Page 78 - 《中国药房》2024年15期

·药物经济学·

脊髓性肌萎缩药物经济学评价的系统综述
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朱晓红 1， 2， 3＊ ，刘世贤 1， 2， 3 ，李顺平 1， 2， 3 # ，窦 蕾 1， 2， 3 ，王瑞雪 1， 2， 3 ，宋泽华 1， 2， 3 ，陈 豪 1， 2， 3 [1.山东大学齐鲁医学院
公共卫生学院卫生管理与政策研究中心，济南 250012；2.国家卫生健康委员会卫生经济与政策研究重点实验

室（山东大学），济南 250012；3.山东大学健康偏好研究中心，济南 250012]

中图分类号 R956；R971 文献标志码 A 文章编号 1001-0408（2024）15-1868-08
DOI 10.6039/j.issn.1001-0408.2024.15.12

摘 要 目的 综述脊髓性肌萎缩（SMA）药物经济学评价的研究新进展，以期为相关临床治疗、筛查和医保支付决策提供参考。
方法 计算机检索 PubMed、Web of Science、Embase、Scopus、Cochrane Library、EBSCOhost、中国知网、维普、中国生物医学文献数
据库、万方数据等数据库和英国国家健康研究所、国际卫生保健技术评估协会、美国医疗保健研究与质量局等卫生技术评估
（HTA）机构的网站，搜集与SMA相关的药物经济学评价研究。检索时限为建库至2023年12月31日。由2名研究人员严格按照
纳入、排除标准进行文献/报告筛选，并使用Excel 2019软件提取所纳入文献/报告的基本信息；采用卫生经济学评价报告标准共识
2022评价纳入文献/报告的研究质量。结果 最终纳入9篇文献和15篇HTA报告，文献的质量整体较好，但HTA报告的质量较差。
SMA药物经济学评价研究共计24项，治疗方案包括诺西那生钠、索伐瑞韦、利司扑兰和最佳支持治疗等。综述结果显示，诺西那
生钠治疗SMA不具有经济性；利司扑兰和索伐瑞韦等治疗方案的经济性尚无一致结论；新生儿/产前筛查联合药物治疗方案具有
经济性。结论 新生儿/产前筛查联合药物治疗SMA具有经济学优势。建议未来基于我国本土化参数和医保价格继续探讨SMA
新型治疗药物与SMA筛查相关的经济性，逐步将SMA筛查纳入新生儿遗传病检测范围，从而缓解患者家庭和卫生体系沉重的经
济负担。
关键词 脊髓性肌萎缩；药物经济学；系统综述；诺西那生钠；索伐瑞韦；利司扑兰；新生儿筛查

Systematic review for pharmacoeconomics evaluation in spinal muscular atrophy
ZHU Xiaohong 1， 2， 3 ，LIU Shixian 1， 2， 3 ，LI Shunping 1， 2， 3 ，DOU Lei 1， 2， 3 ，WANG Ruixue 1， 2， 3 ，SONG Zehua 1， 2， 3 ，
CHEN Hao 1， 2， 3 [1. Centre for Health Management and Policy Research， School of Public Health， Cheeloo
College of Medicine， Shandong University， Jinan 250012， China；2. NHC Key Lab of Health Economics and
Policy Research （Shandong University）， Jinan 250012， China；3. Center for Health Preference Research，
Shandong University， Jinan 250012， China]

ABSTRACT OBJECTIVE To review the current research progress on pharmacoeconomics evaluation related to spinal muscular
atrophy （SMA）， in order to provide valuable insights for clinical treatment， screening and medical insurance payment decision-
making. METHODS A computerized search was conducted across multiple databases including PubMed， Web of Science，
Embase， Scopus， Cochrane Library， EBSCOhost， CNKI， VIP， CBM and Wanfang database as well as other important health
technology assessment （HTA） websites， such as National Institute for Health and Care Research，International Society of
Technology Assessment in Health Care， Agency for Healthcare Research and Quality， etc. The pharmacoeconomics evaluation
studies related to SMA were collected from the inception to December 31st， 2023. The literature/reports were rigorously screened
based on predefined inclusion and exclusion criteria by two researchers， and the essential information from the included literature/
reports was extracted using Excel 2019. The quality of the included literature/reports was evaluated by Consolidated Health
Economic Evaluation Reporting Standards 2022. RESULTS Finally， 9 articles and 15 HTA reports were included， with overall
good quality of literature， but poor quality of HTA reports. There were a total of 24 studies on the pharmacoeconomics evaluation
of SMA， including treatment options such as nusinersen
Δ 基金项目 国家自然科学基金项目（No.72174110）
sodium， sovaprevir， risperidone， and best supportive therapy.
＊第一作者 硕士研究生。研究方向：罕见病的药物经济学和卫生
技术评估。E-mail：2870797942@qq.com The review results showed that nusinersen sodium was not cost-
effective in the treatment of SMA； there was no consensus on
# 通信作者 教授，博士生导师，博士。研究方向：健康偏好与健康
结果测量、罕见病诊疗与保障、卫生技术评估。E-mail：lishunping@ the economic viability of treatment options such as risperidone
sdu.edu.cn and sovaprevir； newborn/prenatal screening combined with

· 1868 · China Pharmacy 2024 Vol. 35 No. 15 中国药房 2024年第35卷第15期