Page 78 - 《中国药房》2025年22期
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目前，托莱西单抗的经济性研究较为有限，仅有一                              本研究存在一定局限性。首先，除CREDIT研究人
          项上市前的研究评估了在不同 WTP 下，其具备经济性                          群数据来自中国人群外，心血管疾病基线发病率主要依
                    [26]
          的价格上限 。该研究同样基于中国卫生系统角度，测                            据二次文献（CTTC 荟萃分析）获得，部分成本数据亦源
          算出当 WTP 为 3 倍 2023 年人均 GDP 时，托莱西单抗具                 于文献，缺乏真实世界的医疗数据支持。其次，由于我
          有经济性的成本上限为 7 022 元/年。本研究发现，基于                       国缺乏本土人群试验数据，模型中多数转移概率和健康
          当前药品价格（286元/支）和经济水平，150 mg q2w方案                    效用值来自其他国家人群研究，需关注其与我国人群的
          的年治疗费用约 7 566 元，ICER 低于本研究的 WTP，验                   差异。第三，托莱西单抗疗效数据均来自CREDIT系列
          证了该方案的经济性。                                          临床试验，但该系列研究样本量小、观察时间短，可能影
              多项研究对 PCSK9 抑制剂的经济性进行了评估。                       响结果的长期可靠性。第四，模型假设患者全程规范治
          美国一项研究指出，在 ASCVD 患者基础治疗中加入依                         疗，未纳入依从性差异及真实世界治疗中断场景，可能
          洛尤单抗，其ICER超过常规可接受阈值，仅在年价格下                          高估实际效果，亦无法评估不同给药方案依从性差异对
                                     [27]
          降约62%后才具备经济性优势 。2项亚洲研究也得出                           结果的影响。未来需结合中国患者真实世界数据，动态
          类似结论    [28―29] ，提示该类药物初期高定价可能是限制其                  评估托莱西单抗在高胆固醇血症或ASCVD人群中的终
          经济性的主要原因。                                           身成本-效果。
                    [16]
              赵晨颖 的研究表明，在依洛尤单抗单价为 1 298                       4 结语
          元/支的情况下，与安慰剂组相比，依洛尤单抗用于治疗                               在现行价格体系下，相较于单用他汀类药物，托莱
          ASCVD 的 ICER 高达 1 011 220 元/QALY；而在 2021 年          西单抗 150 mg q2w 方案联合他汀类药物治疗可显著改
          经医保谈判后，该药价格降至 283.8 元/支，此时 ICER 降                   善我国高胆固醇血症及心血管疾病高危人群的健康产
                            [14]
          至1倍人均GDP以内 。本研究发现，当托莱西单抗价
                                                              出，展现出成本-效果优势。未来研究应基于中国人群
          格降价 20% 时，无论采用何种给药频次，托莱西单抗均
                                                              的真实世界数据，评估托莱西单抗的长期疗效和经济学
          具备一定的经济性优势。这表明，通过医保谈判机制优
                                                              效益，为创新药物的临床准入谈判以及医保支付标准优
          化定价是提升PCSK9抑制剂经济性的重要手段，同时本
                                                              化提供更精准的决策支持。
          研究结果也为托莱西单抗的医保准入提供了参考依据。                            参考文献
              此外，风险分层可能影响经济性评估结果。对于
          ASCVD患者中CVE发生风险极高的亚组，或基线LDL-                        [ 1 ]  国家心血管病中心，中国心血管健康与疾病报告编写
                                                                   组.中国心血管健康与疾病报告2023概要[J]. 中国循环
          C 水平较高的患者，应用 PCSK9 抑制剂可提升治疗价
                                                                   杂志，2024，39（7）：625-660.
            [24]
          值 。例如，一项基于美国全社会视角的经济学研究显                            [ 2 ]  WANG Z W，MA L Y，LIU M B，et al. Summary of the
          示，当LDL-C≥100 mg/dL且CVE发生率为6.4/100人年                      2022 report on cardiovascular health and diseases in China
          时，依洛尤单抗相较于单用标准背景治疗具有经济                                   [J]. Chin Med J（Engl），2023，136（24）：2899-2908.
          性 。在极高风险亚组中，其 ICER 低于 50 000 美元/                    [ 3 ]  FERENCE  B  A，GINSBERG  H  N，GRAHAM  I，et  al.
            [15]
                                                    [30]
          QALY 的 WTP，而在低危患者中则无经济学优势 。既                             Low-density lipoproteins cause atherosclerotic cardiovas‐
          往研究表明，LDL-C 降低药物对 CVE 的预防作用与                             cular  disease.  1.  Evidence  from  genetic，epidemiologic，
                                 [4]
          LDL-C 降低程度呈正相关 。因此，在 LDL-C 水平较高                          and clinical studies. A consensus statement from the European
          的患者或CVE发生风险较高的人群中使用相关药物，有                                Atherosclerosis Society Consensus Panel[J]. Eur Heart J，
          望能更显著地降低 LDL-C 水平，更有效地预防 CVE，进                           2017，38（32）：2459-2472.
          而提高降脂药物的经济效益。本研究未进行风险分层，                            [ 4 ]  SILVERMAN M G，FERENCE B A，IM K，et al. Associa‐
          可能低估了托莱西单抗在精准医疗场景下的经济性，且                                 tion between lowering LDL-C and cardiovascular risk re‐
          上述研究结果基于美国的经济背景和药物价格，在我国                                 duction  among  different  therapeutic  interventions：a  sys‐
                                                                   tematic  review  and  meta-analysis[J].  JAMA，2016，316
          是否得出相同结论仍需进一步研究。
                                                                  （12）：1289-1297.
              在长期疾病管理中，药物的成本-效果优势通常随
          时间推移而增强。有效的药物干预可延缓疾病进展、减                            [ 5 ]  GENCER B，MARSTON N A，IM K，et al. Efficacy and
                                                                   safety of lowering LDL cholesterol in older patients：a sys‐
          少严重并发症的发生。随着治疗时间延长，药物所避免
                                                                   tematic  review  and  meta-analysis  of  randomised  con‐
          的严重不良事件逐渐累积，其带来的经济效益更为显                                  trolled trials[J]. Lancet，2020，396（10263）：1637-1643.
            [31]
          著 。本研究情境分析显示，托莱西单抗可使患者长期                            [ 6 ]  ZHANG M，DENG Q，WANG L H，et al. Prevalence of
          维持较佳健康状态，累积的健康收益增加，使其相较于                                 dyslipidemia  and  achievement  of  low-density  lipoprotein
          对照方案的 ICER 随时间下降。此外，模型中贴现率的                              cholesterol targets in Chinese adults：a nationally represen‐
          设定亦影响长期成本-效果评估，当早期获益持续累积                                 tative  survey  of  163  641  adults[J].  Int  J  Cardiol，2018，
          且后期成本趋于稳定时，长期视角下的经济性将随着贴                                 260：196-203.
                              [32]
          现率的升高而更为突出 。                                        [ 7 ]  COHEN J C，BOERWINKLE E，MOSLEY T H Jr，et al.

          · 2820 ·    China Pharmacy  2025 Vol. 36  No. 22                            中国药房  2025年第36卷第22期
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