Page 134 - 《中国药房》2024年13期

鲁索替尼的临床应用研究进展
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冯世权 ，秦贞苗，胡 雪，董德峤，彭浩洋，甘昌冉，段成成，高亚男（海南医学院药学院，海口 571199）
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中图分类号 R961；R969 文献标志码 A 文章编号 1001-0408（2024）13-1668-05
DOI 10.6039/j.issn.1001-0408.2024.13.21

摘 要 鲁索替尼是一种选择性靶向Janus激酶（JAK）的小分子抑制剂，可在JAK1、JAK2结构域与催化位点上的三磷酸腺苷竞
争性结合，从而抑制JAK活化和信号转导及转录激活蛋白（STAT）磷酸化，阻止JAK-STAT信号通路的表达。口服鲁索替尼对骨髓
纤维化和真性红细胞增多症展现出良好的疗效。外用的鲁索替尼乳膏是美国FDA批准的首个非节段型白癜风家庭治疗药物，目
前虽尚未在我国上市，但已于2023年8月落地国内医疗先行区，有望成为白癜风治疗的新突破。鲁索替尼乳膏还被多项临床案例
证明对特应性皮炎、斑秃等具有显著疗效，具有较大的应用前景。
关键词 鲁索替尼；JAK-STAT信号通路；JAK抑制剂；骨髓纤维化；真性红细胞增多症；白癜风；皮肤病

Research progress on clinical application of ruxolitinib
FENG Shiquan，QIN Zhenmiao，HU Xue，DONG Deqiao，PENG Haoyang，GAN Changran，DUAN Chengcheng，
GAO Yanan（College of Pharmacy，Hainan Medical University，Haikou 571199，China）

ABSTRACT Ruxolitinib， a small molecule inhibitor， selectively targets Janus kinase （JAK） by competitively binding to
adenosine triphosphate on the catalytic site of the JAK1 and JAK2 domain， thereby inhibiting JAK activation and signal transducer
and activator of transcription （STAT） phosphorylation and prevents the expressions of the JAK-STAT signaling pathway. Oral
ruxolitinib has demonstrated promising efficacy for myelofibrosis and polycythemia vera. The topical Ruxolitinib cream， approved
by the US FDA as the first non-segmental vitiligo home treatment drug， is set to be launched in domestic medical pioneer areas in
August 2023 and is expected to bring about a breakthrough in the treatment of vitiligo. Clinical cases have also shown that
Ruxolitinib cream has significant curative effects on atopic dermatitis， alopecia areata， and other conditions， indicating great
application prospects.
KEYWORDS ruxolitinib； JAK-STAT signaling pathway； JAK inhibitors； myelofibrosis； polycythemia vera； vitiligo； skin
diseases

鲁索替尼（ruxolitinib，又名芦可替尼、鲁索利替尼） 鲁索替尼通过选择性抑制Janus激酶（Janus kinase，
是 2011 年美国 FDA 批准的首个口服治疗骨髓纤维化 JAK），介导多种在造血和免疫功能中起重要作用的细
（myelofibrosis，MF）的药物，用于治疗中级或高危 MF， 胞因子和生长因子，从而发挥治疗 MF、PV 和皮肤疾病
包括原发性MF、真性红细胞增多症（polycythemia vera， 等多种疾病的作用。因此，本文以“ruxolitinib”“JAK-
STAT”“myelofibrosis”“polycythemia vera”“vitiligo”等为
PV）后MF和原发性血小板增多症后MF。目前，鲁索替
关键词，从 PubMed、中国知网、万方数据等数据库中检
尼已获全球 50 多个国家批准，并被欧盟和美国 FDA 作
索 2012 年 1 月至 2023 年 12 月发表的相关文献，共检索
为治疗 MF 的孤儿药，在我国于 2017 年 3 月获批上市。
到相关文献 452 篇，筛选其中 34 篇有效文献，对鲁索替
近年来，随着对鲁索替尼的深入研究，研究者发现其除
尼的临床应用现状进行了总结，以期为该药的合理应用
了治疗 MF 和 PV 外，对皮肤疾病等也有较好的疗效，但
提供参考。
目前国内外尚未见文献系统地总结该药在以上所有疾 1 鲁索替尼的作用机制
病中的临床应用研究进展。 JAK 家族主要包括 JAK1、JAK2、JAK3 等，不同的

Δ 基金项目 国家自然科学基金项目（No.82060642）；海南省自然 JAK 亚型具有不同的作用，其中 JAK1 与白细胞介素 4
科学基金高层次人才项目（No.821RC569）；海南省科协青年科技英才 （interleukin-4，IL-4）、IL-6 和干扰素 α（interferon-α，IFN-
创新计划项目（No.QCXM202029）；海南省高等学校科学研究项目 α）、IFN-β 有关；JAK2 与血小板生成素和促红细胞生成
（No.Hnky2020-35） 素有关；JAK3 与 IL-2、IL-7 和 IL-9 有关 。由于不同细
[1]
＊第一作者 硕士研究生。研究方向：新型药物传递系统。
胞因子激活的JAK亚型不同，因此JAK通路广泛涉及炎
E-mail：17330925753@163.com
# 通信作者 副教授，硕士生导师，博士。研究方向：新型药物传递 症、血液系统疾病、免疫系统疾病和癌症等疾病的
[2]
系统。E-mail：gao_yanan@hainmc.edu.cn 调节 。

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