Page 11 - 《中国药房》2025年19期

表6 药品临床综合评价的评价维度表
评价维度 维度定义 评价内容 评价要点 证据等级 推荐强度
安全性 综合分析药品上市前后安全性信 药物临床试验数据、不良反应、不良事件、禁忌证、注意事项、药物 （1）说明书安全性信息；（2）说明书以外的各国药监部门披露的药物警戒信息；（3）药学质 Ⅰ级 A
息结果 [9，26―28] 过量、相互作用、相对安全性（与同类产品比较）、药品质量、药品疗 量评估；（4）非临床安全性研究；（5）临床安全性研究结果及质量评估；（6）上市后药品不良
效稳定性等信息 反应/事件；（7）产品召回措施和实施情况；（8）预防用药差错/事故采取的警示措施
有效性 通过定量分析，对拟评价药品及参 （1）核心指标：① 生存时长，包括生存率、疾病控制率以及其他能 （1）药理与药学特性；（2）药品上市前临床研究数据；（3）药品上市后临床研究数据及质量 Ⅰ级 A
比药品的临床效果进行人群测量， 够反映疾病进展的可测量指标；②生命质量，包括健康相关生命质 评估；（4）典型有效性病例报告/病例系列报告（主要针对上市时间较短的创新药物及罕见
判 断 是 否 获 得 重 要 的 健 康 收 量和健康效用值。（2）其他指标：①临床疗效指标；②实验室检查指 病用药）；（5）指南、指导原则、专家共识、临床路径收录情况
益 [9，26―27，29―30] 标；③影像检查等特异性指标；④患者主观感觉等
经济性 综合运用流行病学、卫生统计学、 （1）根据药品决策的具体需求，可选择开展成本-效果分析、成本- （1）药品价格、日费用、疗程费用；（2）药物经济学研究数据及质量评估，包括临床研究及模 Ⅰ级 A
决策学、经济学等多学科理论及方 效用分析、成本-效益分析、最小成本分析等；（2）强化增量分析及 型研究；（3）医疗保险目录收录情况
法，分析测算药品的成本、效果、效 不确定性分析，必要时进行卫生相关预算影响分析，全面研判药品
用和效益等 [9，26―27，31―34] 临床应用的经济价值及影响
创新性 通过分析判断药品与参比药品满 开展创新性评价，应当突出填补临床治疗空白，解决临床未满足的 （1）临床创新性：满足临床尚未满足的诊疗需求，与同类药品比较的优势特色，药物作用机 Ⅰ级 A
足临床需求的程度、鼓励国产原研 需求，满足患者急需诊疗需求，推进国内自主研发等创新价值判断 制创新、剂型创新。（2）企业服务体系创新性：优化诊疗服务流程，提升服务效率，提高诊疗
创新等情况，评价药品的创新 服务资源利用效率。（3）产业创新性：是否为自主研发的原研药或全球首个仿制药，是否获
性 [9，26―27，35―36] 得国内药品结构或制剂工艺方面的专利，是否获得国际通用药品结构或制剂工艺方面的
专利，是否为儿童专用药品（专用剂型规格）等
适宜性 评价药品技术特点适宜性和药品 （1）药品技术特点适宜性可从药品标签标注、药品说明书、储存条 （1）药品技术适宜性：标签标注完整性、药品说明书标注明确性、起效时间、药物剂型等患 Ⅰ级 A
使用适宜性 [9，26―27，37] 件等方面进行评价；（2）药品使用适宜性主要包括患者给药方法、 者使用适宜性、储存条件适宜性、是否需要特殊装置、用药后是否需要监测或随访等；（2）
给药频率、药品规格、装量及包装是否恰当等 药品使用适宜性：给药适宜性（如药物用法、给药途径是否符合患者情况，用药是否针对适
应证，联合用药是否合理，用药是否准确排除禁忌证等）和用药适宜性（如治疗方案、适用
人群、给药间隔、给药周期等是否适宜）
可及性 评 价 药 品 可 获 得 性 和 可 负 担 （1）可获得性可由医疗机构药品配备使用情况或有无短缺情况等 （1）可获得性报告：药品销售范围、配备使用情况及可持续性；（2）可负担性报告：药品疗程 Ⅰ级 A
性 [9，26―27，33―34，38] 反映；（2）可负担性可由人均年用药治疗费用占城乡居民家庭年可 费用/可支配收入比例等
支配收入比重（%）体现
表7 药品临床综合评价的信息来源情况 表9 二次研究的研究类型、研究方法及内容
信息来源 信息内容 证据等级 推荐强度 研究类型 研究方法及内容 证据等级 推荐强度
