Page 76 - 《中国药房》2025年19期

2.4 模型结构与研究假设 个基于马尔可夫模型的研究 [13—21，22—24] （92.3%）均未进行
2.4.1 模型类型 或未说明是否进行半循环校正。
纳入的 13 个研究中，有 11 个研究 [13―21，23―24] （84.6%） 2.4.6 模型验证
[22]
采用马尔可夫模型，1 个研究 （7.7%）采用决策树和马 纳入研究中，2 个研究 [18，25] （15.4%）通过多维度验证
[25]
尔可夫的混合模型，1 个研究 （7.7%）采用微观模拟 以确保模型稳健性，但受限于缺乏相关数据而均未进行
模型。 外部验证；其余 11 个研究 [13—17，19—24] （84.6%）未进行或未
2.4.2 健康状态 说明是否进行模型验证。
所有研究均对模型中健康状态的设置进行了阐明。 2.4.7 贴现率
[16]
其中，9 个研究 [13，15―19，21，23―24] （69.2%）采用三状态模型，2 纳入研究中，1个研究 （7.7%）未报告贴现率，其余
12 个研究 [13—15，17—25] （92.3%）的贴现率为 1.5%～5%。其
个研究 [14，25] （15.4%）采用五状态模型，1 个研究 （7.7%）
[22]
中 10 个研究（76.9%）将成本和健康产出的贴现率设置
[20]
采用七状态模型，1 个研究 （7.7%）采用八状态模型。
[18]
[23]
为 3.5% 、3% [13―15，19―22，25] 或 1.5% ；2 个研究 [17，24] （15.4%）
三状态模型研究均为 BT-ICT 中铁螯合剂间的比较研
对成本和健康产出进行差异化贴现，分别设置为 5%
究，主要包含生存-无心脏并发症、生存-伴心脏并发症和
和3%。
死亡 3 种状态；多状态模型研究均涉及 HSCT 与其他治
2.5 成本与健康产出
疗方案的比较，主要包含 HSCT 第 1、2 年以及后续年、
2.5.1 成本构成类型
HSCT失败转至BT-ICT和死亡等状态。
6 个 [13，16，18―19，21，23] （46.2%）选 用 卫 生 体 系 角 度 和 2
2.4.3 研究时限 [24―25]
个 （15.4%）选用医保支付方角度的研究仅纳入了铁
纳入研究中，8个研究 [14―15，17，19―20，22，24―25] （61.5%）的研
螯合剂费用、HSCT 手术费、门诊费、不良反应管理费用
究时限为终身，3 个研究 [18，21，23] （23.1%）的研究时限为 5
等 直 接 医 疗 成 本 。 选 用 全 社 会 角 度 的 5 个 研
年，2个研究 [13，16] （15.4%）的研究时限为50年。 [14―15，17，20，22] [14―15，20]
究 （38.5%）中，3 个 （23.1%）全面考虑了
2.4.4 模型周期 直接医疗成本、直接非医疗成本（包括治疗过程中的交
[25]
纳入研究中，除 1 个研究 （7.7%）未阐明具体的模 通费等）和间接成本（包括患者及其家属的生产力损失
型周期以外，其余 12 个研究 [13—24] （92.3%）的模型周期均 等），1 个 （7.7%）纳入了直接医疗成本和间接成本，1
[17]
设置为1年。 个 （7.7%）仅将直接医疗成本纳入成本计算。详情
[22]
2.4.5 半循环校正 见表3。
现实情况中疾病状态的转移可以在整个周期内连 2.5.2 健康产出的选择与测量
续发生，而采用马尔可夫模型时往往仅设定状态转移发 纳入的 13 个研究均为 CUA，且均选择 QALY 作为
生于周期端点，因此需通过半循环校正以降低偏差。12 健康产出指标，其中3个研究 [13，17，22] （23.1%）对LY进行了
表3 纳入研究的成本与健康产出、不确定性分析及经济性分析结果
第一作者及发表年份 纳入成本 结果指标 亚组分析 敏感性分析 情境分析 阈值（来源） 经济性分析结果（ICER） 经济性方案
Delea 2007 [13] 直接医疗成本 LY、QALY 否 DSA、PSA 否 50 000～100 000美元/QALY（文献） 28 255美元/QALY 地拉罗司
Leelahavarong 2010 [14] 直接医疗成本、直接非医疗成 QALY 否 DSA、PSA 否 300 000泰铢/QALY（3倍人均GDP） HSCT（MRD）：80 700～103 000 泰铢/QALY； HSCT（MRD）：年龄＜17岁；
本、间接成本 HSCT（MUD）：209 000～297 000泰铢/QALY HSCT（MUD）：年龄＜10岁
Luangasanatip 2011 [15] 直接医疗成本、直接非医疗成 QALY 否 DSA、PSA 否 8 707美元/QALY（3倍人均GDP） 去铁酮 vs. 去铁胺：去铁酮dominant 去铁酮＞去铁胺＞地拉罗司
本、间接成本 地拉罗司 vs. 去铁胺：90 648美元/QALY
地拉罗司 vs. 去铁酮：106 445美元/QALY
Karnon 2012 [16] 直接医疗成本 QALY 否 DSA、PSA 否 20 000英镑/QALY（未提及来源） dominant 地拉罗司
Keshtkaran 2013 [17] 直接医疗成本、间接成本 LY、QALY 否 DSA、PSA 否 － dominant 地拉罗司
Bentley 2013 [18] 直接医疗成本 QALY 否 DSA、PSA 是 20 000英镑/QALY（未提及来源） dominant 去铁酮
Ho 2013 [19] 直接医疗成本 QALY 否 DSA 否 50 000～100 000美元/QALY（文献） 15 596美元/QALY 地拉罗司
Sruamsiri 2013 [20] 直接医疗成本、直接非医疗成 QALY 否 DSA、PSA 否 12 263美元/QALY（3倍人均GDP） 3 236美元/QALY RI-HSCT
本、间接成本
Pepe 2017 [21] 直接医疗成本 QALY 否 DSA、PSA 是 20 000英镑/QALY（未提及来源） dominant 去铁酮
John 2018 [22] 直接医疗成本 LY、QALY 否 PSA 否 120 300卢比/QALY（1倍人均GDP） HSCT（MRD）：64 096卢比/QALY HSCT（MRD）
HSCT（MUD）：167 656卢比/QALY
Li 2020 [23] 直接医疗成本 QALY 否 DSA、PSA 否 193 932元/QALY（3倍人均GDP） dominated 去铁酮
Saiyarsarai 2020 [24] 直接医疗成本 QALY 否 DSA 是 －（3倍人均GDP） 儿童：2 837美元/QALY 地拉罗司
成人：6 924美元/QALY
Kansal 2021 [25] 直接医疗成本 QALY 否 DSA、PSA 是 100 000美元/QALY（未提及来源） 34 833美元/QALY Beti-cel
LY：生命年；DSA：确定型敏感性分析；PSA：概率敏感性分析；GDP：国内生产总值；MRD：人类白细胞抗原全相合亲缘供体；MUD：人类白细
胞抗原全相合非亲缘供体；dominant：绝对优势；－：未报道具体数据或不适用。

· 2418 · China Pharmacy 2025 Vol. 36 No. 19 中国药房 2025年第36卷第19期