Page 8 - 《中国药房》2024年9期
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确立了“同情用药制度”在我国的法律地位，但该法仅对                           MHRA就药物是否适合申请EAMS给出科学意见，如果
          我国“同情用药制度”进行了原则性规定，对于具体的实                           药物获得了积极的科学意见，MHRA将发布公共评估报
          施细则并未作出明确说明，制度建设仍处于初级阶段。                            告，此后药物便可在 NHS 内暂时投入使用，积累真实世
          近年来，我国在医药卫生领域持续倡导医保、医药、医疗                           界使用数据，以用于上市后的技术评估（图1）。
          的“三医联动”，但从当前情况来看，药品上市审批与医                           2.1 企业申请PIM称号
          保准入两个流程间还未实现较好的衔接与合作，相关主                                EAMS申请的第一步为申请PIM称号：企业按要求
          管部门往往独立工作。而就“同情用药”这一制度来说，                           提交PIM申请表，然后MHRA根据企业提供的药物临床
          部门间的良好合作将有效提高患者紧缺、急需药品的上                            试验数据，判断药物是否满足标准（表1），进而决定是否
          市和支付报销速度，对改善患者生命质量、提升就医体验                           授 予 PIM 称 号 。 获 得 PIM 称 号 表 明 该 药 物 可 能 是
          大有裨益。本文通过梳理英国 EAMS 的申请与审批流                          EAMS的候选药物，有希望成为用于预防、诊断、治疗威
          程，总结该计划推进药品上市和患者用药的关键因素，                            胁生命或造成严重衰弱的疾病的药物，解决未满足的医
          从而为我国“同情用药制度”的优化提供一定的参考。                            疗需求。成功申请PIM称号后，企业应在合理的时间内
          1 英国EAMS简介                                          及时完成药物临床开发计划 。
                                                                                      [5]
              EAMS于2014年4月启动，旨在为威胁生命或造成                                表1 获得PIM称号需满足的标准
          严重衰弱疾病的患者在尚无有效或适当疗法时获得未                             标准                      具体内容
          上市的药物。该计划由英国药物和医疗产品监管局                              标准1 （1）治疗威胁生命或造成严重衰弱的疾病；
                                                                  （2）存在未满足的需求：没有可用的预防、诊断或治疗方法，或者现有方法存在严重局限性
         （Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency，
                                                              标准2 该药物可能比英国目前的其他疗法有更大的优势。申请人应提交基于非临床和临床数据的初步证
          MHRA）负责运营，适用于已完成Ⅲ期试验的药物，但在                              据，表明该产品的效果和优势，并将解决患者未满足的需求
          特殊情况下已完成Ⅱ期试验的药物也可被纳入。制药                             标准3 药物的益处大于潜在副作用，即药物的安全性预期是可管理的和可接受的
          企业可自愿申请EAMS，成功申请EAMS的药物可在上                          2.2 MHRA组织召开提交前会议
          市前 12～18 个月提供给患者。由于 EAMS 独立于现行                          对于申请PIM的药物，MHRA将组织企业召开提交
          的新药审批程序，因此该计划并不会取代药物的常规上                            前会议（pre-submission meeting，PSM），以讨论企业下一
          市审批体系，而是与之齐头并进 。为节约英国NHS的                           步需要提交的数据及后续其他安排事项。PSM有两种：
                                      [4]
          开支，在EAMS期内，药物由该企业免费提供给NHS，企                         一种是与 MHRA 的会议，使企业明确促进 MHRA 达成
          业还需定期（至少每3个月1次）向MHRA提供关于药物                          积极的EAMS科学意见所需的材料或信息；另一种是与
          效果和副作用的最新消息。                                        NICE、NHSE的会议，主要讨论——NHSE制定药物后期
          2 英国EAMS申请与审批流程                                     在NHS的试运行政策所需的材料或信息、药物预期上市
              EAMS 首 先 由 企 业 发 起“ 有 前 景 的 创 新 药 物 ”           时间、NICE 卫生技术评估所需的数据。会议结束后，
         （promising innovative medicine，PIM）称号申请，在成功          MHRA 将就该药物产品是否可以进入科学意见评估程
          获得 PIM 称号后方可进入科学意见评估程序。接着                           序提出建议，但是否继续最终由申请企业决定 。
                                                                                                     [6]
                                             MHRA/NICE&NHSE     MHRA                        MHRA


                     完成Ⅱ/Ⅲ期临床      企业申请PIM     召开提交前      授予药物     发布药物的科学    药物获得积极的     发布药物的公共
                       试验的药物          称号         会议       PIM称号       意见        科学意见        评估报告

                                    MHRA：明确达成积极的EAMS科学意见所需的材料
                                                或信息。
                                     NICE&NHSE：明确NHSE制定药物后期在NHS的试
                                     运行政策所需的材料或信息、药物预期上市时间、
                                          NICE卫生技术评估所需的数据。

                                  与相关机构达成明确的
                                      退出策略           不推荐
                                                              卫生技术评估      卫生技术评估    药物上市  在NHS临时使用
                                                              （最终指南）        （草案）
                                      提供资金
                                 （最终指南发布后30 d内）      推荐
                                       NHS                      NICE         NICE
            注：NICE为英国国立卫生研究院（National Institute of Clinical Excellence）；NHSE为NHS英格兰（NHS England）。
                                              图1 EAMS申请与审批流程图


          · 1030 ·    China Pharmacy  2024 Vol. 35  No. 9                              中国药房  2024年第35卷第9期
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