Page 14 - 《中国药房》2024年11期
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          以之为适应证的治疗产品上市销售 。长期以来，我国                            在我国有治疗药物的32种罕见病中，多发性硬化拥有最
          罕见病药物研发能力较弱，罕见病创新药物供应主要依                            多的已上市药物，共9个；其次是血友病，共8个（表1）。
          靠进口，且上市数量远远不能满足临床需求。近年来，                               表1 我国有治疗药物的罕见病的药物数量情况
          随着国家和公众对罕见病药物供应情况和可及性的关
                                                              序号 疾病名称         治疗药物数量/个 序号 疾病名称        治疗药物数量/个
          注度越来越高，我国发布了一系列促进罕见病药物研                              1  多发性硬化          9    17  Noonan综合征      2
          发、加快罕见病药物进口审批的政策和法规。                                 2  血友病            8    18  脊髓性肌萎缩症        2
                                                               3  进行性肌营养不良       7    19  谷固醇血症          1
              目前关于国内外罕见病药物上市情况的研究较多，
                                                               4  肝豆状核变性         5    20  非典型溶血性尿毒症      1
          但是系统分析我国进口和国产罕见病药物上市情况的                              5  肌萎缩侧索硬化        5    21  Castleman病     1
          研究还较少。本研究基于《第一批罕见病目录》所收录                             6  特发性肺动脉高压       4    22  Erdheim-chester病  1
                                                               7  系统性硬化症         4    23  遗传性大疱性表皮松解症    1
          的 121 种罕见病，分析在我国上市的进口和国产罕见病
                                                               8  原发性肉碱缺乏症       3    24  高苯丙氨酸血症        1
          药物的上市情况、一般特征以及时间发展趋势，为罕见                             9  遗传性血管性水肿       3    25  低磷性佝偻病         1
          病药物供应和开发的政策制定者和研究者提供决策                              10  黏多糖贮积症         3    26  尼曼-皮克病         1
                                                              11  法布里病           2    27  阵发性睡眠性血红蛋白尿    1
          参考。
                                                              12  戈谢病            2    28  卟啉病            1
          1 资料与方法                                             13  纯合子家族性高胆固醇血症   2    29  Prader-Willi综合征  1
          1.1 数据来源                                            14  亨廷顿病           2    30  原发性轻链型淀粉样变     1
                                                              15  特发性肺纤维化        2    31  视网膜色素变性        1
              本研究包含的罕见病药物是基于我国《第一批罕见
                                                              16  视神经脊髓炎         2    32  视网膜母细胞瘤        1
          病目录》中的罕见病名称，从国家药品监督管理局药品                               注：79种上市的罕见病药物中，依库珠单抗注射液可用于非典型
          审评中心（https：//www.cde.org.cn/）和药智网（https：//          溶血性尿毒症、阵发性睡眠性血红蛋白尿2种疾病，乙磺酸尼达尼布软
          www.yaozh.com）中查询到的以这些疾病名称为适应证                      胶囊可用于特发性肺纤维化、系统性硬化症2种疾病，故本表中的治疗
          的获批上市的药品。查询期限从建库到2022年12月31                         药物总数量为81种。
          日。共查到79个不同通用名的罕见病药物在我国上市。                               表 2 统计了拥有国产或进口药物的罕见病占比，以
          1.2 数据提取                                            及国产或进口的药物占比。结果发现，“只有进口药”的
              对于通过上述方法查询到的罕见病药物，提取其上                          药物占比最大，为 50.63%；“只有进口药”的疾病占比也
          市批准日期、剂型、生产厂家、药物类型、来源（国产或进                          最大，为 46.88%。进一步分析发现，有 7 种罕见病只有
          口）、适应证人群以及解剖学、治疗学及化学分类系统                            国产药，包括肝豆状核变性、遗传性大疱性表皮松解症、
         （anatomical  therapeutic  chemical，ATC）分 类 等 特 征 变   卟啉病、Prader-Willi综合征、进行性肌营养不良、视网膜
          量。其中，剂型分为“注射剂”和“口服制剂”；药物类型                          色素变性、视网膜母细胞瘤。
          分为“化药”和“生物制品”；公司注册地分为“美国”“中
                                                              表2 拥有国产或进口药物的罕见病占比及其国产或进
          国”“其他”；适应证人群分为“成人和儿童”“仅儿童”“仅
                                                                   口的药物占比
          成人”。ATC分类是世界卫生组织对药品的官方分类系
                                                                           有治疗药物的罕见病（n＝32）      治疗药物（n＝79）
          统，第一级分类由一位字母构成，表示解剖学上的分类。                           类别           数量/种     占比/％      数量/个     占比/％
          其中，A 类为消化系统用药，L 类为抗肿瘤药及免疫用                          只有国产药           7      21.88     31      39.24
          药，B 类为血液系统用药，N 类为神经系统用药，C 类为                        只有进口药         15       46.88     40      50.63
                                                              两者都有          10       31.25       8     10.13
          心血管系统用药，H类为非性激素和胰岛素类的激素类
          系统用药，M类为肌肉-骨骼系统用药，V类为杂类，G类                          2.2 基于《第一批罕见病目录》的我国上市罕见病药物
          为生殖泌尿系统用药和性激素。                                      的一般特征
          1.3 数据分析                                                如表 3 所示，截至 2022 年 12 月 31 日，基于《第一批
              采用描述性统计方法，分析罕见病药物在我国的上                          罕见病目录》，我国共批准了79个不同通用名的罕见病
          市情况、一般特征和时间发展趋势。本文对罕见病药物                            药物。79 个罕见病药物中，有 53.16% 是进口药；有
          的上市情况以通用名来进行分析。数据分析应用SPSS                           46.84%的药物公司注册地为中国；化药占比为67.09%；
          Statistics 21.0 软件，图表制作应用 Microsoft Excel 365       注射剂的占比较大，为59.49%；有88.61%的药物批准为
          软件。                                                 成人和儿童都可用。按 ATC 分类，A 类占比最高，为
          2 结果                                                20.25%；随后是L类（17.72%）和N类（17.72%）。2018年
          2.1 基于《第一批罕见病目录》的我国罕见病药物上市                          以前在我国上市的药物占43.04%。
          情况                                                  2.3 时间发展趋势
             《第一批罕见病目录》收纳的121种罕见病中，89种                        2.3.1 我国每年上市的罕见病药物数量及发展趋势
         （73.55%）疾病在我国至今仍然没有治疗药物上市。而                              截至 2022 年 12 月 31 日，我国每年上市的罕见病药


          · 1292 ·    China Pharmacy  2024 Vol. 35  No. 11                            中国药房  2024年第35卷第11期
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