Page 77 - 《中国药房》2025年19期
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额外报告。测量 QALY 所需效用值多数来源于已发表                         3 讨论
                                         [20]
          文献和专家咨询结果；另有 1 个研究 （7.7%）采用欧洲                          现有地中海贫血领域的药物经济学评价综述所包
          五维健康量表测量 QALY，2 个研究           [17，23] （15.4%）使用时   含的研究数量有限，仅局限于对 BT-ICT 中铁螯合剂用
                                    [19]
          间权衡法测量 QALY，1 个研究 （7.7%）未说明具体效                     药方案的对比分析，且综述的发表存在时滞性。本研究
          用值来源。详情见表3。                                        通过系统性文献综述，针对TDT药物经济学评价文献进
          2.5.3 成本与健康产出的数据来源                                 行了细致梳理，涵盖 BT-ICT、HSCT 以及基因疗法等所
              纳入研究的成本数据来源有国家医保数据库、已发                         有治疗手段，全面整合了各种治疗方案的经济性研究特
          表文献、市场参考价格和医院核算系统等，另有部分数                           征，以期为临床决策提供更为完备的经济学评价依据。
          据通过问卷调查与访谈相结合的方式汇总得到。健康                            3.1 方法学设计建议
          产出相关临床数据主要来源于文献、现有临床试验及真                              《中国药物经济学评价指南 2020》建议采用全社会
          实世界证据。                                             角度进行药物经济学研究，而全社会角度下的药物经济
          2.6 不确定性分析                                         学评价需要包含直接医疗成本、直接非医疗成本和间接
                                                                 [26]
          2.6.1 亚组分析                                         成本 。本综述纳入的文献中仅 5 个研究（38.5%）选用
              纳入的所有研究均未进行系统性亚组分析，这可能                         全社会角度，其中有2个研究仅纳入直接医疗成本或直
                                                             接医疗成本+间接成本。已有研究显示，TDT 患者治疗
          与2个因素有关：一是纳入目标人群中排除了有其他严
          重合并症的患者；二是 TDT 作为一种罕见病，其样本量                        所需成本主要为包括HSCT手术费或输血费、铁螯合剂
          相对较小。详情见表3。                                        费 用 和 不 良 反 应 管 理 费 用 等 在 内 的 直 接 医 疗 成
                                                             本 [14，18，21] 。然而，接受骨髓移植的患者在术前及术后恢
          2.6.2 敏感性分析和情境分析
                                                             复期需休养较长时间，非手术治疗患者则需定期前往医
              纳入的13个研究中，2个研究           [19，24] （15.4%）仅进行了
                                                             院输血治疗及监测随访，这些治疗过程对患者及其照护
                       [22]
          DSA，1 个研究 （7.7%）仅进行了 PSA，其余 10 个研
                                                                                              [27]
                                                             者的工作和日常生活均造成较大负担 。因此，治疗过
          究 [13―18，20―21，23，25] （76.9%）同时进行了 DSA 与 PSA；另有 4
                                                             程中所产生的直接非医疗成本及间接成本不容忽视。
          个研究   [18，21，24―25] （30.8%）进行了情境分析。详情见表3。
                                                             全社会视角下开展TDT的药物经济学评估，能够更全面
              DSA 结果显示，基础分析结果对铁螯合剂价格、不
                                                             地评价各项干预措施的经济性以及对各类主体的影响。
          同健康状态的效用值、成本与健康产出的贴现率、HSCT
                                                                 本综述所纳入研究中，超半数研究（61.5%）选用的
          临床治愈率等参数较为敏感；绝大部分研究的PSA结果
                                                             研究时限为患者终身。TDT 作为一种需终身干预的遗
          和情境分析结果显示，基础分析结果具有稳健性。
                                                             传性疾病，其治疗成本与健康结局的评估需匹配疾病的
          2.7 经济性分析结果
                                                             长期治疗特征。一方面，标准治疗的患者因持续输血而
              所有研究均进行了增量分析。在比较 BT-ICT 和
                                                             导致铁过载，其引发的心肌损伤等并发症呈现长期、进
          HSCT 的 3 个研究   [14，20，22] 中，增量分析结果均显示 HSCT
                                                             行性发展 ；另一方面，不同疗法的成本分布差异较大：
                                                                     [6]
          在特定年龄段患者中具有成本-效用优势。例如泰国的
                                                             BT-ICT 方案的成本在治疗过程中呈相对均衡的持续性
                 [14]
          1个研究 显示，以MRD为基础的HSCT在治疗17岁及
                                                             投入，且随病程延长可能因并发症管理而升高；HSCT或
          以下患者时相比BT-ICT具有成本-效用优势；以MUD为
                                                             基因疗法虽前期投入成本较高，但可通过减少后期输血
          基础的HSCT在治疗10岁及以下患者时具有成本-效用
                                                             需求降低总成本。因此，短期研究（如5年）将低估并发
                                   [25]
          优势。此外，美国的 1 个研究 显示，Beti-cel 基因疗法                   症的治疗管理负担及干预措施的全周期经济性差异。
          相比BT-ICT更具成本-效用优势。                                 建议以患者终身作为研究时限，完整捕捉疾病进展与治
              在比较地拉罗司单药与去铁胺单药的研究中，5 个                        疗策略的交互作用以及干预方案对成本和健康产出的
          研究  [13，16―17，19，24] 显示地拉罗司更具有成本-效用优势，2个           影响。
          研究  [15，23] 显示去铁胺更具有成本-效用优势；在比较去                   3.2 不同治疗方案的经济性
          铁酮与另外 2 种药物的单药研究中              [15，18，21，23] ，所有研究     当前研究结果显示，在美国、泰国、印度等不同国家
          均显示去铁酮更具有成本-效用优势。对于联合用药方                           的经济背景下，HSCT方案在治疗儿童或青少年TDT患
                          [23]
          案的比较，1 个研究 显示地拉罗司相比去铁胺联合去                          者中的经济性分析结果均支持其作为具有经济性的治
          铁酮更具有成本-效用优势，1 个研究 显示去铁酮相                          疗选择，而 BT-ICT 方案在治疗成年 TDT 患者中更有经
                                           [18]
          比地拉罗司联合去铁胺更具有成本-效用优势。此外，1                          济性。该结果主要与 HSCT 的年龄依赖性疗效特征有
          个研究 结果显示，相较于单独使用去铁胺或去铁酮，                           关——临床数据显示，年轻TDT患者接受HSCT后的生
                [23]
          二者联合使用在 CUA 中未表现出显著优势。详情                           存获益更为显著，而高龄患者受长期输血相关并发症影
          见表3。                                               响，通常面临更高的移植风险             [28―29] ；现有研究也显示，接


          中国药房  2025年第36卷第19期                                              China Pharmacy  2025 Vol. 36  No. 19    · 2419 ·
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