文献数据库 指南数据库；系统评价、卫生技术评估、卫生经济学评价研究数据库，以及 Ⅰ级 A 系统评价 系统评价又称系统综述，是指对研究问题进行结构化的清楚定义，运用系 Ⅰ级 A
期刊文献等数据库中的研究文献，包括卫生技术评估报告、指南/专家共 统和明确的方法对相关研究进行检索、选择以及严格的评价。对所纳入研
识、循证研究、随机对照试验、真实世界研究、药物经济学评价、病例报告、 究的数据进行收集和分析，并进一步讨论总结形成的综述，可分为定性评
基础试验研究、质量评估等 价和定量评价（Meta分析），主要用于干预措施的有效性/安全性评价
官方网站 国际和各国卫生行政主管部门、药监部门、医疗保障部门或相关行业协会 Ⅰ级 A 指南/专家 临床指南是基于系统评价在内的当前最新、最佳证据，总结不同干预措施 Ⅰ级 A
的官方网站：包括通报记录、药物警戒、政策属性等药品公开信息 共识 的利弊之后形成能够为临床问题提供最佳推荐意见，可作为指导临床实践
书籍专著 该领域的基础知识、定义概念及研究进展等 Ⅰ级 A 的文件，是确保医疗质量的重要手段。专家共识是指多个学科专家代表组
临床试验注 临床试验研究注册情况：试验基本信息、设计方案以及研究者信息等 Ⅰ级 A 成团队针对具体临床问题达成推荐意见
册数据库 决策分析 决策分析是针对临床问题的风险与获益的不确定性，通过决策模型，利用 Ⅰ级 A
生产企业 药品基础信息：生产工艺、专利、药品说明书、质量控制、药品产能/销量、药 Ⅰ级 A 概率和结局估计值等，确定最佳方案的过程。按照决策的可靠程度可分为
品定期安全性更新报告、未发表或正在开展的研究等 3类：确定型决策（如成本分析法）、风险型决策（如期望值决策、贝叶斯决
问卷调查 可根据待评价药品的特点和维度定向开展调查问卷，主要调研主观感受或 Ⅰ级 A 策）及不确定型决策（如最大最小准则）
认知程度等，可汇总专家或公众意见 6.2.4.3 其他研究
临床资料 患者诊疗信息：人口学信息、疾病症状及诊断、疾病及治疗史、家族史、干预 Ⅰ级 A
方式及随访结果等 在药品临床综合评价工作中，原始研究和二次研究
数据库 卫生信息系统数据库、医疗保险数据库、药品供应销售及采购数据库、药品临 Ⅰ级 A 以外，还有其他研究方法可被应用 [10―11，66―67] ，详见表10。
床有效性数据库、不良反应监测数据库、其他主要人口健康相关数据库等 表10 其他研究的研究类型、研究方法及内容
灰色文献 未公开发表的研究信息，可能包含了最新的研究成果和观点 Ⅰ级 A
搜索引擎 公众/媒体关注度等补充数据 Ⅰ级 A 研究类型 研究方法及内容 证据等级 推荐强度
药物经济学研究 常用方法包括成本-效果分析、成本-效用分析、成本-效益分析和最小 Ⅰ级 A
表8 原始研究的研究类型、研究方法及内容 成本分析
研究类型 分类 研究方法及内容 证据等级 推荐强度 社会调查 社会调查是社会“调查”和“研究”的简称。药品临床综合评价工作 Ⅰ级 A
观察性研究 描述性研究 主要用于产生假设，从而为进一步的分析性研究奠定 Ⅰ级 A 中，社会调查通常通过问卷调查的方式进行，以考察对药品相关情况
基础。常用的描述性研究包括横断面研究、病例报告、 的主观认知
病例系列及生态学研究等 [45，47―57] 6.2.5 样本量
分析性研究 对结局的可能暴露因素进行检验的方法，按照暴露与
结局的时间序列不同，可分为病例-对照研究、队列研 样本量估算是指为满足统计的准确性和可靠性（Ⅰ
究、巢式病例对照研究 [45，47―57] 类错误的控制和检验效能的保证）计算出所需的样本
实验性研究 随机对照试验 将研究对象随机分组，对不同组实施不同的干预，以对 Ⅰ级 A 量，直接关系到研究结论的可靠性、可重复性及研究效
比效果的不同 [10，45，58―59] 率。样本量的确定既需保证有足够的研究样本验证研
非随机对照试验 不适宜或不必要开展随机对照试验时，可考虑采用非
随机对照试验。常用的非随机对照试验包括自身前后 究目的，也需避免过多的受试者在非必要的情况下暴露
对照研究、交叉对照研究、序贯试验等 [10，45，58―59] 于研究风险，减少人力、物力和时间的浪费，从而使研究

中国药房 2025年第36卷第19期 China Pharmacy 2025 Vol. 36 No. 19 · 2357 ·