Page 9 - 《中国药房》2024年9期
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2.3 MHRA发布关于药物的科学意见                                的上市审批与卫生技术评估；同时 NICE 也会优先安排
              药物获得PIM称号后，MHRA将要求企业提供关于                       对EAMS药物的评估，以便在上市后尽快发布指南草案
                                                                       [8]
          药物质量、安全性和效果的进一步数据，综合考虑药物                           或最终指南 。通常英国要求NHS必须为NICE推荐的
          所治疗疾病的严重程度、是否存在重大未满足的医疗需                           药物在卫生技术评估指南发布后90 d内提供资金，针对
          求、药物的效益-风险平衡等因素后，发布关于药物的科                          EAMS药物，NHS提供资金的期限则缩短为30 d。如果
          学意见。申请企业将在进入 EAMS 科学意见评估程序                         NICE 不推荐药物进入 NHS，企业将与相关机构达成明
          后的第45 天收到初步的效益-风险评估意见。如果初步                         确的退出策略。
          的科学意见是积极的，将遵循 75 d 时间表，并有 15 d 的                   3 患者申请使用EAMS药物的相关规定
          时间中止期；如果是负面的，则遵循 90 d 时间表，并有                           如果患者希望使用 EAMS 药物，需要咨询医生，经
          30 d的时间中止期（在特殊情况下可延长至60 d）。在时                      过医生同意后，由医生向企业和当地的NHS申请。申请
          间中止期内，申请企业需要对未解决的重要或次要问题                           成功后，在患者使用 EAMS 药物之前，医生会向患者说
          作出答复，然后 MHRA 将最晚在第 75 天或 90 天发布最                   明药物治疗的相关信息，并与患者签署知情同意书。治
          终的效益-风险意见。其中，在75 d时间表中，在申请人                        疗期间，患者需要随身携带一张患者警报卡，该卡包含
          要求或最终的效益-风险评估意见仍为负面且MHRA认                          药物及其已知副作用的信息、医生和专科护士的联系方
          为仍有必要再次讨论的两种情况下，药物可被转为90 d                         式。同时医生、护士或药剂师将定期向企业和MHRA报
          时间表（图2）。                                           告关于患者的反应和副作用的最新信息，如果出现严重

                                                                                                     [9]
                                                             副作用，医生、护士或药剂师需要在24 h内报告 。
                            EAMS科学意见评估
                                                                 自EAMS启动以来，MHRA分别收到PIM和科学意
                    75 d时间表              90 d时间表             见申请 160、65 个，通过数量分别为 124、47 个。尽管
                                0～45 d                       EAMS 存在评估时间长、覆盖疾病和产品范围窄等问
                   MHRA 与分类药物委员会及其专家咨询小组进行评估
                   和咨询，向申请企业传达未解决问题清单，附带初步的                  题，但该计划已使英国的1 200多名患有癌症、杜氏肌营
                              效益-风险意见
                                                                                                        [10]
                                                             养不良症等疾病的患者及早受益于新的治疗方法 ，并
                  初步的积极意见                初步的负面意见
                 （存在未解决的次要             （存在未解决的重要             且在新冠疫情期间，EAMS第一时间将抗病毒药物瑞德
                     问题）        申请企业       问题）
                                请求转为                         西韦（remdesivir）投入使用，缩短了患者的住院时间 。
                                                                                                         [11]
                                90  d 时 间
                   15 d时间中止       表      30 d时间中止*           4 英国早期药物可及性计划对我国的启示
                 46～75  d                                    4.1 加快“同情用药制度”的建立，明确准入条件
                 最终的正   46～75  d  MHRA 认   46～90 d
                 效益-风险  初步的负    为需要转    最 终 的 正 或 负 效            药物是关乎患者健康甚至生命的重要产品，特别是
                 意见在第   效 益 - 风  为 90 d 时  益-风险意见在第
                 75 天或之  险意见     间表      90天或之前发布
                 前发布                                         对于临床阶段的药物来说，安全性等方面存在一定的不
                       *在特殊情况下，申请人可以要求额外增加30 d（30+30）
                                                             确定性，因此在建立“同情用药制度”时需明确适用条件
                  图2 早期获得药物科学意见流程图
                                                                                                      [12]
                                                             和人群，解决个人利益与公共利益之间的冲突 ，平衡
              科学意见一方面可以为后续药物开发提供信息，包                         药品监管程序与患者救治的关系，避免因制度建立扰乱
          括 EAMS 期间的患者数据收集要求、NICE 评估的证据                      正常的药品审评审批程序。从英国“同情用药”的经验
                                             [7]
          要求等，增加药物获得上市许可的可能性 ；另一方面能                          来看，往往在疾病严重威胁生命或现有疗法不能满足治
          够为医师和患者提供决策参考，以帮助他们决定是否在                           疗的情况下才会启用相应程序。我国存在人口众多和
          上市前使用该药物。科学意见持续1年，可以续签，逾期                          医疗资源有限的现实情况，笔者建议我国应将罕见病患
          或药物获得上市许可后失效；企业应在意见到期前至少                           者作为“同情用药制度”的重要主体，率先解决这些群体
          2 个月申请更新。                                          所面临的疾病难以诊断、诊断后无药可治、治疗药物尚
                                                                          [13]
          2.4 MHRA发布药物的公共评估报告                                未上市的困境 ，而后在制度成熟的基础上，结合我国
              若药物的科学意见是积极的，MHRA将发布公共评                        的医疗卫生需求逐步拓展到其他疾病领域。
          估报告（public assessment report，PAR）和 EAMS 处理草        4.2 严格界定申请主体的责任与义务
          案，主要包括药物如何使用和作用原理、关键临床研究                               从英国的制度经验来看，凡是申请EAMS的企业均
          摘要、产品的风险和益处、给予积极的 EAMS 科学意见                        需定期向MHRA报告关于药物疗效和不良反应的信息，
          的原因等内容。接着药物将在NHS内试运行，提供给有                          从而更加全面地掌握药物在真实世界应用的数据，避免
          需要的患者，从而产生更多的真实世界证据以支持后续                           对患者治疗产生不利影响。因此建议我国在后期出台


          中国药房  2024年第35卷第9期                                                China Pharmacy  2024 Vol. 35  No. 9    · 1031 ·
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