Page 83 - 《中国药房》2023年24期
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严重生理、心理健康状态的变化往往更敏感；另一方面，                               Thrombosis  and  Hemostasis  Group，Chinese  Society  of
          同一健康状态使用不同积分体系所得出的健康效用值                                 Hematology，Chinese  Medical  Association/Hemophilia
                      [52]
                                [53]
          存在一定差异 。Wang等 研究结果显示，在中国和日                              Treatment  Center  Collaborative  Network  of  China.
          本这两个具有较强地理和文化相似性的国家中，人群健                                Chinese  guidelines  on  the  treatment  of  hemophilia：ver‐
                                                                  sion 2020[J]. Chin J Hematol，2020，41（4）：265-271.
          康效用值的差异依然存在。在针对中国血友病患者的
                                                             [ 2 ]  薛峰，戴菁，陈丽霞，等 . 中国血友病诊治报告 2023[J].
          健康效用值测量研究中，研究者以SF-6D量表为测量工
                                                                  诊断学理论与实践，2023，22（2）：89-115.
                                                  [38]
                                   [45]
          具，分别使用了中国积分体系 和英国积分体系 ，结果
                                                                  XUE F，DAI J，CHEN L X，et al. Report on diagnosis and
          发现所得健康效用值并不一致。因此，在实际研究中，
                                                                  treatment  of  hemophilia  in  China  2023[J].  J  Diagn  Con‐
          学者可结合研究地区血友病患者的疾病严重程度和并                                 cepts Pract，2023，22（2）：89-115.
          发症状态，选择不同的效用量表，并尽可能选择基于本                           [ 3 ]  李常印，殷玉如. 罕见病医疗保障机制研究：以血友病为
          国家/地区人群建立的积分体系，以提高测量的精准度。                               例[J]. 中国医疗保险，2023（7）：104-110.
              由于直接测量法操作相对复杂且对受访者要求较                               LI C Y，YIN Y R. Study on medical security mechanism
          高，所以在血友病健康效用值的测量研究中应用较少，                                of  rare  diseases：a  case  study  of  hemophilia[J].  China
          本研究仅纳入了 5 篇国外研究           [12，14，29，35―36] ，国内尚未见相      Health Insur，2023（7）：104-110.
          关报道。直接测量法可直接模拟特定疾病状态和有关                            [ 4 ]  刘国恩. 中国药物经济学评价指南2020[M]. 北京：中国
                                                                  市场出版社，2020：43-47.
          治疗方案的效果，相较于普适性效用量表灵活性更
                                                                  LIU G E. China guidelines for pharmacoeconomic evalua‐
            [54]
                             [12]
          强 。例如，Naraine 等 在研究中使用 SG 法直接获取
                                                                  tions 2020[M]. Beijing：China Market Press，2020：43-47.
          了 7 种不同治疗情境下血友病患者的健康效用值；
                                                             [ 5 ]  TORRANCE G W. Utility approach to measuring health-
                                 [29]
                     [14]
          Wasserman 等 和 Hoxer 等 分别使用 VAS、SG 和 TTO
                                                                  related  quality  of  life[J].  J  Chronic  Dis，1987，40（6）：
          法对不同严重程度且伴有不同并发症的健康状态进行                                 593-603.
          了测量。此外，基于真实世界情况下，设置不同患病和                           [ 6 ]  张瑶，马爱霞. 重组人凝血因子Ⅷ的小剂量预防方案对
          治疗的情景（vignette 法），在一定程度上更能契合不同                          比按需治疗方案用于中国A型血友病患者的成本-效用
          药物经济学评价模型的需要。未来我国研究者可考虑                                 分析[J]. 中国药物经济学，2021，16（7）：62-66.
          运用直接测量法或 vignette 法，基于我国血友病患者的                          ZHANG  Y，MA  A  X.  Cost-utility  analysis  of  low-dose
          不同疾病严重程度、并发症类型和常用治疗方案进行分                                prophylaxis  vs  on-demand  treatment  of  recombinant  hu‐
          析，进而为我国血友病防治与防治手段的药物经济学评                                man coagulation factor Ⅷ for Chinese patients with type
                                                                  A  hemophilia[J].  China  J  Pharm  Econ，2021，16（7）：
          价提供本土化的基础数据支持。但需要注意的是，目前
                                                                  62-66.
          vignette 法尚无较为规范的应用指南，在实践过程中研
                                                             [ 7 ]  曾宪涛，刘慧，陈曦，等 . Meta 分析系列之四：观察性研
          究者须先明确真实世界情境下我国血友病患者所经历
                                                                  究的质量评价工具[J]. 中国循证心血管医学杂志，2012，
          的疾病状态以及可能达到的治疗水平。
                                                                  4（4）：297-299.
              本研究存在如下局限性：由于语言限制，非中英文                              ZENG X T，LIU H，CHEN X，et al. Meta-analysis series
          文献未被纳入，故可能遗漏部分灰色文献；此外，纳入的                               Ⅳ：quality evaluation tools for observational research[J].
          研究结果异质性也较大，结果可能存在偏倚。                                    Chin J Evid Based Cardiovasc Med，2012，4（4）：297-299.
              综上所述，本研究通过系统综述和Meta分析可知，                       [ 8 ]  张天嵩，董圣杰，周支瑞. 高级Meta分析方法：基于Stata
          全球血友病患者健康效用值为0.69，轻、中、重型患者的                             实现[M]. 上海：复旦大学出版社，2015：112-128.
          健康效用值分别为0.79、0.70和0.64，可为开展血友病相                         ZHANG T  S，DONG  S  J，ZHOU  Z  R. Advanced  meta-
          关治疗方案的成本-效用分析提供健康效用值数据。由                                analysis  in  Stata[M].  Shanghai：Fudan  University  Press，
          于目前国内研究全部为横断面调查，测量方法均为间接                                2015：112-128.
                                                             [ 9 ]  DJULBEGOVIC B，GOLDSMITH G，VAUGHN D，et al.
          测量法，建议今后可基于队列研究进行全国多中心的分
                                                                  Comparison  of  the  quality  of  life  between  HIV-positive
          层抽样调查，有条件的可使用vignette法测量，从而获取
                                                                  haemophilia  patients  and  HIV-negative  haemophilia  pa‐
          更加准确、有效的健康效用值；同时，本Meta分析的异质
                                                                  tients[J]. Haemophilia，1996，2（3）：166-172.
          性较高，在实际应用过程中相关学者应考虑对效用值进                           [10]  MINERS A H，SABIN C A，TOLLEY K H，et al. Asses-
          行敏感性分析，以提高模型的准确性。                                       sing health-related quality-of-life in individuals with hae‐
          参考文献                                                    mophilia[J]. Haemophilia，1999，5（6）：378-385.
          [ 1 ]  中华医学会血液学分会血栓与止血学组，中国血友病协                    [11]  BARR R D，SALEH M，FURLONG W，et al. Health sta‐
              作组 . 血友病治疗中国指南：2020 年版[J]. 中华血液学                    tus and health-related quality of life associated with hemo‐
              杂志，2020，41（4）：265-271.                              philia[J]. Am J Hematol，2002，71（3）：152-160.


          中国药房  2023年第34卷第24期                                              China Pharmacy  2023 Vol. 34  No. 24    · 3017 ·
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