Page 74 - 《中国药房》2025年19期
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for  adult patients，  with the deferiprone regimen potentially  being the most cost-effective option.  Current domestic and international
          pharmacoeconomic evaluations for TDT remain limited. Future research should adopt a societal perspective， use a lifetime horizon，
          and strictly follow the CHEERS 2022 checklist when conducting pharmacoeconomic evaluations of treatments for TDT.
          KEYWORDS     transfusion-dependent β thalassemia； pharmacoeconomics； systematic review； blood transfusion and iron chelation
          therapy； hematopoietic stem cell transplantation； gene therapy



              地中海贫血是一种遗传性贫血疾病，其中β地中海                              本研究的排除标准为：（1）非中、英文文献；（2）重复
          贫血是由 β 珠蛋白基因缺失或突变引起的地中海贫血                           发表的文献；（3）会议摘要或无法获取全文的文献；（4）
          类型，根据临床表现可分为轻型、中间型及重型                    [1―2] 。我   有关疾病筛查或预防的药物经济学评价；（5）仅研究疾
          国南方地区（如广东、广西、福建等）是 β 地中海贫血的                         病负担或健康质量的文献；（6）目标人群患有其他严重
                                     [3]
          高发区，总体发病率为3%～4% 。2023年，国家卫生健                        合并症的文献；（7）仅包含成本分析或模型分析的文献；
          康委发布《第二批罕见病目录》，重型β地中海贫血被纳                          （8）回顾性观察研究（因其方法学异质性可能影响后续
                [4]
          入其中 。重型及需定期输血治疗的中间型β地中海贫                            结果整合）。
          血 统 称 为 输 血 依 赖 型 β 地 中 海 贫 血（transfusion-          1.2 文献检索策略
          dependent β thalassemia，TDT）。TDT 患者多在婴儿期                采用计算机检索 PubMed、Embase、Web of Science、
          出现严重溶血性贫血，需终身依赖输血维持生存，若未                            the Cochrane Library、中国知网、万方数据库和维普网等
                                                    [5]
          得到及时干预，多数将在成年前因并发症而死亡 。该                            中英文数据库，检索时限均为建库起至 2024 年 12 月。
          疾病给患者及公共卫生体系造成了沉重的经济负担，已                            检索采用主题词与自由词相结合的方式进行，并根据各
          成为WHO重点关注的全球公共卫生问题。                                 数据库特点进行调整；同时检索纳入研究的参考文献，
              目前，TDT 的主要治疗方式为输血治疗，同时需联                        以补充获取相关资料。中文检索词包括“β地中海贫血”
          合铁螯合剂（如去铁胺、去铁酮、地拉罗司）以缓解铁过                          “珠蛋白生成障碍性贫血”“经济性评价”“成本-效用”
                                          [6]
          载引发的心力衰竭及肝损伤等并发症 。铁螯合剂的医                            等；英文检索词包括“beta-thalassemia”“economic evalua‐
          保报销情况存在地区差异，部分患者仍需承担较高的自                            tion”“cost-effectiveness”等；以 PubMed 为例的具体检索
                                    [7]
          付费用，长期治疗的负担较重 。造血干细胞移植（he‐                          策略受篇幅所限未在此处显示，请扫描本文首页二维
          matopoietic stem cell transplantation，HSCT）虽可实现临    码，进入“增强出版”页面查看附图1。
          床治愈，但往往面临供体匹配问题与移植风险 。近年                            1.3 文献筛选与资料提取
                                                  [8]
          来，基因疗法的突破为根治 TDT 提供了新方向，但其临                             由2名研究者独立筛选文献、提取资料并交叉核对；
          床应用受限于高昂治疗费用，经济性争议较大。                               如有分歧，则通过讨论或与第三方协商解决。文献筛选
              尽管TDT的临床治疗选择在逐步扩展，但不同干预                         时首先阅读文题，在排除明显不相关文献后，进一步阅
          方案的经济性差异尚未明晰。现有研究多聚焦于传统                             读摘要和全文以确定是否纳入。如有需要，通过邮件、
          铁螯合剂间的比较，对HSCT及基因疗法等突破性疗法                           电话联系原始研究者获取未确定但对本研究非常重要
          的经济性评估较少。鉴于此，本研究通过对国内外TDT                           的信息。资料提取内容包括：（1）纳入研究的基本特征，
          药物经济学研究的方法学框架与结果进行系统梳理，旨                            如第一作者、研究对象等；（2）模型结构与研究假设，如
          在为优化临床决策及卫生资源配置提供依据，同时为未                            模型类型、循环周期等；（3）成本与健康产出，如纳入成
          来我国开展本土化研究的方法学设计提供参考。                               本类型、健康结果指标选择等；（4）不确定性分析，如亚
          1 资料与方法                                             组分析和敏感性分析等；（5）阈值和基本分析结果。
          1.1 纳入与排除标准                                         1.4 纳入文献的偏倚风险评价
              本研究的纳入标准为：（1）纳入研究类型包括成本-                            药物经济学研究的偏倚风险评价目前未见公认标
          效果分析、成本-效用分析（cost-utility analysis，CUA）、成           准。本研究采用《卫生经济学评价报告标准共识 2022》
          本-效益分析和最小成本分析 4 种分析方法在内的药物                         （Consolidated  Health  Economic  Evaluation  Reporting
          经济学研究；（2）研究对象为 TDT 患者，种族、年龄等不                       Standards 2022，CHEERS 2022）清单  [9―11] 对纳入文献进
          作限制；（3）干预措施包括输血联合铁螯合疗法（blood                        行质量评价。2名研究者参考文献[12]的文献质量划分
          transfusion and iron chelation therapy，BT-ICT）、HSCT 和  标准（即文章符合率≥80%为高质量、65%～＜80%为中
          基因疗法在内的所有相关治疗方案，干预组和对照组的                            高质量、50%～＜65% 为中等质量、＜50% 为低质量；其
          治疗方案不作限制；（4）结局指标包括成本、效果（包括                          中“文章符合率”指纳入研究针对CHEERS 2022清单中
          效 用 、效 益）、增 量 成 本 - 效 果 比（incremental  cost-        28 项报告条目的达标比例），从基本信息、研究方法、结
          effectiveness  ratio，ICER）、质 量 调 整 生 命 年（quality-   果报告等方面，独立评价纳入文献的研究质量并交叉核
          adjusted life year，QALY）。                           对结果。


          · 2416 ·    China Pharmacy  2025 Vol. 36  No. 19                            中国药房  2025年第36卷第19期
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