Page 12 - 《中国药房》2025年19期
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设计更符合科学性和伦理学原则，便于研究的具体                              measurement  instruments，COSMIN）工 作 组 制 定 的
          实施  [11，68―74] 。                                    COSMIN 清单进行评价       [10，83―86] （证据等级：Ⅰ级；推荐强
             （1）样本量估算的前提：①明确设计方法；②确定统                         度：A）。
          计分析方法；③考察主要结局指标的特性。（2）样本量估                          6.2.9 偏倚控制
          算的影响因素：①统计检验水准（α，即第一类错误的概                           6.2.9.1 常见偏倚类型
          率），一般采用 0.05；②统计检验效能（1－β，β 为第二类                         研究偏倚是指观察到关联存在系统误差，需要控制
          错误的概率），β 一般采用 0.1 或 0.2，统计检验效能分别                    偏倚，以保障研究结果的稳定性。根据偏倚的来源，可
          为90%或80%；③允许误差（δ）：δ表示所比较的2个总体                       分为选择偏倚、信息偏倚和混杂偏倚               [87―90] 。
          参数间的差别，δ 越大，所需样本量越小；④总体相关信                          6.2.9.2 偏倚控制方法
          息，包括总体平均数、标准差或总体率等，可通过预试                                偏倚控制方法包括：（1）选择有恰当纳排标准的研
          验、查阅文献、经验估计获得；⑤确定单侧/双侧检验：根                          究对象；（2）纳入适当的样本量（兼顾区域平衡性）；（3）
          据研究目的和研究设计确定。样本量估算的适用性需                             采用匹配或限制；（4）选择合适的对照药物；（5）验证主
          符合研究设计和研究方法（证据等级：Ⅲ级；推荐强                             要协变量；（6）采用恰当的统计分析方法。任何有偏倚
          度：B）。                                               风险或证据不确定性的问题都需要与研究细节一起报
                                                              告，或者作为结论（总结）的一部分进行报告                  [87―90] （证据
          6.2.6 随访时间
                                                              等级：Ⅰ级；推荐强度：A）。
              在医学随访中，应对各研究对象追踪观察，记录各
                                                              6.2.10 质量控制
          时间点的具体情况以评价疗效或预后。对于随访时间
                                                                  为保障综合评价质量，需对评价关键环节实施严
          的设置应明确其起止时间，设置的适用性需符合研究设
                                                              谨、规范的质量控制。研究质量控制应贯穿方案设计、
          计和研究方法。
                                                              项目实施、数据管理、统计分析、报告撰写的整个过程，
          6.2.6.1 明确开始随访的时间
                                                              对研究中可能存在的质量问题预先进行把控。
              明确开始治疗时间、入院时间、确诊时间等，一般为
                                                              6.2.10.1 质量控制措施
          可明确记录的时间或开始研究的时间                [32，75―82] （证据等级：
                                                                  所有研究者均应采用标准操作规程，以保证研究的
          Ⅰ级；推荐强度：A）。
                                                              实施和质量。研究中所有的调研项目应确保其来源于
          6.2.6.2 明确随访截止时间
                                                              原始数据，具有可靠性         [10―11，26，43―45] （证据等级：Ⅰ级；推荐
             （1）定时截尾：预设观察截止时间，即观察到该时间
                                                              强度：A）。
          就停止随访；（2）定数截尾：预设观察人数/观察事件，即
                                                              6.2.10.2 质量控制方法
          达到该人数或发生一定数量的事件就停止随访                       [32，75―82]
                                                                  质量控制方法主要包括现场质控、实验室质控、双
         （证据等级：Ⅰ级；推荐强度：A）。                                                                   [10―11，26，43―45]
                                                              人评价、争议处理、原始数据存档等                       （证据等
          6.2.7 结局指标
                                                              级：Ⅰ级；推荐强度：A）。
              药品临床综合评价工作中，可根据不同疾病或治疗
                                                              6.2.11 统计分析
          领域设定针对性的评价指标作为研究的结局指标。结
                                                              6.2.11.1 统计分析计划
          局指标的设置应与临床实践相一致，并考虑其可理解与                                为保障统计分析过程的规范完整，在药品临床综合
          可应用的程度。结局指标的选择可参考已发布的《管理                            评价工作开始实施前，需拟定研究统计分析计划，包括
          指南》、技术指南、核心结局指标集、高质量指南/专家共                          数据集的选择、缺失数据的处理、统计分析方法和统计
          识、系统评价及随机对照试验等。                                     模型的选择等      [9―11，91―93] （证据等级：Ⅰ级；推荐强度：A）。
              结局指标可依据重要程度及应用需求分为主要结                           6.2.11.2 统计分析方法
          局指标和次要结局指标。建议采用国际公认的临床指                                 在药品临床综合评价工作基础数据收集完成后进
          标作为主要结局指标；采用生命质量、患者主观评价、健                           行数据统计分析，包括缺失值处理、控制混杂、失访处
          康 总 体 评 价 等 辅 助 性 指 标 作 为 次 要 结 局 指                 理、统计描述、单因素统计分析和多因素统计分析、敏感
          标 [9―10，18，20，32，45―46] （证据等级：Ⅰ级；推荐强度：A）。           度分析等    [9―11，91―93] （证据等级：Ⅰ级；推荐强度：A）。
          6.2.8 测量方法                                          6.2.11.3 统计分析报告的撰写
              在完成结局指标的构建后，应对每一个结局指标确                              根据研究方案、统计分析计划书和统计分析结果，
          定一个合适的结局指标测量工具，既需评价测量工具的                            撰写统计分析报告，包括原始数据/资料的质量评估，统
          质量，也应充分考虑临床医生和研究者对测量工具性能                            计分析方法的选择及分析结果等：（1）统计分析结果尽
          的反馈及选择测量工作的偏好。测量工具的选择适宜                             可能以图表形式展现，以提高可读性和条理性；（2）统计
          性 可 采 用“ 基 于 共 识 标 准 选 择 健 康 测 量 工 具 ”              检验结果应包括检验水准、统计值和精确的P值；（3）应
         （consensus-based  standards  for  the  selection  of  health   注明使用的统计学软件及版本号；（4）所有统计计算机


          · 2358 ·    China Pharmacy  2025 Vol. 36  No. 19                            中国药房  2025年第36卷第19期
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