Page 58 - 《中国药房》2025年8期
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1.6 不确定性分析                                          对结果的影响——将所有参数都纳入模型中，并对不同
          1.6.1 情境分析                                          的参数预先设置特定的分布类型，再通过 1 000 次蒙特

              情境分析可考察方法学及模型的不确定性 。本                           卡洛模拟进行迭代，其结果以成本-效果平面散点图和
                                                    [16]
          研究进行了2种情境分析。情境1：虽然伊鲁阿克组OS                           成本-效果可接受曲线呈现。用于敏感性分析的参数的
          曲线的拟合外推结果中 log-Normal 分布函数具有综合                      变化范围及分布类型见表3。
          最低的 BIC 值和 AIC 值，但其 Exponential 分布函数的               2 结果
          BIC 值低于 log-Normal 分布函数（表 1），视觉检查结果                 2.1 基础分析结果

          也显示Exponential分布比log-Normal分布下的OS曲线                     由基础分析结果可知，相对于克唑替尼方案，伊鲁
          效果更优（图3）。故本研究在情境分析中对伊鲁阿克组                           阿克方案治疗 ALK 阳性的晚期 NSCLC 患者的 ICER 为
          的 OS 曲线选择 Exponential 分布，以进一步验证模型结                  194 412.74 元/QALY，小于 3 倍我国人均 GDP 的 WTP 阈
          果的稳健性。                                              值（268 074元），表明与克唑替尼相比，伊鲁阿克一线治
                   1.00                                       疗我国ALK阳性的晚期NSCLC患者具有经济性。结果
                                                              见表5。
                   0.75
                   OS率/%  0.50                                方案      成本/元   表5 基础分析结果
                                                                                     效果/QALY
                                                                             增量成本/元
                                                                                             增量效果/QALY ICER/（元/QALY）
                   0.25                                       伊鲁阿克   1 068 088.93  215 798.14  3.56  1.11  194 412.74
                                                              克唑替尼    852 290.79       2.45
                     0
                       0      50    100   150   200   250     2.2 情境分析结果
                                 生存时间/月
                    Exponential  Gen-gamma  Weibull（加速失效时间模型）  log-Logistic  情境分析结果表明，当Exponential分布函数应用于
                    Gamma  Gompertz  Weibull（比例风险模型）  log-Normal
                图3 伊鲁阿克组OS曲线的拟合外推结果                           克唑替尼组的OS曲线拟合外推时（情境1），伊鲁阿克方
                                                              案相对于克唑替尼方案的ICER为215 195.09元/QALY，
              情境2：由于效用值在不同研究中可能存在差异，且
                                                              依然小于 3 倍我国人均 GDP 的 WTP 阈值，表明本研究
          对成本-效用分析结果有较大影响，因此本研究参考其
                                                              的基础分析结果稳健，伊鲁阿克治疗方案具有经济性。
          他相关文献，改变 PFS 和 PD 状态的效用值，并将 PD 进
                                                              在提高PD效用值的情境下（情境2），伊鲁阿克方案相对
          一步分为非中枢神经系统的PD和中枢神经系统的PD，
                                                              于克唑替尼方案的ICER为501 856.14元/QALY，大于本
          再通过加权平均的方式将两种 PD 的效用值结合起来，
                                                              研究设置的WTP阈值，结果将发生翻转。结果见表6。
          计算PD状态的整体效用值，即PD效用值＝非中枢神经
                                                                             表6 情境分析结果
          系统PD比例×非中枢神经系统PD效用值+中枢神经系
                                                              情境   方案    成本/元  增量成本/元 效果/QALYs  增量效果/QALYs ICER/（元/QALY）
          统PD比例×中枢神经系统PD效用值，以进一步验证模
                                                              1   伊鲁阿克  1 104 069.05  251 778.26  3.62  1.17  215 195.09
          型的稳健性。效用值改变后的参数及分布见表4。                                  克唑替尼   852 290.79     2.45
                   表4 效用值改变后的参数及分布                            2   伊鲁阿克  1 068 088.93  215 798.14  4.54  0.43  501 856.14
                                                                  克唑替尼   852 290.79     4.11
           效用值         基础值  下限值  上限值  分布函数  来源     比例  a[5]
           PFS状态       0.856  0.728  0.984  Beta  文献[16]
           非中枢神经系统PD状态  0.768  0.653  0.883  Beta  文献[16]  伊鲁阿克组：0.930  2.3 单因素敏感性分析结果
                                                 克唑替尼组：0.872      单因素敏感性分析的旋风图见图 4。由图 4 可知，
           中枢神经系统PD状态  0.470  0.399  0.541  Beta  文献[17]  伊鲁阿克组：0.070
                                                 克唑替尼组：0.128  对 ICER 影响较大的参数依次是伊鲁阿克成本、PFS 和
             a：固定值。                                           PD状态效用值、克唑替尼成本、贴现率和不良反应管理
          1.6.2 单因素和概率敏感性分析                                   成本（贫血）等。其中，伊鲁阿克成本的增长至上限时，
              本研究使用单因素敏感性分析和概率敏感性分析                           ICER 将超过 3 倍我国人均 GDP 的 WTP 阈值，其余参数
          来检验模型的稳健性。单因素敏感性分析可以显示对                             变化下的 ICER 值均未超过 3 倍我国人均 GDP 的 WTP

          ICER 值有重大影响的参数变量，可考察模型内所有参                          阈值，表明在现有参数范围内，伊鲁阿克的经济性总体
                                           [18]
          数的不确定性对结果的综合影响大小 ，其结果通过旋                            稳健，但如果其价格显著上涨，则可能不再具有经济性
          风图展示。概率敏感性分析考虑了模型所有参数变化                             优势。


          · 948 ·    China Pharmacy  2025 Vol. 36  No. 8                               中国药房  2025年第36卷第8期
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