Page 10 - 《中国药房》2024年8期

调幅度为两部分下调总和。当药品适应证涉及多个患 国已在药品医保准入申请流程中放宽了对儿童和罕见
者群体时，应分别独立计算不同患者群体的 ICER 值及 病用药的上市时间限制，体现了医保对特殊群体患者的
降价幅度，最终的价格降幅以不同群体患者总数为权 公平性考量。但在医保准入的关键判定标准——ICER
重，经加权平均后得出。 阈值的设置上，我国相关政府机构还未明确具体数值。
《中国药物经济学评价指南2020》推荐采用1～3倍人均
1
1.0
γ：营业利润调整系数 国内生产总值。我国可考虑给予特殊药品（如儿童用
0.9 0.83 β：有用性加算调整系数
0.8 药、罕见病用药、部分抗肿瘤药及生命终末期用药）设置
0.70
0.7 0.67 阶梯式ICER阈值，给予其不同的提升比例，以鼓励此类
调整系数 0.6 0.50 药品的研发。
0.5
0.4 0.40 6.2 量化判定标准，明确测算价格调增、调减幅度
0.3
0.2 我国的药品医保准入价格由国家医保局根据企业
0.10
0.1 提交的药物经济学基本信息组织药物经济学专家和基
0 金测算专家进行背对背测算后形成，专家在实际测算过
500万 750万 1 000万
（750万） （1 125万） （1 500万） 程中可根据药品的创新程度、不良反应情况、临床综合
普通药品（特殊药品）阈值/（日元/QALY）
注：有用性加算部分的价格下调幅度＝调价前的有用性加算部 价值等因素进行一定的调增或调减。但由于专家是随
分×（1－β）；营业利润部分的价格下调幅度＝调价前的营业利润部 机分配，且药品调增、调减适用的具体判定标准和调整
分×（1－γ）。 幅度并不明确，致使专家对价格的调整存在主观差异。
图3 日本成本-效用评估的调整阈值及调整系数 建议我国可参考日本的价格调整方案，明确调增、调减

此外，为了防止药价下调过大，稳定市场供应，日本 的范围，将绝对优势品种、具有中国人群临床试验证据、
还设置了药价下调兜底机制，即药价调整后，普通药品 适应证涉及特殊群体、证据质量高、成本信息披露度高
的ICER值不得低于500万日元/QALY，特殊考量药品的 等因素纳入调增考量，将预计销售额大、相对溢价高、成
ICER值不得低于700万日元/QALY。同时，日本还设置 本信息不透明等因素列入调减考量；同时，应量化各因
素的具体标准，给出量化的调整公式和调整比例，以避
了药品降幅的止跌停点，根据有用性加算率的高低将药
免不同药品由不同专家主观判断调整幅度而造成的定
品的最大降幅限制在调价前总体价格的10%～15%。日
价不公平问题。
本成本-效用评估的药价下调最大比例限度见图4。
6.3 鼓励企业提交高质量证据，设置价格激励措施
我国已规范了医保准入谈判时企业提交材料的模
板及内容，但在支持材料提交标准、证据等级划分、疗效
15 数据质量等方面还存在界定不清、要求不严的现象。一
药价下调最大比例/% 10 方面，部分企业选择性地倾向于提交有利数据 ；另一
[11]
方面，一些附条件审批的创新药在准入时证据不够充

性等差异，导致医保购买决策发生偏倚。对此，我国应
0 分，在临床试验和真实世界应用中存在人群和患者依从
25 100 125
有用性加算率/% 在医保目录管理决策中提高证据等级要求，明确证据质
图4 日本成本-效用评估的药价下调最大比例限度 量分级标准，可参考日本的相关要求，结合临床证据发
表的期刊等级、期刊的创刊时间、是否包含中国人群等
5 日本成本-效用评估政策的实施成效
因素对企业提交的证据进行等级划分，并对有高质量临
自 2019 年成本-效用评估政策正式实施以来，截至
床证据支撑的、创新性高的药品，在医保准入时给予价
2023 年 7 月 1 日，日本共有 43 个品种被纳入评估。目
格激励，而对确有高质量证据补充的、真实世界中临床
前，已有27个品种完成成本-效用评估，其中6个品种维
疗效超预期的药品，在医保续约时考虑予以降幅优惠，
持原价，21 个价格调减的品种按预计年最高销售量计
甚至可允许其提升价格。
算，每年可节省医保基金11.07亿日元。 6.4 前置沟通环节，保证成本-效用评估质量
6 日本成本-效用评估政策对我国的启示 成本-效用评估的开展以循证医学为基础，其关键
6.1 针对特殊人群治疗用药，适当提高ICER阈值 参数成本、疗效、不良反应等信息数据的收集通常依靠
受限于临床患者招募难、开发难度大、用药人群少、 系统化的文献检索，且需要研究者背对背核算，因此完
生产投入高等问题，企业对于特殊人群用药的开发积极 整的药物经济学评价时间跨度长、人力成本高；此外，参
[10]
性往往不高 。为了鼓励药品生产企业研发特殊群体 照品的选定、疗效证据的选择、模型方法及参数的确定
用药，日本对涉及儿童、罕见病、肿瘤等适应证的药品给 均会对分析结果造成偏倚影响。目前，我国的医保准入
予了更高的 ICER 阈值，达普通药品的 1.5 倍。目前，我 一般由企业先行开展药物经济学评估，待药品的安全

· 904 · China Pharmacy 2024 Vol. 35 No. 8 中国药房 2024年第35卷第8期