Page 80 - 《中国药房》2024年15期

1.3 文献/报告筛选与数据提取 完全符合 部分符合 不符合
利益冲突
由2名研究人员独立筛选文献/报告并交叉核对，如 经费来源
研究结果、局限性、外推性和当前证据
遇分歧则与第 3 位研究人员讨论决定。文献/报告筛选 利益相关者参与的效果
不确定性结果
汇总主要结果
时首先阅读文题和摘要，在排除明显不相关文献/报告 研究参数
利益相关者参与
后，进一步阅读全文，以确定其最终是否被纳入。使用 敏感性分析
分布效应
Excel 2019 软件对纳入研究进行内容提取，提取内容包 异质性分析
分析和假设
模型选择
括：（1）纳入研究的基本信息，如疾病类型、治疗方案、研 估算时间和货币转换
资源和成本估计
究角度、健康状态等；（2）纳入研究的临床数据，如试验 评估产出
产出测量
设计、样本量、干预措施等；（3）研究关注的结局指标和 健康产出的选择
贴现率
敏感性分析类型等。 研究时限
研究角度
对照
1.4 纳入研究的质量评价 研究情景和地点
目标人群
卫生经济学评价报告标准共识 2022（Consolidated 卫生经济分析计划
研究背景和目的
Health Economic Evaluation Reporting Standards 2022， 摘要
标题
CHEERS 2022）由国际药物经济学与结果研究学会制 0 10 20 30 40 50 60 70 80 90 100
文献/报告的占比/%
定，包括 7 个维度、28 个条目 。本研究采用 CHEERS 图2 文献/报告质量评价结果
[12]
2022评价纳入文献/报告的研究质量，由2名研究人员独
2.3 SMA药物经济学评价结果
立评价并交叉核对。
本研究所纳入的SMA药物经济学评价研究共计24
2 结果与分析
项。文献/报告最早发表于 2017 年；疾病类型包含 SMA
2.1 文献/报告筛选结果
全部亚型；治疗方案包括诺西那生钠、索伐瑞韦、利司扑
初检获得 1 269 篇文献/报告，剔重后获得 846 篇。
兰和最佳支持治疗（best supportive care，BSC）方案（例
通过阅读标题和摘要初筛、查阅全文复筛，最终纳入 24
如以运动功能训练为主，借助器械进行牵伸等的康复
篇 [13―36] ，包括9篇文献 [13―21] 和15篇HTA报告 [22―36] 。文献/
治疗；或进行血氧饱和度监测，必要时使用呼吸机等的
报告筛选流程见图1。
呼吸功能维持治疗等治疗方式）等；涉及包括中国在内
检索中英文数据库（n＝847）： 检索HTA机构的网站（n＝422）： 的11个国家，以美国的研究数量最多，随后是英国、加拿
PubMed（n＝57）、Web of Science（n＝328）、 INAHTA（n＝29）、AHRQ（n＝15）、NICE
Embase（n＝135）、Scopus（n＝200）、EBSCO‐ （n＝24）、CADTH（n＝31）、CRDWeb（n＝ 大、澳大利亚，而中国仅有1项研究。结果见表1。
host（n＝113）、Cochrane Library（n＝3）、 8）、NHS（n＝35）、ISPOR（n＝280）
CNKI（n＝7）、Wanfang Data（n＝4）
2.3.1 模型结构
由表1可知，纳入文献/报告均为基于模型的药物经
总数（n＝1 269）
[35]
剔重（n＝423） 济学评价，其中 2 篇 [16―17] 使用分区生存模型，1 篇 使用
阅读标题和摘要（n＝846） 决策树模型，4篇 [18，20―21，28] 使用决策树-Markov模型，其余
17篇 [13―15，19，22―27，29―34，36] 全部采用Markov模型。
与研究主题不符（n＝661）
综述（n＝15）
根据患者运动能力划分健康状态是SMA建模最常
阅读全文（n＝170）
会议摘要（n＝142） 用的方式。本研究所纳入的文献/报告将疾病转归划为
只有筛查（无药物治疗）的
研究（n＝4） 3～11个不等的健康状态，其中6个健康状态最为常用，
最终纳入研究（n＝
24）：文献（n＝9）， 分别为处于正常发育的范围内、行走、坐立、不能坐立、
HTA报告（n＝15）
需要呼吸机辅助通气和死亡。大多数文献/报告将模型
图1 文献/报告筛选流程
循环周期设置为1个月 [15―17，19，27，32，34] 、4个月 [14，23，25―26] 或6个
2.2 文献/报告质量评价结果 月 [18，20] ；有2篇研究 [13，30] 将前3年循环周期设为6个月，之
本研究采用CHEERS 2022评价24篇SMA药物经济 后为1年；另有9篇研究 [21―22，24，28―29，31，33，35―36] 未报道循环周
学文献/报告的质量，发现所纳入文献的质量整体较好，但 期。大部分研究（n＝15，62.5%） [13―14，16―17，19，23―28，30―32，36] 采
所纳入的HTA报告由于披露信息有限，质量较差。所有文 用 终 生 模 拟 ，其 中 SMA 1 型 多 以 60 年 为 模 拟 时
献/报告均未考虑利益相关者参与的效果；一半及以上文 限 [13，17，24―25，30―31] ，SMA 2 型 和 3 型 多 以 80 年 为 模 拟 时
献/报告未报道研究情景及地点、未进行异质性分析、未报 限 [14，23―24，26，36] ，包含所有亚型的研究多以 100 年为模拟时
道经费来源及利益冲突、未报道利益相关者参与情况；部 限 [20，28，32] ；5篇文献/报告 [21―22，29，33，35] 未报道研究时限。
分文献/报告的条目（如卫生经济分析计划、研究背景和目 因各国经济发展水平等差异，所纳入研究/报告的意
的、评估产出、分析和假设等）描述不充分。结果见图2。 愿支付阈值（willingness-to-pay，WTP）不尽相同。美国的

· 1870 · China Pharmacy 2024 Vol. 35 No. 15 中国药房 2024年第35卷第15期