Page 80 - 《中国药房》2023年24期

积分体系和健康效用值结果等。在干预研究中，本研究 通过数据库检索到的相关文献（n＝2 422）：
PubMed（n＝224）、Web of Science（n＝414）、
使用基线患者的健康效用值，避免了干预的影响；对于 the Cochrane Library（n＝174）、Embase（n＝
722）、Scopus（n＝421）、中国知网（n＝7）、万
不同治疗方式，依据纳入研究的主要样本特征决定，若 方数据（n＝444）、维普网（n＝4）、中国生物
医学文献数据库（n＝12）
纳入患者多采用预防治疗，则采用预防治疗患者群体的
健康效用值。 去重后获得文献（n＝1 202）
1.4 文献质量评价 通过阅读标题和摘要排除（n＝1 034）
采用美国医疗保健研究与质量局（the Agency for 初筛纳入文献（n＝168）
Healthcare Research and Quality，AHRQ）的横断面研究 通过阅读全文排除（n＝130）
未报告效用值（n＝83）
疾病不相关（n＝17）
质量评价清单对纳入文献进行质量评价。该清单共包 综述（n＝6）
无法获取全文（n＝24）
括 11 个条目，除第 5 条外，其余条目若评价为“是”记 1 最终纳入文献（n＝38）
分，“否”或“不清楚”则记 0 分；第 5 条采取反向赋分，与 图2 文献筛选流程及结果
前述记分规则相反 。总分0～3 分为低质量研究，4～7 2.2 纳入研究的基本特征
[7]
为中等质量研究，＞7分为高质量研究。
纳入文献全部发表于英文期刊，研究地区集中于欧
1.5 统计学方法
美发达国家，研究类型以横断面研究为主；纳入文献的
使用Stata 15.1软件进行统计分析，以健康效应值及
健康效用值最高和最低值分别为0.90和0.46；纳入文献
其 95% 置信区间（confidence interval，CI）作为效应统计
大多同时纳入血友病A和血友病B患者群体，也有文献
量；采用χ 检验进行异质性检验（检验水准α＝0.1）并结
2
关注了伴有抑制物患者；EQ-5D 系列量表应用最多
合 P 值来判断异质性的大小，若 P≥0.1、I ≤50%，即纳
2
（73.7%，28/38）；受访群体以患者为主；5篇文献（13.2%，
入研究具有较高的同质性，采用固定效应模型进行Meta
[8]
分析；反之，则采用随机效应模型 。 5/38）应 用 了 直 接 测 量 法（SG、VAS、TTO、DCE 和
2 结果 DCETTO ）。纳入文献的质量整体较好，仅1篇研究为低质
2.1 文献筛选流程及结果 量，其余文献总分均为 4～9 分，中等和高等质量研究分
初筛获取到 2 422 篇文献，经去重、初筛和复筛，本 别有30篇和7篇。纳入研究的基本特征见表1。有9篇
研究最终纳入38篇文献 [9―46] ，文献筛选的详细流程及结 研究报告了不同严重程度血友病患者的健康效用值，详
果见图2。 见表2。
表1 纳入研究的基本特征及质量评价
第一作者（发表时间） 国家 研究类型 疾病类型 受访者类型 受访者例数 测量工具 积分体系 健康效用值（M或x±s） AHRQ评分
Djulbegovic（1996） [9] 美国 横断面 A、B 患者 29 QWB － HIV阳性患者0.63、HIV阴性患者0.70 4
Miners（1999） [10] 英国 横断面 A、B 患者 166 EQ-5D-3L 英国 重型患者0.66、轻中型患者0.85 6
Barr（2002） [11] 加拿大 横断面 A、B 患者 101 HUI2/3 加拿大 HUI2量表0.81±0.20、HUI3量表0.71±0.29 7
Naraine（2002） [12] 加拿大 横断面 A、B 患者、照护者、普通大众 87 SG NA NR 6
Gringeri（2003） [13] 意大利 队列随访 伴有抑制物 患者 52 EQ-5D-3L 英国 0.66±0.25 6
Wasserman（2005） [14] 美国 横断面 A、B 患者 128 VAS、SG NA NR 6
Hoots（2008） [15] 美国 临床试验 伴有抑制物 患者 22 EQ-5D-3L 英国 0.54±0.30 9
Forsyth（2015） [16] 跨国研究 队列随访 A、B 患者 675 EQ-5D-3L 美国 阿尔及利亚0.70、阿根廷0.77、加拿大0.74、中国0.71、法国0.78、德国0.77、意 7
大利0.74、西班牙0.78、英国0.66、美国0.76
Cavazza（2016） [17] 跨国研究 横断面 A、B 患者、照护者 401 EQ-5D-3L * － 保加利亚0.67±0.18、法国0.58±0.29、德国0.68±0.25、匈牙利0.78±0.21、意 4
大利0.69±0.25、西班牙0.71±0.26、瑞典0.73±0.24
Fischer（2016） [18] 荷兰 横断面 A、B 患者 176 SF-6D 荷兰 0.76±0.13 7
Osooli（2017） [19] 跨国研究 横断面 A、B 患者 173 EQ-5D-3L 英国 0.80 6
Soucie（2017） [20] 美国 横断面 A 患者 1 859 EQ-5D-3L、SF-6D 美国 EQ-5D-3L量表0.78、SF-6D量表0.71 8
Witkop（2017） [21] 美国 横断面 A、B 患者 381 EQ-5D-5L 美国 0.78±0.17 6
Batt（2018） [22] 美国 横断面 A、B 患者 375 EQ-5D-5L 美国 0.80 7
Booth（2018） [23] 跨国研究 横断面 A、B 患者 1 227 EQ-5D-3L － A型患者0.78±0.26、B型患者0.76±0.29 7
Kempton（2018） [24] 美国 横断面 A、B 患者 381 EQ-5D-5L 美国 0.80 8
Koeberlein-Neu（2018） [25] 德国 干预对照 A、B 患者 50 EQ-5D-3L 英国 干预组基线0.68±0.24、对照组基线0.75±0.16 9
O’Hara（2018） [26] 跨国研究 队列随访 A、B 患者 515 EQ-5D-3L * － 全样本0.77±0.27、法国0.75±0.28、德国0.90±0.12、意大利0.85±0.12、西班 7
牙0.66±0.34、英国0.59±0.36
Carroll（2019） [27] 跨国研究 横断面 A、B 患者 184 EQ-5D-3L、EQ- 英国 （1）法国：EQ-5D-3L量表0.69±0.28、EQ-5D-5L量表0.74±0.23、SF-6D量表 6
5D-5L、SF-6D 0.70±0.13；
（2）英国：EQ-5D-3L量表0.66±0.34、EQ-5D-5L量表0.74±0.30、SF-6D量表
0.69±0.14
A：血友病A型；B：血友病B型；－：未报告；HIV：人类免疫缺陷病毒（human immunodeficiency virus）；NA：不适用；NR：未报告总体健康效用
值，但研究依据不同健康状态和情境展示了健康效用值；*：跨国研究基于人群来源选择不同国家（地区）的积分体系。

· 3014 · China Pharmacy 2023 Vol. 34 No. 24 中国药房 2023年第34卷第24期