免疫抑制转向新型靶向生物制剂的精准治疗。本文
综述了新型靶向生物制剂治疗MG的作用机制与临床研究进展，发现新型靶向生物制剂可通过“上游抑制B细胞活化与致病性自
身抗体生成、中游阻断补体过度激活、下游加速致病性免疫球蛋白G降解”的三重机制，改善MG的症状。在临床上，CD20单抗类
药物（如利妥昔单抗、奥法妥木单抗）、贝利尤单抗、泰它西普、补体抑制剂（如依库珠单抗、瑞利珠单抗）、新生儿Fc受体拮抗剂（如
艾加莫德α、巴托利单抗）可通过上述作用机制，以及托珠单抗等白细胞介素6抑制剂可通过抑制炎症反应，对MG患者显示出不
错的疗效。但该类制剂目前尚存在价格高昂导致可及性不足、部分药物仅对特定抗体亚型有效、特殊人群临床研究数据较少等不
足。未来需进一步深化该类制剂的作用机制研究，推动大样本、长期随访的临床试验，结合MG分型探索个体化用药策略，为MG
患者提供更精准、更可及的治疗选择。
关键词 重症肌无力；新型靶向生物制剂；B细胞靶向治疗；补体抑制剂；FcRn拮抗剂；作用机制；临床用药

Mechanism of action and clinical research progress of novel targeted biologics for myasthenia gravis
ZHOU Zijing，LI Jinpin（Dept. of Neurology， the First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University，
Nanning 530021， China）

ABSTRACT The pharmacological treatment strategy for myasthenia gravis （MG） is transitioning from nonspecific
immunosuppression with broad-spectrum immunosuppressive agents to precise therapy with novel targeted biologics. This review
summarizes the mechanisms of action and clinical research progress of novel targeted biologics， revealing that these agents can
improve MG symptom through a three-tiered mechanism： “upstream inhibition of B-cell activation and pathogenic autoantibody
production， midstream suppression of excessive complement activation， and downstream acceleration of pathogenic
immunoglobulin G degradation”. Clinically， CD20 monoclonal antibodies （e.g. rituximab， ofatumumab）， belimumab， telitacicept，
complement inhibitors （e.g. eculizumab， ravulizumab）， and neonatal Fc receptor antagonists （e.g. efgartigimod α） demonstrate
efficacy via these mechanisms， while interleukin-6 inhibitors （e. g. tocilizumab） show promising results by suppressing
inflammatory responses. However， current limitations include high costs leading to limited accessibility， drug efficacy restricted to
specific antibody subtypes， and insufficient clinical data for special populations. Future research should deepen mechanistic studies，
promote large-sample， long-term follow-up clinical trials， and explore personalized treatment strategies based on MG subtypes to
provide more precise and accessible therapeutic options for MG patients.
KEYWORDS myasthenia gravis； novel targeted biologics； B-cell targeted therapy； complement inhibitors； FcRn antagonists；

mechanism of action； clinical medication

重症肌无力（myasthenia gravis，MG）是一种由特异 或极易疲劳，并具有晨轻暮重、活动后加重、休息后缓解
性自身抗体介导的获得性神经肌肉接头传递障碍的自 的特点 。MG 在全球的年发病率为每 10 万人 0.4～1
[1]
身免疫性疾病，近年来，其治疗模式正经历从广谱免疫 例，在我国的年发病率为每 10 万人 0.68 例，女性发病率
抑制剂向新型靶向生物制剂的转型。约 85% 的 MG 患 略高 。早期的诊断和治疗对 MG 的康复至关重要，延
[1]
者的抗乙酰胆碱受体（acetylcholine receptor，AChR）抗 误治疗可能会导致严重并发症。
体检测呈阳性，其具体症状为部分或全身的骨骼肌无力 MG 的传统治疗方案包括使用胆碱酯酶抑制剂、免

Δ 基金项目 国家自然科学基金项目（No.81960241） 疫抑制剂（如糖皮质激素）或进行血浆置换等，但目前仍
＊第一作者 住院医师，硕士研究生。研究方向：重症肌无力和神
面临多重困境：10%～20% 的患者对免疫抑制剂等传统
经免疫疾病的诊断及治疗。E-mail：zzj542002155@163.com
方案反应不足，且长期使用这些药物易引发骨质疏松、
# 通信作者 主任医师，教授，硕士生导师，博士。研究方向：重症
肌无力和神经免疫疾病的诊断及治疗。E-mail：lijinpin009@163.com 感染等不良反应；血浆置换、免疫球蛋白输注等疗法还

中国药房 2025年第36卷第23期 China Pharmacy 2025 Vol. 36 No. 23 · 3001 ·