Page 9 - 《中国药房》2024年8期

质量调整生命年（quality-adjusted life years，QALYs）评 3.2 学术性分析环节
估价值的药品：由于药品本身研发成本高且价格昂贵， 学术团体和 C2H 将在 3 个月内对企业提交的分析
成本-效用评估结果倾向于“不经济”，如抗肿瘤药等，此 数据及结果进行有效性和科学性审查。如果企业的分
类药品的ICER阈值也被设定为普通药品的1.5倍。 析报告存在科学性问题，学术团体和C2H将于接下来的
3 日本成本-效用评估的流程 3个月针对该药品重新开展独立的成本-效用分析。
3.3 批准与价格调整环节
日本于 2018 年在国家层面成立了健康结果研究和
学术性分析完成后，Chuikyo 将在 3 个月内完成最
经济评估中心（Center for Outcomes Research and Eco‐
终评议及价格调整。MHLW的专家委员会将结合成本-
nomic Evaluation for Health，C2H），专门负责成本-效用
效用评估结果、药品的社会价值等因素，综合考虑是否
评估工作；同时，日本还从圣路加国际大学、立命馆大
需在价格调整时给予更高的阈值（如特殊考量药品）。
学、庆应义塾大学抽调相关学者组成学术团体，负责对
同时，为了促进成本-效用评估政策的落地和推广，提高
企业提交的成本-效用评估结果进行中立性的学术审
企业的评估质量，日本的成本-效用评估结果接受全社
查。为了能够高效地完成成本-效用评估，MHLW 设置
会的监督，纳入评估的所有药品的疾病信息、评价结果
了标准化流程和时间进度安排（从开始评估到完成价格 概要、成本-效用分析报告及价格调整结果均可在 C2H
调整，共需 15～18 个月），并明确了各环节的参与主体。 官方网站中查询。
日本成本-效用评估与药品价格调整流程及标准时长 4 日本药品价格调整的具体规则
见图2。 4.1 价格调增规则

标准时长 程序流程 参与机构/人员 对于成本低、疗效好的绝对优势品种，日本引入了
价格调增方案，针对药品价格中的加算部分给予更多的
目录收载与定价
上市批准
[8]
“涨价”奖励 。这部分产品主要包括 2 种：第 1 种为成
通常为2个月（60 d）
最长为3个月（90 d） 价格协商 MHLW
Chuikyo 本-效用分析结果显示为效用更高、花费更少的绝对优
企业
药价收载 势品种，这类药品的有用性加算部分可调增 50%，但涨
指定进行成本-效用评估的药品 Chuikyo 幅最高不得超过调价前总体价格的10%，且调增后的价
企业分析（共9个月）
格不得高于参照品人均费用的一半。第 2 种是 ICER值
初步咨询
决定分析框架 ·企业提交分析框架计划书 MHLW 低于 200 万日元/QALY 且高质量临床证据证实疗效较
（3～6个月） ·C2H和企业讨论分析框架，总结问题 +
C2H 参照品更好的品种，这类药品的有用性加算部分可调增
↑↓
第1次专家会议 学术团体
根据成本 ·确认分析框架 25%，同时涨幅不得超过修正前总体价格的 5%，且调增
后的ICER值不得高于200万日元/QALY。同时，日本明
企业分析
- 效用评估进行价格调整 企业开展分析 ·基于分析框架进行成本-效用评估
（3～6个月） 确规定，高质量临床试验有效性证据的判定标准需要同
企业
第2次专家会议 时满足下列3个条件：（1）临床研究发表在高水平学术期
·确认企业的分析报告
刊（科睿唯安期刊引证报告5年平均影响因子≥15的期
学术性分析
学术性分析 C2H
（3～6个月） ·验证并审查企业的分析报告 学术团体 刊）上；（2）临床研究发表在非评论性期刊上，且该期刊
·必要时可进行再次分析
的创刊时间超过10年；（3）公开发表的统计学结果显示，
第3次专家会议
·批准 在以亚洲人（须包括日本人）为人群对象的临床试验中，
[9]
批准与价格调整 该药比参照品更有效 。日本在成本-效用评估政策中
（3个月） Chuikyo代表大会 Chuikyo
·批准评价报告和确定新价格
设置了价格调增规则，在报销时，给予具有绝对经济优
价格调整 势的品种相应的价格激励，表明日本成本-效用评估政
图2 日本成本-效用评估与药品价格调整流程及标准 策并非单纯为了降低医保基金支出，而是为了实现以药
时长 品价值为导向的科学定价。
4.2 价格调减规则
3.1 企业分析环节
对于非绝对优势品种，日本将根据成本-效用评估
为确保分析结果的科学性，减少企业修改成本，日
的ICER值和阶梯式ICER阈值确定调整系数，并进行价
本十分注重成本-效用评估的前期准备工作。通常，企
格调减。对于 ICER 值低于 500 万日元/QALY 的普通品
业有 3～6 个月的时间确定成本-效用评估分析框架、参 种，将不进行价格调整，随后以 ICER 值 500 万、750 万、
照品、目标人群、临床试验数据等关键信息，并且企业只 1 000万日元/QALY 为界，对有用性加算和营业利润设
有在上述关键信息通过第1次专家会议审查后才能开展 置 3 个降幅梯度。对于需进行特殊考量的品种，ICER
正式评估。随后，企业提交的成本-效用分析评估报告 阈值阶梯门槛提高 1.5 倍后分别为 750 万、1 125 万、
必须经第2次专家会议审查通过后才能进入学术性分析 1 500 万日元/QALY，具体调整阈值及调整系数见图 3。
环节。 若同时考虑药品有用性加算和企业营业利润，则价格下

中国药房 2024年第35卷第8期 China Pharmacy 2024 Vol. 35 No. 8 · 903 ·