Page 78 - 《中国药房》2025年19期
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受HSCT治疗的儿童或青少年患者所获QALY显著高于                          参考文献
                  [14]
          成年患者 。因此，在对TDT的治疗资源进行统筹配置                           [ 1 ]  MANSILLA-SOTO  J，RIVIERE  I，BOULAD  F，et  al.
          时，可考虑结合年龄分层特征，保障儿童/青少年患者                                 Cell and gene therapy for the beta-thalassemias：advances
          HSCT治疗的可及性，同时推动成年患者BT-ICT治疗的规                            and prospects[J]. Hum Gene Ther，2016，27（4）：295-304.
          范化覆盖，通过差异化策略实现医疗资源效用的最大化。                           [ 2 ]  KATTAMIS A，KWIATKOWSKI J L，AYDINOK Y. Tha-
                                                                   lassaemia[J]. Lancet，2022，399（10343）：2310-2324.
              据报道，Beti-cel 基因疗法相比 BT-ICT 在治疗美国
                                                              [ 3 ]  WANG W D，HU F，ZHOU D H，et al. Thalassaemia in
          TDT患者中展现出经济性优势 ，但该结论的普适性受
                                     [25]
                                                                   China[J]. Blood Rev，2023，60：101074.
          到各个国家或地区卫生体系、患者基线特征等差异的限                            [ 4 ]  国家卫生健康委，科技部，工业和信息化部，等. 关于公
          制。近年来，我国已先后开展数十项以基因疗法治疗                                  布 第 二 批 罕 见 病 目 录 的 通 知 [EB/OL]. （2023-09-18）
          TDT患者的临床试验，部分试验的初步数据显示国内基                                [2025-04-02]. https：//www.gov.cn/zhengce/zhengceku/
          因疗法具备比 Beti-cel 更好的疗效特征（连续 12 个月输                        202309/content_6905273.htm.
          血独立率超过89%）       [30―31] 。然而，目前针对国内患者的临             [ 5 ]  REED-EMBLETON  H，ARAMBEPOLA  S，DIXON  S，
          床研究仅停留在Ⅰ/Ⅱ期阶段，仍需通过大规模Ⅲ期临床                                et al. A cost-of-illness analysis of β-thalassaemia major in
          试验来验证这些基因疗法的疗效与安全性，并结合上市                                 children  in  Sri  Lanka-experience  from  a  tertiary  level
                                                                   teaching hospital[J]. BMC Pediatr，2020，20（1）：257.
          后患者的长期随访数据评估其卫生经济学价值。
                                                              [ 6 ]  COATES  T  D.  Management  of  iron  overload：lessons
              在TDT的临床治疗中，铁螯合剂联合用药的应用日
                                                                   from transfusion-dependent hemoglobinopathies[J]. Blood，
          益受到关注。各国临床指南一致推荐，对于伴随铁过载                                 2025，145（4）：359-371.
          相关心肌损害的地中海贫血患者，可联合使用去铁胺与                            [ 7 ]  乔静怡，明坚，袁家琪，等 . 我国 β 地中海贫血疾病负担
          去铁酮治疗     [32―34] 。我国最新指南明确指出，若单独应用                      及卫生服务利用现状[J]. 中国公共卫生，2023，39（10）：
          铁螯合剂时疗效不佳，可采取任意2种铁螯合剂联合治                                 1354-1358.
          疗方案   [35―36] 。然而现有研究表明，针对该联合疗法的药                   [ 8 ]  ALI S，MUMTAZ S，SHAKIR H A，et al. Current status
          物经济学评估尚显不足，其长期经济性仍缺乏系统性证                                 of  beta-thalassemia  and  its  treatment  strategies[J].  Mol
          据支持。基于此，仍需开展更多高质量研究以全面评估                                 Genet Genomic Med，2021，9（12）：e1788.
                                                              [ 9 ]  HUSEREAU  D，DRUMMOND  M，AUGUSTOVSKI  F，
          不同铁螯合剂联合治疗策略的临床价值，为具体临床实
                                                                   et  al.  Consolidated  health  economic  evaluation  reporting
          践提供科学的经济性依据。
                                                                   standards （CHEERS） 2022 explanation and elaboration：a
          3.3 局限性
                                                                   report of the ISPOR CHEERS Ⅱ good practices task force
              本研究存在以下局限性：第一，文献筛选过程中仅                               [J]. Value Health，2022，25（1）：10-31.
          纳入了中、英文发表的 TDT 治疗方案的相关经济学研                          [10]  HUSEREAU  D，DRUMMOND  M，AUGUSTOVSKI  F，
          究，可能因语言限制导致选择偏倚；第二，部分纳入研究                                et  al.  Consolidated  health  economic  evaluation  reporting
          获得制药企业资助，由于资助方与评估干预措施存在利                                 standards  2022 （CHEERS  2022）  statement：updated  re‐
          益关联，因此可能使研究结论产生偏倚；第三，不同国家                                porting  guidance  for  health  economic  evaluations[J].
          卫生体系和临床实践差异可能限制经济性结果的适用                                  Value Health，2022，25（1）：3-9.
                          [37]
          性。Drummond等 的药物经济学评价可转移性框架指                         [11]  WILLKE R J，PIZZI L T. CHEERS to updated guidelines
                                                                   for  reporting  health  economic  evaluations! [J].  Value
          出，各国经济性差异可能源于卫生体系特征、临床实践
                                                                   Health，2022，25（1）：1-2.
          模式、成本参数异质性及健康产出测量方法。因此，未                            [12]  CHIYAKA  E T，NGHIEM V T，ZHANG  L，et  al.  Cost-
                                             [38]
          来研究可以结合现有可转移性评估工具 ，进一步验证                                 effectiveness of herpes zoster vaccination：a systematic re‐
          结果的外推性。                                                  view[J]. Pharmacoeconomics，2019，37（2）：169-200.
              综上所述，现有TDT的经济性评价结果显示，HSCT                       [13]  DELEA T E，SOFRYGIN O，THOMAS S K，et al. Cost
          相较于 BT-ICT 在儿童/青少年患者中可能更具经济性；                            effectiveness of once-daily oral chelation therapy with de‐
          BT-ICT 对成年患者更具成本-效用优势，其中去铁酮方                             ferasirox  versus  infusional  deferoxamine  in  transfusion-
          案的经济性可能最好。但因为现有研究在研究角度、研                                 dependent  thalassaemia  patients：US  healthcare  system
                                                                   perspective[J]. Pharmacoeconomics，2007，25（4）：329-342.
          究时限等方面存在较大差异，故该结论在我国的普适性
                                                              [14]  LEELAHAVARONG P，CHAIKLEDKAEW U，HONGENG
          仍需验证。建议研究者未来在进行 TDT 治疗方案的经
                                                                   S，et al. A cost-utility and budget impact analysis of alloge‐
          济学评价时，采用全社会角度，以患者全生命周期为研
                                                                   neic  hematopoietic  stem  cell  transplantation  for  severe
          究时限，严格依据 CHEERS 2022 清单等指南性文件要                           thalassemic  patients  in  Thailand[J].  BMC  Health  Serv
          求开展研究，以提升药物经济学评价的规范性与证据                                  Res，2010，10：209.
          效力。                                                 [15]  LUANGASANATIP N，CHAIYAKUNAPRUK N，UPAKDEE


          · 2420 ·    China Pharmacy  2025 Vol. 36  No. 19                            中国药房  2025年第36卷第19期
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