Page 81 - 《中国药房》2024年15期

表1 纳入文献/报告的基本信息
成本/健康产
第一作者及发表年份 国家 SMA类型 模型 研究角度 治疗方案 结局指标（ICER） 敏感性分析
出的贴现率
Malone 2019 [13] 美国 1型 Markov 医疗保障支付方 ①索伐瑞韦；②诺西那生钠 3%/3% ① vs. ②：31 379美元/QALY OWSA、PSA
Zuluaga-Sanchez 2019 [14] 瑞典 1、2、3型 Markov 全社会 ①诺西那生钠；②SOC 3%/3% ① vs. ②：551 300欧元/QALY（1型）、311 800欧元/QALY（2、3型） OWSA、PSA
Jalali 2020 [15] 美国 1型 Markov 全社会 ①新生儿筛查+诺西那生钠；②新生儿 3%/3% ① vs. ④：199 510美元/QALY；④ vs. ③：522 118美元/QALY；② vs. PSA
筛查+不治疗；③不筛查+不治疗；④不 ③：Dominant
筛查+诺西那生钠
Thokala 2020 [16] 美国 1型 分区生存 医疗保障支付方 ①诺西那生钠；②BSC 3%/3% ① vs. ②：1 112 000美元/QALY OWSA、PSA
Broekhoff 2021 [17] 荷兰 1型 分区生存 全社会 ①索伐瑞韦；②BSC；③诺西那生钠 4%/1.5% ① vs. ②：138 875欧元/QALY；① vs. ③：53 477欧元/QALY OWSA、PSA
Shih 2021 [18] 澳大利亚 SMA 全部 决策树- 全社会 ①诺西那生钠+新生儿筛查；②索伐瑞 3%/3% 5年研究时限的结果——① vs. ②：Dominant；① vs. ③：494 000美 OWSA、PSA
类型 Markov 韦+新生儿筛查；③诺西那生钠+不筛 元/QALY；① vs. ④：1 237 000美元/QALY；② vs. ③：714 000美元/QALY；
查；④SOC+不筛查 ② vs. ④：1 360 000美元/QALY；③ vs. ④：217 9000美元/QALY。
60年研究时限的结果——① vs. ②：Dominant；① vs. ③：513 000美
元/QALY；① vs. ④：577 000美元/QALY；② vs. ③：Dominant
Wang 2022 [19] 澳大利亚 1型 Markov 医疗保障支付方 ①索伐瑞韦；②诺西那生钠；③SOC 5%/5% ① vs. ③：1 808 471美元/QALY；② vs. ③：2 772 798美元/QALY；① OWSA、PSA
vs. ②：1 238 288美元/QALY
Shih 2022 [20] 澳大利亚 SMA 全部 决策树- 医疗保障支付方 ①新生儿筛查+索伐瑞韦；②不筛查+ 3%/3% ① vs. ②：495 506美元/QALY（5年研究时限）、Dominant（60年研究时 OWSA、PSA
类型 Markov 诺西那生钠 限）
Khorshid 2023 [21] 美国 SMA 全部 决策树- 医疗保障支付方 ①体外受精/试管婴儿+胚胎植入前单 3%/3% ① vs. ②：22 050美元/QALY OWSA、PSA
类型 Markov 基因/遗传学检测；②非辅助受孕+产
前筛查
NCPE 2017 [22] 爱尔兰 1、2、3型 Markov 卫生体系 ①诺西那生钠；②SOC 5%/5% ① vs. ②：501 069欧元/QALY（1型）、2 107 108欧元/QALY（2、3型） OWSA、PSA
CADTH 2018 [23] 加拿大 SMA 全部 Markov 医疗保障支付方 ①诺西那生钠；②SOC 1.5%/1.5% ① vs. ②：665 570美元/QALY（1型）、2 075 435美元/QALY（2型）、 OWSA、PSA
类型 285 581美元/QALY（3型）
NICE 2018 [24] 英国 1、2、3型 Markov 医疗保障支付方 ①诺西那生钠；②SOC 3.5%/3.5% ① vs. ②：407 605英镑/QALY（1型患者）、1 252 991英镑/QALY（2、3型 OWSA、PSA
患者）、402 361英镑/QALY（1型患者和照护者）、898 164英镑/QALY
（2、3型患者和照护者）
Zuluaga-Sanchez 2019 [25] 美国 1型 Markov － ①诺西那生钠；②SOC 3%/3% ① vs. ②：914 072美元/QALY OWSA
Zuluaga-Sanchez 2019 [26] 美国 2、3型 Markov 医疗保障支付方 ①诺西那生钠；②SOC 3%/3% ① vs. ②：1 489 614美元/QALY OWSA
