Page 73 - 《中国药房》2025年19期

·药物经济学·

输血依赖型β地中海贫血药物经济学研究的系统评价
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杜珺妮 ，李 艳 ，陈平钰 ，马爱霞 （1.中国药科大学国际医药商学院，南京 211198；2.中国药科大学药
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物经济学评价研究中心，南京 211198）
中图分类号 R956；R556 文献标志码 A 文章编号 1001-0408（2025）19-2415-07
DOI 10.6039/j.issn.1001-0408.2025.19.10

摘 要 目的 系统评价国内外输血依赖型β地中海贫血（TDT）治疗方案的药物经济学研究，以期为优化临床决策与卫生资源配
置提供依据，并为我国开展后续相关研究提供方法学参考。方法 采用计算机检索PubMed、Embase、Web of Science、the Cochrane
Library、中国知网、万方数据库和维普网等数据库，搜集TDT相关药物经济学研究，检索时限为建库起至2024年12月。由2名研
究者独立筛选文献、提取资料并采用《卫生经济学评价报告标准共识2022》（CHEERS 2022）清单进行偏倚风险评价后，从模型结
构、成本与健康产出、不确定性分析及经济性评价结果等方面进行定性系统评价。结果 初检获得1 685篇文献，最终纳入13个基
于模型的药物经济学研究；纳入研究总体质量较高；干预措施包含输血联合铁螯合疗法（BT-ICT）、造血干细胞移植（HSCT）和基
因疗法。所有研究均采用成本-效用分析评价方法，研究角度涉及全社会、卫生体系和医保支付方。模型设定方面，马尔可夫模型
应用最多；多数研究的研究时限为终身，模型周期为1年，贴现率为1.5%～5%。纳入成本主要考虑直接医疗成本，数据来源于国
家医保数据库和已发表文献等；效用值主要来源于文献或通过时间权衡法等测量得到。多数研究同时采用确定型敏感性分析与
概率敏感性分析，铁螯合剂价格与效用值等参数对经济性结果影响较大；部分研究采用了情境分析。结论 HSCT相较于BT-ICT
在儿童/青少年患者中可能更具经济性；BT-ICT对成年患者更具成本-效用优势，其中去铁酮方案的经济性可能最好。现有的国内
外TDT经济性评价研究数量较少；建议未来研究者基于全社会视角，采用全生命周期时限，严格遵循CHEERS 2022清单要求开展
TDT的药物经济学评价。
关键词 输血依赖型β地中海贫血；药物经济学；系统评价；输血联合铁螯合疗法；造血干细胞移植；基因疗法

Pharmacoeconomic studies of transfusion-dependent β thalassemia： systematic review
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DU Junni ，LI Yan ，CHEN Pingyu ，MA Aixia （1. School of International Pharmaceutical Business， China
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Pharmaceutical University， Nanjing 211198， China；2. Evaluation and Research Center of Pharmacoeconomics，
China Pharmaceutical University， Nanjing 211198， China）
ABSTRACT OBJECTIVE To systematically evaluate pharmacoeconomic studies on treatment strategies for transfusion-
dependent β thalassemia （TDT） both in China and internationally， to inform clinical decision-making and health resource
allocation， and provide methodological references for future domestic research in China. METHODS Databases including PubMed，
Embase， Web of Science， the Cochrane Library， CNKI， Wanfang Data， and VIP were searched for pharmacoeconomic studies
related to TDT treatments from inception to December 2024. Two researchers independently screened the literature， extracted data，
and assessed risk of bias using the Consolidated Health Economic Evaluation Reporting Standards 2022 （CHEERS 2022） checklist.
A qualitative systematic review was conducted focusing on model structure， costs， health outcomes， uncertainty analysis， and
economic evaluation results. RESULTS A total of 1 685 articles were initially identified， and 13 pharmacoeconomic studies were
ultimately included. The overall quality of the included studies was relatively high， covering interventions including blood
transfusion and iron chelation therapy （BT-ICT）， hematopoietic stem cell transplantation （HSCT）， and gene therapy. All studies
employed cost-utility analysis from societal， healthcare system， and payer perspectives. Markov models were most frequently used
in model design. Most studies adopted a lifetime horizon with a cycle length of one year and a discount rate of 1.5% to 5%. Costs
mainly focused on direct medical costs， sourced from national insurance databases and published literature. Utility values were
primarily derived from literature or measured using techniques such as time trade-off. Most studies conducted both deterministic and
probabilistic sensitivity analyses， identifying the costs of iron
Δ 基金项目 国家自然科学基金项目（No.72304279） chelators and utility values as key influential parameters. Some
＊第一作者 硕士研究生。研究方向：药物经济学、卫生经济与政
studies also performed scenario analyses. CONCLUSIONS
策。E-mail：3223041284@stu.cpu.edu.cn
# 通信作者 教授，博士生导师，博士。研究方向：药物经济学、卫 HSCT was likely more cost-effective than BT-ICT for pediatric/
生经济与政策。E-mail：ma86128@sina.com adolescent patients. BT-ICT demonstrated superior cost-utility

中国药房 2025年第36卷第19期 China Pharmacy 2025 Vol. 36 No. 19 · 2415 ·