Page 75 - 《中国药房》2025年19期

1.5 统计学分析 治疗方案主要分为 BT-ICT 和 HSCT 2 种，包括 2 种治疗
使用 Excel 2019 软件汇总并筛选信息，从方法学角 方案的对比，以及 BT-ICT 中不同铁螯合剂（如地拉罗
度对模型结构和设定、临床数据外推、成本和效用测算 司、去铁胺和去铁酮）或用药方案的比较；另有 1 个研
[25]
等方面进行归纳，同时对纳入研究的经济性评价结果和 究 对基因疗法对比 BT-ICT 的经济性进行了评价。纳
敏感性分析结果等进行描述性分析和定性系统评价。 入研究的基本特征见表1。
2 结果 2.3 纳入文献的偏倚风险评价结果
2.1 文献筛选流程及结果 13 篇文献中，中高质量文献占 92.3%，说明纳入文
初检共获得相关文献 1 685 篇，经剔重获得 1 518 献的总体质量较好；其中有 6 篇 [14―15，17，20―21，25] （46.2%）为
篇。阅读标题与摘要初筛、阅读全文复筛后，最终纳入 高质量文献。所有文献均未明确卫生经济分析计划、
13 个药物经济学评价研究 [13―25] ，所有文献均为英文文 未能充分考虑利益相关者参与的影响；大部分文献未
献。文献筛选流程及结果受篇幅所限未在此处显示，请 进行异质性分析，未描述分布效应以及利益相关者的
扫描本文首页二维码，进入“增强出版”页面查看附图2。 参与情况；少数文献对分析和假设、资金来源与利益冲
2.2 纳入文献的基本特征 突等描述得不够充分。纳入文献的偏倚风险评价结果
纳入文献的发表时间跨度为2007－2021年；所有文 见表 2（偏倚风险评价热力图受篇幅所限未在此处显
献均为单个国家或地区的研究；6 个研究 [13，15—16，19—20，22] 将 示，请扫描本文首页二维码，进入“增强出版”页面查看
儿童患者作为研究对象，其余研究未对年龄明确界定； 附图 3）。
表1 纳入研究的基本特征
第一作者及发表年份 国家/地区 研究对象 研究角度 治疗方案 治疗药物 评价方法
Delea 2007 [13] 美国 TDT儿童患者 卫生体系 BT-ICT 地拉罗司 vs. 去铁胺 CUA
Leelahavarong 2010 [14] 泰国 TDT患者（1～28岁） 全社会 HSCT vs. BT-ICT 地拉罗司+去铁胺 CUA
Luangasanatip 2011 [15] 泰国 TDT儿童患者（6岁） 全社会 BT-ICT 地拉罗司 vs. 去铁胺 vs. 去铁酮 CUA
Karnon 2012 [16] 英国 TDT儿童患者（6岁） 卫生体系 BT-ICT 地拉罗司 vs. 去铁胺 CUA
Keshtkaran 2013 [17] 伊朗 TDT患者 全社会 BT-ICT 地拉罗司 vs. 去铁胺 CUA
Bentley 2013 [18] 英国 TDT患者 卫生体系 BT-ICT 去铁酮 vs. 地拉罗司/去铁胺 CUA
去铁酮 vs. 地拉罗司+去铁胺
Ho 2013 [19] 中国台湾地区 TDT儿童患者（2岁） 卫生体系 BT-ICT 地拉罗司 vs. 去铁胺 CUA
Sruamsiri 2013 [20] 泰国 TDT儿童患者（9～18岁） 全社会 RI-HSCT vs. BT-ICT － CUA
Pepe 2017 [21] 意大利 TDT患者 卫生体系 BT-ICT 去铁酮 vs. 地拉罗司
CUA
去铁酮 vs. 去铁胺
John 2018 [22] 印度 TDT儿童患者 全社会 HSCT vs. BT-ICT 地拉罗司 CUA
Li 2020 [23] 中国 TDT患者（儿童/成人） 卫生体系 BT-ICT 去铁胺 vs. 去铁酮 vs. 地拉罗司 vs. 去铁胺+去铁酮 CUA
Saiyarsarai 2020 [24] 伊朗 TDT患者（儿童/成人） 医保支付方 BT-ICT 地拉罗司 vs. 去铁胺 CUA