NICE 2020 [27] 英国 1、2、3型 Markov 医疗保障支付方 ①利司扑兰；②BSC 3.5%/3.5% ① vs. ②：97 729英镑/QALY（1型）、185 197英镑/QALY（2、3型） OWSA、PSA
Arjunji 2020 [28] 美国 1、2、3型 决策树- 医疗保障支付方 ①不筛查+对症治疗（1型：索伐瑞韦；2、3 － ① vs. ②：57 969美元/QALY －
Markov 型：BSC）；②新生儿筛查+索伐瑞韦
Dean 2020 [29] 日本 1型 Markov 医疗保障支付方 ①索伐瑞韦；②诺西那生钠 2%/2% ① vs. ②：Dominant OWSA、PSA
SMC 2021 [30] 英国 1型 Markov 医疗保障支付方 ①索伐瑞韦；②诺西那生钠 － ① vs. ②：Dominant OWSA
SMC 2021 [31] 爱尔兰、比 1型 Markov 爱尔兰、比利时： ①索伐瑞韦；②诺西那生钠；③BSC 爱尔兰：4%/ ② vs. ③：202 001欧元/QALY（比利时）、188 392欧元/QALY（荷兰，医 OWSA、PSA
利时、荷兰 医疗保障支付方； 4%；比利时： 疗保障支付方）、263 389 欧元/QALY（荷兰，全社会）、298 469 欧
荷兰：全社会、医 3%/1.5%；荷 元/QALY（爱尔兰）；① vs. ③：286 413欧元/QALY（比利时）、277 022欧
疗保障支付方 兰：4%/1.5% 元/QALY（荷兰，医疗保障支付方）、352 095欧元/QALY（荷兰，全社
会）、387 717欧元/QALY（爱尔兰）
CADTH 2021 [32] 加拿大 1、2、3型 Markov 医疗保障支付方 ①利司扑兰；②BSC；③诺西那生钠 a 1.5%/1.5% ① vs. ②：1 203 108美元/QALY（1型）、37 378 163美元/QALY（2、3型） OWSA、PSA
NCPE 2022 [33] 爱尔兰 SMA 全部 Markov － ①利司扑兰；②索伐瑞韦；③诺西那生 4%/4% ① vs. ②：7 326 448欧元/QALY（1型）；① vs. ③：806 307欧元/QALY OWSA、PSA
类型 钠；④BSC （1型）；① vs. ④：596 547欧元/QALY（1型）；① vs. ③：1 829 157欧
元/QALY（2、3型）；① vs. ④：5 339 479欧元/QALY（2、3型）
Hu 2022 [34] 中国 1型 Markov 医疗保障支付方 ①利司扑兰；②诺西那生钠 － ① vs. ②：Dominant OWSA、PSA
Kolbin 2022 [35] 俄罗斯 SMA 全部 决策树 医疗保障支付方 ①利司扑兰；②诺西那生钠 － 总成本：①67 830 718卢布；②51 817 084卢布 PSA
类型
CADTH 2022 [36] 加拿大 2、3 型（≥ Markov 医疗保障支付方 ①诺西那生钠；②RWC 1.5%/1.5% ① vs. ②：3 568 727美元/QALY OWSA、PSA
18岁）
①②③④：不同组别；QALY：质量调整生命年（quality-adjusted life year）；OWSA：单因素敏感性分析（oneway sensitivity analysis）；PSA：概率敏
感性分析（probabilistic sensitivity analysis）；SOC：标准治疗（standard of care）；Dominant：占主导地位；—：无报道；a：该研究未见与③有关的结局指
标；RWC：真实世界治疗（real world care）。
WTP阈值多设置为5万、10万、15万或50万美元/QALY； 究/报告未报道WTP阈值范围。
英国的 WTP 阈值多设置为 2 万或 3 万英镑/QALY；加拿 2.3.2 成本数据

大的 WTP 阈值多设置为 5 万美元/QALY；澳大利亚的 本研究所纳入文献/报告的研究角度以医疗保障支
WTP阈值多设置为5万、3.5万美元/QALY；荷兰的WTP 付方最为常见 [13，16，19―21，23―24，26―32，34―36] ，另外还包括全社会
[22]
阈值多设置为 8万欧元/QALY；瑞典的WTP阈值为19.56 角度 [14―15，17―18] 和卫生体系角度 等；1 篇研究涉及 2 个研
[31]
万欧元/QALY；中国、日本、俄罗斯和比利时等国家的研 究角度（医疗保障支付方角度、全社会角度） ；2 篇研

中国药房 2024年第35卷第15期 China Pharmacy 2024 Vol. 35 No. 15 · 1871 ·