Page 10 - 《中国药房》2025年19期

要性及创新点，为本研究的内容确定及方法设计铺垫基 ①对照方法：分为内对照和外对照，其划分取决于组间
础 [9―11] （证据等级：Ⅰ级；推荐强度：A）。 研究对象在时间、空间和人群间的相似性 [19―25] ，详见表
6.2.2 研究目的 4。值得注意的是，如选用外对照的方法，需评估其适用
研究目的应清晰阐述研究的总体意图，明确本次药 性和可比性、干预信息和重要混杂因素记录的全面性和
品临床综合评价的目的和待解决的问题。研究目的应 完整性、结局指标的准确性等。②对照药物：分为安慰
简明扼要地阐述“运用何种理论和方法，解决何种主要 剂对照和阳性药物对照，应根据研究目的、研究类型、干
问题，达到何种主要目的”。研究目的按重要程度可分 预措施及评价维度选择对照药物 [19―25] 。详见表5。
[10]
为主要研究目的和次要研究目的 （证据等级：Ⅰ级；推 表4 对照方法的选择
荐强度：A）。 对照方法 具体对照方式 证据等级 推荐强度
6.2.3 研究设计 内对照 对照组与干预组来自同一目标总体、同一研究周期内，接受干预和对照措 Ⅰ级 A
研究设计应基于拟解决的问题、可获取的资源以及 施。内对照包括安慰剂对照、阳性对照、不同剂量对照以及空白对照等
外对照 对照组与干预组并非来自同一目标总体，或并非同期接受干预和对照措施， Ⅰ级 A
项目时间安排等因素，制定研究设计方案。按照认识论 需要从其他试验（研究）或历史病例中选取特征相似的研究对象作为对照。
基础，研究设计可分为3大类：定性研究设计、定量研究 外对照可来源于既往已完成的随机对照试验，也可来源于回顾性/前瞻性的
设计和混合研究设计。药品临床综合评价工作由于其 真实世界研究
评价目的的多样化和评价维度的全面性，以混合研究设 表5 对照药物的选择
计的方法更为常见和适用，通常包括文献分析、临床研 对照药物 适用范围 证据等级 推荐强度
究、定性访谈和模型研究等。建议根据流行病学、卫生 安慰剂对照 适用于轻症或功能性疾病或目标疾病尚无有效治疗措施或自限性疾 Ⅰ级 A
病；可选择完全空白对照或在干预组和对照组给予相同的对症治疗
统计学、卫生技术评估的标准评价流程及方法进行药品 措施基础上进行空白对照
临床综合评价研究设计 [10，12] （证据等级：Ⅰ级；推荐强 阳性药物对照 适用于目标疾病已有明确或经典的治疗药物/治疗策略；采用具有相 Ⅰ级 A
度：A）。 同适应证的经典治疗方案，并尽可能采用药理作用机制相同以及指
南一线推荐的治疗方案中的药品
6.2.3.1 评价内容
（1）疾病类型及诊断标准：开展药品临床综合评价 6.2.3.2 评价维度
工作，需首先确立研究药品所针对的疾病类型，并明确 药品临床综合评价主要聚焦药品临床使用实践中
该项研究所采纳的诊断标准，以便于明确研究对象的纳 的重大技术问题和政策问题，围绕技术评价与政策评价
排标准，设计合理的研究结局指标。疾病类型方面，建 两条主线，从安全性、有效性、经济性、创新性、适宜性、
议采用WHO发布的《国际疾病分类》作为分类标准和方 可及性6个维度，开展科学规范的定性和定量相结合的
法，对研究疾病进行描述和归类。疾病概况描述包括但 数据整合分析与综合研判。评价实施机构应基于评价
不限于病因、临床表现、国内外发/患病率、国内外疾病经 目的及评价结果的应用转化场景，通过专家论证的方式
济负担、疾病诊疗方案与路径等。在药品临床综合评价 确定合适的评价维度，并在研究方案中详细阐述评价维
工作中，应尽可能选择工具书（包括教材）及高质量指南 度确定的理由 [9―10，26] ，评价维度详见表6。
作为疾病诊断标准的依据，并在研究设计中予以明 6.2.3.3 信息来源
确 [10，13―15] （证据等级：Ⅰ级；推荐强度：A）。 药品临床综合评价工作可根据评价维度及评价方
（2）研究对象与纳排标准：研究对象方面，应明确研 法，从多种渠道获得相关信息资料。为确保综合评价结
究对象的判断标准、源人群和选择方法；对于配对研究 果适当、可靠，信息来源相关情况 [10―11，31，39―44] 详见表7。
还应明确配对标准和对照例数，如需随访，则需明确随 6.2.4 研究类型
访方法。纳排标准方面，其制定主要涉及研究对象（患 根据研究目的、研究设计、评价维度、数据来源等多
者）年龄、性别、疾病诊断、相关共病、是否为特殊人群 种因素，选择适宜的研究类型。本指南仅列出药品临床
等 ；同 时 也 应 尽 可 能 明 确 患 者 的 来 源 及 招 募 方 综合评价中常用的各种研究类型 [9―10，45―46] （证据等级：Ⅰ
式 [10―11，16―17] （证据等级：Ⅰ级；推荐强度：A）。 级；推荐强度：A）。
（3）干预措施：应明确研究药物相关干预措施实施 6.2.4.1 原始研究
的详细方案，包括药品通用名称、剂型、规格、生产企业、 原始研究以一手（原始）资料为研究基础，进行综合
给药剂量、频率、给药方式、合并用药及疗程等。如研究 整理、分析研究，可根据是否有干预因素分为观察性研
药物为固定处方/协定方、经典方、院内制剂、名老中医经 究和实验性研究，详见表8。
验方等，需明确药物的组成及剂量、剂型、制备方式及工 6.2.4.2 二次研究
艺。如有需要，还应明确药物的管理属性，如国家基本 二次研究是在已有研究基础上，应用统计技巧分析
药物、国家基本医保属性等 [18―20] （证据等级：Ⅰ级；推荐 初始研究的数据资料，以回答初始研究提出的问题或试
强度：A）。 图回答新问题。二次研究方法主要包括系统评价、指南/
（4）对照设置：包括对照方法和对照药物 2 个方面。 专家共识、决策分析 [10―11，45，60―65] ，详见表9。

· 2356 · China Pharmacy 2025 Vol. 36 No. 19 中国药房 2025年第36卷第19期