Kansal 2021 [25] 美国 TDT患者（2～50岁） 医保支付方 Beti-cel vs. BT-ICT － CUA
RI-HSCT：低强度造血干细胞移植；Beti-cel：一种基因疗法；－：未报道或不适用。
表2 纳入文献的偏倚风险评价结果
卫生 货币 模型 不确 利益 不确 利益
结局 结局 成本 异质 研究
背景 经济 研究 环境 比较 研究 研究 结局 价格 合理 分析与 分布 定性 者参 研究 主要 定性 者参 资金 利益 文章符
第一作者及发表年份 标题 摘要 贴现率 指标 指标 测量 性分 局限
目的 分析 人群 地点 方案 角度 时限 估值 日期 性和 假设 效应 分析 与方 参数 结果 分析 与影 来源 冲突 合率/%
方案 选择 测量 估值 转换 描述 析 方法 法 结果 响 性
Delea 2007 [13] 1 1 0.5 0 0.5 0 1 1 1 1 1 1 0 1 0.5 0.5 0.5 0 0 1 0 1 1 1 0 1 1 0 71.43
Leelahavarong 2010 [14] 0.5 1 1 0 1 1 1 1 1 1 1 1 1 1 0.5 1 1 0 0.5 1 0 1 1 1 0 1 1 1 85.71
Luangasanatip 2011 [15] 0.5 1 1 0 1 0.5 1 1 1 1 1 1 0.5 1 1 1 0.5 0 1 1 0 1 1 1 0 1 1 1 85.71
Karnon 2012 [16] 0.5 1 0.5 0 1 0 1 1 1 0 1 1 0 1 0 0.5 1 0 0 1 0 1 1 1 0 1 1 0 64.29
Keshtkaran 2013 [17] 1 1 1 0 1 1 1 1 1 1 1 1 1 1 0.5 0.5 1 0 0 1 1 1 1 1 0 1 0 1 82.14
Bentley 2013 [18] 0.5 1 0.5 0 0.5 0.5 1 1 1 1 1 1 0 1 1 1 1 0 0.5 1 0 1 1 1 0 1 1 0 78.57
Ho 2013 [19] 0.5 0.5 1 0 1 1 1 1 1 1 1 1 1 1 0 1 0.5 0 1 1 0 1 1 1 0 0.5 0 0 75.00
Sruamsiri 2013 [20] 0.5 1 1 0 1 0 1 1 1 1 1 1 1 1 1 1 1 0 1 1 0 1 1 1 0 1 1 1 82.14
Pepe 2017 [21] 1 1 1 0 0.5 1 1 1 1 1 1 1 1 1 0 0.5 0.5 0 1 1 0 1 1 1 0 1 1 1 82.14
John 2018 [22] 1 0.5 1 0 0 1 1 1 1 1 1 1 0 1 1 0.5 0.5 1 0 1 0 1 1 1 0 1 0 1 75.00
Li 2020 [23] 1 1 1 0 1 1 1 1 1 1 1 1 0 1 0.5 1 0.5 0 1 1 0 1 1 1 0 1 0 0 75.00
Saiyarsarai 2020 [24] 1 1 0.5 0 0.5 0 1 1 1 1 1 1 0 1 1 0.5 0.5 0 0 1 0 1 1 1 0 0.5 1 0 71.43
Kansal 2021 [25] 0.5 1 1 0 0.5 1 1 1 1 1 1 1 1 1 0.5 1 1 1 1 1 0 1 1 1 0 1 1 1 89.29
注：表中评分“1”为“完全符合”，“0.5”为“部分符合”，0为“不符合/不适用”；文章符合率：“完全符合”与“部分符合”项之和占项目总数（28项）
的百分比。

中国药房 2025年第36卷第19期 China Pharmacy 2025 Vol. 36 No. 19 · 2417 ·