Page 14 - 《中国药房》2025年15期

·药事管理·

日韩再生医学“双轨制”监管模式介绍及对我国的启示
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杨伊凡 ，谢金平，邵 蓉（中国药科大学药品监管科学研究院，南京 211198）
中图分类号 R95 文献标志码 A 文章编号 1001-0408（2025）15-1832-05
DOI 10.6039/j.issn.1001-0408.2025.15.02

摘 要 目的 为完善我国细胞与基因治疗产品、疗法的监管提供参考和建议。方法 系统梳理日本和韩国对再生医学产品、疗法
的“双轨制”监管框架，总结二者的有益经验并探索形成对我国监管工作的优化建议。结果与结论 日本和韩国针对“再生医学产
品的注册临床试验”和“再生医学疗法的临床研究”两个路径均建立了清晰的管理流程，并遵循“风险分级”和“全过程管理”的共性
思路。据此，建议我国完善顶层立法，明确细胞与基因治疗产品、疗法的监管范畴；厘清各部门的监管职责，提升监管的科学性；合
理把握监管尺度，坚持规范和激励并重，加速再生医学产品的临床转化。
关键词 再生医学；细胞与基因治疗；双轨制；监管科学；日本；韩国

“Dual-track regulatory” models for regenerative medicine in Japan and the Republic of Korea and their
implications for China
YANG Yifan，XIE Jinping，SHAO Rong（Institute of Regulatory Science for Medical Products， China
Pharmaceutical University， Nanjing 211198， China）

ABSTRACT OBJECTIVE To provide references and recommendations for improving the regulatory framework for cell and gene
therapy products and treatments in China. METHODS This study systematically examined the “dual-track regulatory” frameworks
for regenerative medicine products and treatments in Japan and the Republic of Korea， summarized their beneficial experiences，
and explored optimization strategies for China’s regulatory practices. RESULTS & CONCLUSIONS Both Japan and the Republic
of Korea have established clear management processes for two distinct pathways “registered clinical trials for regenerative medicine
products” and “clinical research on regenerative medicine treatments” guided by shared principles of “risk stratification” and “full
lifecycle oversight”. Based on these findings， it is recommended that China： strengthen top-tier legislative framework to explicitly
delineate the regulatory scope governing cell and gene therapy products and treatments； clarify the jurisdictional responsibilities of
relevant regulatory bodies to enhance oversight efficacy； appropriately calibrate the regulatory scope， and adopt a balanced
regulatory approach that harmonizes standardization with innovation incentives， thereby accelerating the clinical translation of
regenerative medicine products.
KEYWORDS regenerative medicine； cell and gene therapy； dual-track regulatory； regulatory science； Japan； the Republic of
Korea

[2]
细胞与基因治疗（cell and gene therapy，CGT）已成 上CGT研究较为活跃的地区 。
为当今全球生物医药产业、生命科技前沿探索最重要的 近年来，我国高度重视新兴生物医药产业发展，多
领域之一，其在解决未得到满足的医疗需求方面的潜力 次指出要聚焦新一代生物技术等战略性新兴产业、发展
[3]
引起了社会的广泛关注。国际上，CGT产品也被归类为 再生医学等前沿医学技术 。对于CGT的监管，我国采
[1]
“先进治疗产品”或“再生医学产品”，各国对其具有不 取“类双轨制”的监管模式：针对CGT产品，主要将其作
为生物制品监管，开展以上市为目的的注册临床试验
同的分类方式和监管框架。其中，亚洲国家日本和韩国
（industry sponsored trial，IST）；针对CGT疗法，则允许医
均对CGT采用“双轨制”的监管框架，力求通过系列监管
疗机构通过研究者发起的临床研究（investigator initiated
举措实现“鼓励发展”与“严格监管”的平衡，已成为世界
trial，IIT）开展研究，探索该疗法的安全性和有效性，但
Δ 基金项目 国家自然科学基金项目（No.72304280）；江苏省研究 尚不能直接应用于临床。然而，围绕“疗法”或“产品”两
生科研创新计划项目（No.KYCX25＿1069） 条路径的有关讨论中，尚存在监管边界模糊、监管路径
＊第一作者 博士研究生。研究方向：医药政策与法规。E-mail：
欠清晰等问题 [4―5] 。基于此，本文将重点介绍日本及韩
2947738375@qq.com
# 通信作者 教授，博士生导师，博士。研究方向：医药政策与法 国再生医学“双轨制”监管经验，为完善我国CGT领域的
规。E-mail：shaorong118@163.com 监管提供参考。

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