Page 83 - 《中国药房》2024年15期
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与 BSC、利司扑兰和索伐瑞韦等治疗方案相比，诺                            ning and prenatal diagnosis for spinal muscular atrophy in
          西那生钠均为治疗SMA的劣势方案。利司扑兰和索伐                                13 069 Chinese pregnant women[J]. J Mol Diagn，2020，
          瑞韦在各国的经济性差异较大，这主要归因于价格差异                                22（6）：817-822.
          和对照方案选择差异。诺西那生钠和利司扑兰分别于                            [ 3 ]  LIN Y M，LIN C H，YIN X S，et al. Newborn screening
          2022年和2023年通过价格谈判机制进入我国国家医保                             for  spinal  muscular  atrophy  in  China  using  DNA  mass
          药品目录，致使其价格大幅下降，但目前尚未见基于其                                spectrometry[J]. Front Genet，2019，10：1255.
                                                             [ 4 ]  国家卫生健康委，科技部，工业和信息化部，等. 关于公
          最新价格的经济学评价。如今，新型治疗方案逐渐应用
                                                                  布 第 一 批 罕 见 病 目 录 的 通 知 [EB/OL]. （2018-05-11）
          于临床实践并改变治疗格局，以BSC作为对照方案已不
                                                                  [2023-10-10]. https：//www.gov.cn/zhengce/zhengceku/
          再适用，今后的研究应基于“头对头”临床试验或真实世
                                                                  2018-12/31/content_5435167.htm.
          界数据，以及本国健康效用值数据，以评估多种新型治
                                                                  National  Health  Commission，Ministry  of  Science  and
          疗方案的经济性，进而遴选出最具有成本-效果优势的
                                                                  Technology，Ministry  of  Industry  and  Information  Tech‐
          首选方案和潜在的次优方案。
                                                                  nology，et al. Notice on publishing the first batch of rare
              近年来，随着筛查技术的日益成熟和药品价格市场
                                                                  disease  catalogue  [EB/OL].（2018-05-11）[2023-10-10].
          的激烈竞争，各项筛查的经济性逐渐凸显，美国、澳大利                               https：//www.gov.cn/zhengce/zhengceku/2018-12/31/con‐
          亚等国的多项研究        [15，18，20―21，28] 均表明新生儿/产前筛查联           tent_5435167.htm.
          合药物治疗 SMA 具有经济性。国内针对 SMA 的新生                       [ 5 ]  ACSADI G，CRAWFORD T O，MÜLLER-FELBER W，
          儿/产前筛查的经济学评价仍处于探索阶段，未来可针对                               et al. Safety and efficacy of nusinersen in spinal muscular
          不同筛查措施、不同筛查方式结合药物治疗开展经济学                                atrophy：the EMBRACE study[J]. Muscle Nerve，2021，63
          评价，逐步将罕见病筛查关口前移，以发挥疾病预防和                               （5）：668-677.
          优生优育的作用。                                           [ 6 ]  STRAUSS  K  A，FARRAR  M  A，MUNTONI  F，et  al.
              罕见病发病率较低，招募患者困难，长期临床数据                              Onasemnogene  abeparvovec  for  presymptomatic  infants
          和健康效用值的缺乏等是严重限制其经济学评价开展                                 with three copies of SMN2 at risk for spinal muscular atro‐
          的重要因素。SMA药物经济学评价模型结构的一致性                                phy：the  phase  Ⅲ  SPR1NT  trial[J].  Nat  Med，2022，28
          较高，均以运动功能作为健康状态的划分依据，未来可                               （7）：1390-1397.
          据此探索、构建SMA药物经济学评价标准模型。此外，                          [ 7 ]  OSKOUI M，DAY J W，DECONINCK N，et al. Two-year
          SMA现有临床试验多为单臂试验，受试者数量较少、长                               efficacy and safety of risdiplam in patients with type 2 or
                                                                  non-ambulant type 3 spinal muscular atrophy（SMA）[J]. J
          期临床疗效不确定以及社会伦理等问题突出，未来可基
                                                                  Neurol，2023，270（5）：2531-2546.
          于本土患者开展大样本多臂临床试验。SMA健康效用
                                                             [ 8 ]  药智网.诺西那生钠注射液[EB/OL].（2022-08-16）[2023-
          值仍处于积累阶段，国内已开展健康效用值的测量研
                                                                  09-27]. https：//db.yaozh.com/zhuce/bp2Za2pjaWlp.html.
          究，故今后可探索运用多种测量工具获取 SMA 患者在
                                                                  Medicine Intelligence Network. Nordenafil sodium injec‐
          不同健康状态和治疗方案下的健康效用值，以便为其药
                                                                  tion[EB/OL].（2022-08-16）[2023-09-27]. https：//db.yaozh.
          物经济学评价提供可靠且稳健的基础数据。
                                                                  com/zhuce/bp2Za2pjaWlp.html.
              综上所述，针对SMA患者，诺西那生钠在各国当时
                                                             [ 9 ]  药智网 . 利司扑兰口服溶液用散[EB/OL].（2021-06-16）
          价格和 WTP 阈值下不具有经济性；利司扑兰和索伐瑞                              [2023-09-27].  https：//db. yaozh. com/zhuce/bp2Za2lra2pq.
          韦等治疗方案的经济性尚无一致结论；新生儿/产前筛查                               html.
          联合药物相比于未筛查联合药物治疗具有经济性。建                                 Medicine  Intelligence  Network.  Lisipulan  oral  solution
          议未来基于我国本土化参数和医保价格继续探讨SMA                                powder[EB/OL].（2021-06-16）[2023-09-27].  https：//db.
          新型治疗药物和 SMA 筛查相关的经济性，逐步将 SMA                            yaozh.com/zhuce/bp2Za2lra2pq.html.
          筛查纳入新生儿遗传病检测范围，从而减轻患者家庭和                           [10]  药智网 . OAV101 注射液[EB/OL].（2022-08-16）[2023-
          卫生体系沉重的经济负担。                                            09-27]. https：//db.yaozh.com/zhuce/aJ2YcGRkZWo=.
          参考文献                                                    html.
          [ 1 ]  CANCES C，VLODAVETS D，COMI G P，et al. Natural     Medicine  Intelligence  Network.  OAV101  injection[EB/
              history of type 1 spinal muscular atrophy：a retrospective，  OL].（2022-08-16）[2023-09-27].  https：//db. yaozh. com/
              global，multicenter study[J]. Orphanet J Rare Dis，2022，17  zhuce/aJ2YcGRkZWo=.html.
              （1）：300.                                       [11]  PARACHA N，HUDSON P，MITCHELL S，et al. Syste-
          [ 2 ]  ZHANG J J，WANG Y G，MA D Y，et al. Carrier scree-   matic literature review to assess economic evaluations in


          中国药房  2024年第35卷第15期                                              China Pharmacy  2024 Vol. 35  No. 15    · 1873 ·
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