Page 10 - 《中国药房》2024年9期
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关于“同情用药制度”的相关实施细则时，应对不同申请                           关费用由制药企业和患者共同分担，企业可根据生产核
          主体的责任进行明确说明。针对企业，应建立类似英国                            算向患者收取一定的成本费用，同时也鼓励保险公司、
                                                                      [17]
          的信息反馈机制，要求其定期向主管部门报告关于药物                            信托基金 、社会慈善救助等第三方平台分担风险，化
          多方面的信息，如患者治疗效果、有无不良反应、不良反                           解经济难题。
          应症状等；对于患者，同样应严格限制申请条件，并规定                           4.5 促进相关利益群体参与，保证评审工作公开透明
          其在用药期间的注意事项以及应承担的责任等，如要求                                为保证EAMS程序的公开透明，英国会在政府官网
          患者在申请用药前应由医生出具相关证明，以表示患者                            上（https：//www. gov. uk）定 期 发 布 并 更 新 关 于 申 请
                         [14]
          体质与药物适配 ；还应在治疗前与患者签署相关协                             EAMS 的药物信息及其申请结果，以接受公众监督，并
          议，就治疗期间的费用、风险等问题达成一致意见，以避                           在药物的评估工作中鼓励公众参与，广泛征求公众的意
          免纠纷；此外在治疗期间还可借鉴英国经验，为患者配                            见。在我国的药物上市与医保准入工作中，公众往往因
          备警报卡，注明药物信息、药物使用方法、医生联系方式                           角色定位不明确、缺乏组织性和诉求表达渠道等问题而
          等，以减少意外的发生。                                         导致参与不足，因此建议相关决策部门应为这些群体建
          4.3 注重监管机构的合作沟通，做好药物上市衔接程序                          立专门的参与渠道，主动与某些大规模患者组织、罕见
                                                                            [18]
              在英国，针对成功申请 PIM 的药物，以 NICE 和                     病组织保持联系 ，听取这些利益群体的需求与建议，
          MHRA 为代表的技术评估机构和市场准入部门通力合                           并将相关工作信息、公众参与情况形成总结报告公示在
          作，及时介入药物后期的开发、上市、患者使用等事项，                           官方网站，还可以定期对公众参与决策的效果进行评
          在与企业的沟通过程中，明确企业的需求，提供针对性                            估，结合反馈结果对相关工作流程进行再调整、优化，从
          的支持措施，以保障产品质量并加速上市，大大提高了                            而增强全工作流程的高效性、公平性和透明度。
          药物的研发效率。但从我国制度现状来看，药监与医保                            5 结语
          部门较少有类似的合作机制，暂时缺少加速药物上市和                               “同情用药制度”是当前医疗领域“以患者为中心”
          医保准入的衔接机制或其他支持措施，因此国内企业对                            理念的重要体现，同时也是新发展阶段促进药品监管更
          于“同情用药”的态度并不积极，而且能够通过该制度早                           加灵活、高效的手段之一。当前我国尚未形成完善的
          期获得具有突破性疗效药物的患者也是少数。药物研                            “同情用药制度”体系，结合国外经验来看，良好的制度
          发往往具有周期长、投入高、成功率低的特点，建议针对                           离不开公开透明的工作体系与主管部门间的通力合作，
          患者急需的药品，我国相关主管部门建立有效的合作机                            同时利益主体的意见收集与反馈也是促进制度不断优
          制，通过早期与企业的沟通，引导其积极研发药物，及时                           化的重点；此外还要平衡好人道主义与风险规避的关
          跟进产品研发情况，并在关键阶段提供有力支持，同时                            系，通过限制准入条件，明确不同主体的责任与义务，有
          做好药物上市审批、支付报销流程的对接工作。如此，                            保障地将创新药物提供给患者。
          不仅能够在药物研发阶段为企业规避一定的风险，提高                            参考文献
          企业研发高值创新药的积极性，还能显现出“同情用药”                           [ 1 ]  刘晓. 同情用药制度的国内外立法沿革及思考：兼论药
          的制度优势，对促进我国创新医药行业发展，提高患者                                 品可及性相关制度的比较[J]. 中国食品药品监管，2022
          用药可及性都将产生有利影响。                                          （12）：32-39.
          4.4 均衡多方利益，合理设置药物费用支付机制                                  LIU X. The domestic and foreign legislative evolution and
              当前我国尚未对“同情用药”期间相关费用的支付                               reflection  of  compassionate  use：the  comparison  of  drug
                                                                   accessibility  related  systems[J].  China  Food  Drug  Adm
          进行详细规定。国外对“同情用药”的费用支付模式主
                                                                   Mag，2022（12）：32-39.
          要包括 4 种：一是由患者、医院或商业医疗保险支付费
                                                              [ 2 ]  BRAZIL R. Just out of reach：why the UK must rethink its
          用，如美国、加拿大、澳大利亚等；二是由国家医疗保险
                                                                   barriers  to  novel  medicines[J/OL].  Pharm  J，2020[2023-
          报销全部费用或部分费用，如韩国、挪威通过国家医疗
                                                                   07-10]. https：//pharmaceutical-journal.com/article/feature/
          保险附条件报销，法国、西班牙则是 100% 报销；三是由
                                                                   just-out-of-reach-why-the-uk-must-rethink-its-barriers-to-
          医药企业承担相关费用，如英国、德国、瑞典等高福利国
                                                                   novel-medicines.
          家；四是以以色列为代表的由健康维护组织附条件报                             [ 3 ]  O’CONNOR D J，MCDONALD K，LAM S P. Earlier pa‐
          销 [15―16] 。考虑到“同情用药制度”包含的一般是创新水                          tient  access：the  UK  early  access  to  medicines  scheme
          平较高但又存在一定使用风险的药物，在均衡各方利益                                （EAMS）[J]. Med Access  Point Care，2017，1：0000009.
          的前提下，建议在制度建立初期，我国“同情用药”的相                           [ 4 ]  GOV，UK. Apply for the early access to medicines scheme


          · 1032 ·    China Pharmacy  2024 Vol. 35  No. 9                              中国药房  2024年第35卷第9期
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