Page 7 - 《中国药房》2024年9期
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·药事管理·


          英国“同情用药制度”分析及对我国的借鉴
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                                        #
                ＊
          宋源源 ，杜昕昱，李雨畅，刘远立（中国医学科学院/北京协和医学院卫生健康管理政策学院，北京 100730）
          中图分类号  R-013；R951      文献标志码  A      文章编号  1001-0408（2024）09-1029-05
          DOI  10.6039/j.issn.1001-0408.2024.09.01

          摘  要  “同情用药制度”作为药品监管的灵活手段之一，已成为当前满足患者用药可及性的新路径。英国的“同情用药制度”，即
          早期药物可及性计划，通过不同政府部门间的通力合作，早期介入申请企业的药物开发过程，在保障患者及时获得创新药物的同
          时，也加快了药物的上市与支付报销流程。当前我国仅对“同情用药制度”作出了原则性规定，并未出台具体的实施细则。建议结
          合英国的制度经验尽快对我国“同情用药”的准入条件、不同主体的责任与义务、费用支付机制以及如何促进相关部门的合作等内
          容作出明确规定，以形成规范可操作的适合我国国情的“同情用药制度”。
          关键词  同情用药制度；早期药物可及性计划；创新药；药物上市；支付；报销


          Analysis of the British “compassionate medicine use system” and its reference to China
          SONG Yuanyuan，DU Xinyu，LI Yuchang，LIU Yuanli（School  of  Health  Policy  and  Management，  Chinese
          Academy of Medical Sciences &Peking Union Medical College， Beijing 100730， China）

          ABSTRACT   As one of the flexible means of drug supervision， the “compassionate medicine use system” has become a new way
          to meet the drug accessibility of patients at present. The “compassionate medicine use system” in Britain， that is， Early Access to
          Medicine Scheme， intervenes in the drug development process of the applicant enterprises at an early stage through the cooperation
          of different government departments， which not only ensures patients obtain innovative drugs in time， but also accelerates the drug
          listing  and  payment  and  reimbursement  process.  At  present，  China  has  only  made  principled  provisions  on  the “compassionate
          medicine use system”， but has not issued specific implementation rules. It is suggested that the access conditions of “compassionate
          medicine  use”，  the  responsibilities  and  obligations  of  different  subjects，  the  payment  mechanism  of  expenses  and  how  to  promote
          the cooperation of relevant departments should be clearly defined as soon as possible in combination with the system experience of
          Britain， so as to form a standardized and operable “compassionate medicine use system” suitable for China’s national conditions.
          KEYWORDS    compassionate  medicine  use  system；  Early Access  to  Medicine  Scheme；  innovative  drug；  drug  listing；  payment；
          reimbursement



             “同情用药”，又称拓展性同情使用临床试验，是指                         pand Access，EA）、加拿大的特别准入计划（Special Ac‐
          危重症患者在穷尽已有的治疗方案并且无法入组药物                            cess Program，SAP）、英国的早期药物可及性计划（Early
          临床试验时，使用“未经上市审批许可的试验中新药”                           Access to Medicine Scheme，EAMS）等。与多数国家略
                                                             有不同的是，英国的早期药物可及性计划更注重从企业
         （investigational new drug）。“同情用药制度”起源于美
                                                             研发端发力，相关主管部门通过建立协调性机制，在药
          国，美国 FDA 于 20 世纪 70 年代开始允许患有严重或威
                                                             品的早期临床开发阶段为企业提供如何使产品更快纳
          胁生命的疾病且缺少有效替代疗法的患者使用试验药
                                                             入 英 国 国 家 医 疗 服 务 体 系（National  Health  Service，
          物 。当前世界已有多个国家建立了不同形式的“同情                           NHS）的沟通机会，并提供针对性的帮助，促进药品的高
            [1]
          用药制度”，但表述略有不同，如美国的扩展使用（Ex‐                         效评估，极大地缩短了以往药物临床试验和上市审批之
                                                                       [2]
             Δ 基金项目 罗氏-医疗卫生系统价值医疗体系研究项目（No.                  间的时间差 ，成为解决“医疗保健机构和行业如何合作
                                                                                                           [3]
          2022P294WJ024）                                     以更快地为患者提供治疗”这一问题的世界领先范例 ，
             ＊第一作者 硕士研究生。研究方向：卫生政策与管理。E-mail：                深受英国患者组织与制药业的欢迎。
          songyy0306@163.com
                                                                 2017 年，我国在《关于深化审评审批制度改革鼓励
             # 通信作者 教授，博士生导师，博士。研究方向：卫生政策与管
                                                             药品医疗器械创新的意见》中首次提到“支持拓展性临
          理、公共卫生、社会医学与卫生事业管理。E-mail：liuyuanli_pumc@
          163.com                                            床试验”；2019 年 12 月 1 日实施的《药品管理法》则正式


          中国药房  2024年第35卷第9期                                                China Pharmacy  2024 Vol. 35  No. 9    · 1029 ·
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