Page 17 - 《中国药房》2025年15期
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与日本相一致的是，研究中使用的所有再生医学产品需                           的目标。日本则主要由MHLW和PMDA分别进行疗法
          要由经MFDS认证的细胞处理中心提供。                                和产品的监管，在制造设备审查、研究计划审查和不良
          2.3.2 韩国对ABPs的监管要求                                 反应报告方面进行合作，有效提升了监管效率。
              在对 ABPs 的监管上，韩国遵循的基本原则是加强                          此外，韩国和日本均设立有专业的再生医学委员
         “全生命周期的安全管理”：在原材料获取上，韩国要求                           会，负责审批再生医学临床研究方案的合理性、监督日
          将人体细胞作为ABPs原料的公司应获得人体细胞管理                          常临床研究的开展、听取不良反应报告等。各个地方行
          的许可证；在产品制造和质量控制上，要求公司提交确                           政区域内的再生医学委员会作为日常监管保障，对疗法
          保细胞稳定性的数据以及预防感染/污染的措施；在预后
                                                             和产品的研究及临床应用都起到了关键的技术支持
          阶段，明确了对患者进行长期随访的法律义务并进行了
                                                             作用。
          详细规定。对于已上市的 ABPs，MFDS 要求公司开展
                                                             3.1.3 实施激励政策，但严格全过程管理
          上市后监测计划，需要对药物的安全性和有效性进行持
                                                                 从日本和韩国的监管经验可以看出，加速审评途径
          续审查，并根据更新的科学信息定期重新评估产品标
                                                             的引入和实施有吸引力的激励措施，已成为制药公司、
          签、说明书。同时，韩国规定了随访的年限，要求干细胞
                                                             研发机构在再生医学领域发力的重要催化剂。韩国和
          治疗为5年，基因治疗为15年，异种基因治疗为30年。
                                                             日本针对再生医学产品提出了优先审评审批、有条件审
              此外，韩国在 ARMAB 颁布之后，细化了原先有关
                                                             批、定制化审评等特殊激励政策，有效提升了再生医学
          再生医学产品优先审查的管理规定，设立了3种审评类
          型：（1）定制化审查（customized review），是指允许申请               产品的上市速度，且对再生医学疗法的监管相对灵活，
          人根据自身的时间计划提前提交相关数据，以优化临床                           尤其是日本明确允许“疗法”可直接临床应用。
          试验的开展方案——该计划将明显缩短整个临床试验                                然而，在研究/治疗实施的过程中，两国均呈现“严格
          的周期；（2）优先审查（priority review），主要是优先开展               控制”的特点。一方面，两国都要求对再生医学产品的
          ABPs 的审评工作——以前的新药审评大约需要115 d，                      制造设施进行单独认证，很大程度上加强了对产品质量
          但新的优先审评程序预计将缩短至100 d以内 ；（3）有                       的控制，进一步保证了研究/治疗实施的安全性。另一方
                                                 [12]
          条件批准（conditional approval），是指确有疗效的产品可              面，开展再生医学疗法的机构均需要经过认证，并持续
          以在Ⅱ期临床试验后获得批准，旨在为罕见病等患者提                           接受相关委员会监督；在实施过程中则需严格按照经过
          供更快的治疗机会。韩国ABPs的优先和快速审评计划                          审议的研究方案实施医疗实践，并进行长期随访。
          见表5。                                               3.2 日韩“双轨制”监管的差异
                表5 韩国ABPs的优先和快速审评计划                              除了上述的共性特点以外，日本和韩国的“双轨制”
          审评类型                     主要方式                      监管又略有差异。日本的“双轨制”监管模式在“疗法”
          定制化审查  根据申请人计划，定制化审查临床试验数据
          优先审查   优先分配员工，对IND进行审查（滚动性审查），以加快最终的审查过程           的管理上既允许开展 IIT，又允许直接进行临床应用。
          有条件批准  用于严重和罕见疾病的药物，可以在Ⅱ期临床试验之后、Ⅲ期确证性关键临床试验之前获得批   而韩国的模式与我国现阶段的管理模式相似度更高，其
                 准，条件是Ⅲ期临床试验将在上市后进行
                                                             主要是对IIT和IST分别进行管理。此外，从管理的程序
           注：IND为新药临床试验申请（investigation new drug）。
                                                             上看，韩国的监管职能划分更为清晰，对IIT相关的管理
          3 日韩“双轨制”监管的经验总结
                                                             要求也更为严格。
          3.1 日韩“双轨制”监管的共性特点
                                                             4 启示与建议
          3.1.1 基于统一立法明确监管范畴，并实施风险分级
                                                                 基于我国目前“类双轨制”的管理现状，未来监管框
          管理
                                                             架如若要向“双轨制”转变，还需要进一步优化管理要
              CGT 产品（包括疗法）的明确定义是实施风险分级
                                                             求。其一，地方卫生部门的监管能力需要进一步提升。
          和分类监管的基础。日本和韩国在这一领域都制定了
                                                             从日韩两国的经验看，开展临床诊疗的医院主要由省级
          专门的法案，明确了“疗法”和“产品”的监管要点和定
                                                             卫生部门来进行管理；同时，需要相应区域的再生医学
          义，细化了具体监管范畴，使得监管路径和方式更加清
                                                             委员会作为顾问或独立监督方，帮助医疗机构理解临床
          晰。同时，两国都采取“风险管理”理念，按照临床实施
          的风险大小，划分了高、中、低3个风险等级，且对高风险的                        研究或医疗实践的管理要求和相应政策，并进行日常监
          疗法采取了更为严格的审议，有效保障了患者的安全性。                          督，保障患者的医疗安全。其二，严格控制再生医学产
          3.1.2 明确各个部门的协作方式，重视发挥专家委员会                        品的质量。医疗机构使用的所有细胞加工设施，或委托
          作用                                                 企业加工的再生医学产品需要在药监部门的严格监管
              韩国通过文件明确了各个机构的主要职能和协作                          下，保障所使用的产品均符合安全性要求、质量稳定一
          方式，以期达到共同促进再生医学和先进生物制品发展                           致。据此，本研究主要提出以下3个方面的优化建议。


          中国药房  2025年第36卷第15期                                              China Pharmacy  2025 Vol. 36  No. 15    · 1835 ·
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