Page 16 - 《中国药房》2024年11期
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呈逐年上升趋势，且 2021 年我国罕见病药物上市数量                         儿童罕见病更常见、危害更大，往往会危及患者生命。
          最多。                                                 有研究显示，5 018 种记录了发病时间的罕见病中，近
              2018 年，我国发布了《第一批罕见病目录》，在一定                      80% 为遗传病，50%～75% 的患者在出生时或儿童期即
          程度上促进了我国罕见病治疗药物的上市。同年，国家                            可发病，35%的罕见病在1岁前起病 。然而，与成人不
                                                                                            [11]
          药品监督管理局、国家卫生健康委员会联合发布的《关                            同，由于伦理和实际原因（如患者人数较少、用药剂型和
          于优化药品注册审评审批有关事宜的公告》明确提出，                            数量需要根据不同年龄来确定等），使得儿童药物的临
          罕见病药物可提交境外获得的临床试验数据，直接申请                            床试验更难以开展。因此，我国对于儿童罕见病治疗药
          药品上市注册；符合《药品注册管理办法》及相关文件要                           物的研发力度还远远不能满足临床需求。
                              [6]
          求的，可直接批准进口 。2019 年国家药品监督管理局                             本研究还发现，《第一批罕见病目录》收录的 121 种
          药品审评中心第二批临床急需境外新药的公示名单包                             罕见病中，仅有32种有治疗药物，其中近一半没有国产
                                   [1]
          含 13 个治疗罕见病的药物 。这些政策都是 2018－                        药，这也再次表明引进境外已上市药物是目前提升我国
          2021年我国罕见病药物上市数量增多的原因。                              罕见病药物可及性的重要路径。然而，近 3/4 的罕见病
              另外，进口罕见病药物数量在2018－2021年也呈逐                      还是无药可治，这表明目前我国罕见病药物的上市情况
          年上升趋势。2017年起，国家鼓励短缺药品的研制和生                          还远远没有满足患者的临床需求。虽然治疗药物数量
          产，对临床急需的罕见病新药予以优先审评审批 ，这大
                                                   [7]
                                                              较多的多发性硬化、血友病、进行性肌营养不良以及特
          大加快了国外罕见病药物的进口。境外已上市新药可
                                                              发性肺动脉高压都是在我国发病率较高的罕见疾病，但
          以通过“临床急需”或者经国家药品监督管理局药品审
                                                              是其他发病率较高的罕见病（如白化病、苯丙酮尿症和
          评中心评估满足安全有效且无种族差异的要求而豁免
                                                              β-酮硫解酶缺乏症等）却仍没有治疗药物上市。这主要
          临床试验，纳入优先审评程序，进而缩短其在国内的上
                                                              是因为这些罕见病的发病机制不明确、临床试验周期长
          市时间，有效解决了“境外有药，境内无药”的困境。目
                                                              且结果难以预判、药物研发成本高等。还有一些疾病
          前，引进境外已上市罕见病药物已成为提升我国罕见病
                                                             （如苯丙酮尿症）则是处于“境外有药、境内无药”的困
          药物可及性的主要路径。2022 年受新冠疫情等众多不
                                                              境，这主要是因为部分类别药品的进口监管政策不明
          确定因素的影响，全球新药获批数量较往年减少，罕见
                                                                                                         [12]
                                                              确，企业缺乏研发、仿制及生产罕见病药物的动力 ，使
          病药物上市数量也同步下降。
                                                              其在面临不确定的市场和收益时选择放弃我国市场。
              值得注意的是，在 2012 年之前，我国上市的罕见病
                                                              可见，我国罕见病药物的研发与进口仍然任重道远。
          药物几乎全为国产药，且大部分为辅助用药，而在 2012
                                                              3.3 对策与建议
          年之后，进口罕见病药物开始在我国上市，并且多为生
                                                                  为了进一步推进罕见病的治疗工作，提高罕见病药
          物制品。总的来说，在这些上市罕见病药物中，国产药
                                                              物的可及性，首先，最紧迫的是出台相关政策，对进口罕
          的数量远大于进口药，这主要是来自我国生产的大量仿
                                                              见病药物的审批流程、临床试验等方面进行改进，加快
              [8]
          制药 。对已上市罕见病药物进行仿制也是提高药物可
                                                              国外已有罕见病药物的批准上市，让更多的进口罕见病
                        [9]
          及性的重要手段 。2019年10月和2021年2月，国家卫
                                                              药物进入我国市场。其次，建议相关部门出台政策来鼓
          生健康委员会联合科技部、工业和信息化部、国家药品
          监督管理局等部门分别发布了《第一批鼓励仿制药品目                            励国内企业对优质罕见病药物进行仿制，让我国罕见病
                                                              患者有更多药可用。再次，应该积极探索罕见病的发病
          录》和《第二批鼓励仿制药品目录》，2批鼓励仿制药品目
          录共涉及 49 个药物（按通用名），其中有 9 个是《第一批                      机制及有效的治疗药物，把满足特定条件、迫切需求的
                                                                                                [11]
                                      [10]
          罕见病目录》中的疾病治疗药物 。近年来，国内药企                            罕见病药物纳入临床急需的药物清单中 。同时，在鼓
          开始逐步进军罕见病领域，但是目前其对罕见病药物的                            励药物创新的大背景下，制定对罕见病药物开发的激励
          研发仍以仿制为主，虽然部分药企积极引进国外早期研                            机制，以此来推动我国罕见病药物的创新；并且加大力
          发药物，但是仍需加大创新药研发力度，以满足患者的                            度关注儿童罕见病患者群体，积极推动儿童罕见病药物
          各种需求。                                               创新。最后，还需要完善罕见病目录更新机制，定期补
          3.2 我国已上市的罕见病药物仍不能满足临床需求                            充、更新罕见病目录，让临床对罕见病患者做到早发现、
              本研究对上市罕见病药物的特征分类分析发现，化                          早治疗，以此来满足更多的罕见病患者的临床需求。另
          药依然是我国上市罕见病药物的主要药物类型，上市药                            外，对于制药企业来说，我国的罕见病药物研发还处于
          物中治疗领域最多的为消化系统用药、抗肿瘤药及免疫                            起步阶段，需要加大自主创新的力度，提升罕见病新药
          用药、神经系统用药等常见的治疗领域，注射剂药物数                            在我国的研发速度；同时，应着眼于世界，加强国际合作
          量远远多于口服制剂。对于治疗人群分类来说，接近九                            与沟通，从而在未来的世界药品市场上建立起自身的比
          成的罕见病药物是成人和儿童都可用的。与成人相比，                            较优势 。
                                                                    [13]

          · 1294 ·    China Pharmacy  2024 Vol. 35  No. 11                            中国药房  2024年第35卷第11期
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