Page 82 - 《中国药房》2023年24期

表3 不同亚组血友病患者的健康效用值 3 讨论
效应 异质性检验 健康效用值 罕见病的健康效用值测量面临着患者样本小、疾病
亚组 子项 研究数量
2
模型 P I /% （95%CI） 异质性强和结果实际应用不足等诸多挑战 。血友病
[47]
严重程度 轻型 随机 7 [11，14，18，27，29，38，45] ＜0.001 99.0 0.79（0.71，0.88）
中间型 随机 9 [11，14，18，27，29，31，38―39，45] ＜0.001 97.7 0.70（0.63，0.77） 作为罕见病的代表性病种之一，其患者健康效用值测量
重型 随机 9 [11，14，18，27，29，31，38―39，45] ＜0.001 99.0 0.64（0.57，0.71） 的国内外研究相对较多，但研究间的异质性较大。本研
分型 A 随机 4 [23，27―28，45] ＜0.001 95.8 0.68（0.61，0.74） 究对全球血友病患者的健康效用值测量结果进行了
B 随机 3 [23，27，34] 0.011 69.4 0.71（0.67，0.75）
是否伴有抑制物 是 固定 4 [13，15，30―31] 0.256 26.6 0.64（0.60，0.71） Meta 分析，结果发现，全球血友病患者健康效用值
否 随机 18 [11，17―18，21，23，26―28，31，34，38―45] ＜0.001 99.1 0.69（0.65，0.73） （95%CI）为 0.69（0.65，0.74），轻、中、重型患者的健康效
国家 加拿大 随机 1 [11] 0.004 87.7 0.76（0.66，0.86） 用值分别为 0.79、0.70、0.64。本研究纳入文献质量较
意大利 随机 3 [13，17，26] ＜0.001 96.2 0.74（0.60，0.87）
跨国研究 随机 7 [17―18，26，40―43] ＜0.001 88.2 0.74（0.72，0.77） 高，有望更好地服务于血友病防治与药物的经济学
中国 随机 4 [38―39，44―45] ＜0.001 91.9 0.55（0.52，0.58） 评价。
法国 随机 4 [17―18，26―27] 0.001 76.7 0.70（0.66，0.73） 笔者在汇总文献时发现，我国血友病患者健康效用
德国 随机 2 [17，26] ＜0.001 93.5 0.80（0.58，0.92） 值 测 量 的 研 究 相 对 较 晚 ，4 篇 研 究 [38―39，44―45] 发 表 于
西班牙 固定 2 [17，26] 0.314 1.3 0.69（0.67，0.74）
英国 随机 4 [17，23，26―27] ＜0.001 83.0 0.72（0.67，0.76） 2021－2022年。本研究结果显示，我国患者的健康效用
美国 固定 2 [21，34] 0.188 42.4 0.77（0.74，0.80） 值（95%CI）为0.55（0.52，0.58），显著低于美国（0.77）、加
瑞典 － 1 [17] － － 0.73（0.61，0.84） 拿大（0.76）和德国（0.80）等发达国家，提示我国血友病
匈牙利 － 1 [17] － － 0.78（0.73，0.83）
伊朗 － 1 [28] － － 0.46（0.38，0.54） 患者的健康相关生命质量较低，需加强血友病群体用药
韩国 － 1 [31] － － 0.69（0.68，0.70） 的保障与救助。2015年，全球血友病HERO队列研究纳
保加利亚 － 1 [17] － － 0.67（0.59，0.75） 入了110例中国血友病患者，其健康效用值为0.71 ，由
[16]
工具 HUI 随机 1 [11] 0.004 87.7 0.76（0.66，0.86）
EQ-5D-3L 随机 10 [13，15，17，23，25―28，31，42] ＜0.001 95.5 0.71（0.67，0.74） 于该国际研究在中国的样本选取可能存在偏倚，故本研
EQ-5D-5L 随机 9 [21，27，30，34，37―39，41，43] ＜0.001 99.2 0.72（0.64，0.80） 究未将其纳入不同国家的亚组Meta分析，但该研究仍提
SF-6D 随机 4 [18，27，38，45] ＜0.001 98.6 0.67（0.57，0.77） 示，规范治疗情境下中国血友病患者完全能够获得较高
EQ-5D-Y － 1 [40] － － 0.73（0.71，0.74）
mapping － 1 [44] － － 0.53（0.51，0.54） 的生命质量。预防治疗是血友病相关诊疗指南优先推
EQ-5D-3L测量 意大利 随机 3 [13，17，26] ＜0.001 96.2 0.74（0.60，0.87） 荐使用的方法，既往研究也显示，有效的预防治疗可减
英国 随机 3 [23，26―27] 0.001 82.8 0.72（0.67，0.78）
跨国研究 随机 2 [17，42] 0.020 81.4 0.71（0.67，0.75） 少成人患者约60%的年出血次数和关节出血次数，并显
[48]
西班牙 固定 2 [17，26] 0.314 1.3 0.69（0.64，0.74） 著降低关节损伤和残疾率 ；也有研究从临床获益、经
法国 随机 3 [17，26―27] ＜0.001 88.3 0.70（0.63，0.77） 济价值和社会价值等多个维度证实成人血友病患者进
德国 随机 3 [17，25―26] ＜0.001 93.5 0.76（0.63，0.88） [49]
匈牙利 － 1 [17] － － 0.78（0.73，0.83） 行预防治疗的优势显著 ；美国约75%的血友病患者接
[50]
保加利亚 － 1 [17] － － 0.67（0.59，0.75） 受了预防治疗，英国的这一比例更是超过 80% 。《2021
瑞典 － 1 [17] － － 0.73（0.52，0.84） 中国血友病患者白皮书》调查结果显示，我国成人血友
美国 － 1 [15] － － 0.54（0.42，0.67）
伊朗 － 1 [28] － － 0.46（0.38，0.54） 病患者的预防治疗比例仅为30%，且药物负担重是阻碍
韩国 － 1 [31] － － 0.69（0.68，0.70） 其接受预防治疗的主要因素。由此可见，我国未来仍需
EQ-5D-5L测量 美国 固定 2 [21，34] 0.188 42.4 0.77（0.74，0.80） 继续提高血友病防治药物的可及性和预防治疗的可负
中国 固定 2 [38―39] 0.736 0 0.52（0.50，0.54） 担性，积极推进成人的预防治疗，以提高血友病患者的
跨国研究 随机 4 [30，37，41，43] ＜0.001 93.9 0.77（0.71，0.84）
法国 － 1 [27] － － 0.74（0.70，0.78） 生命质量。
英国 － 1 [27] － － 0.74（0.67，0.82） EQ-5D-5L 和 SF-6D 量表已在我国血友病患者群体
SF-6D测量 法国 固定 2 [18，27] 0.638 0 0.70（0.68，0.72） 中得以应用，并得到了相应的健康效用值，且数据具有
中国 随机 2 [38，45] ＜0.001 97.4 0.59（0.49，0.70）
荷兰 － 1 [18] － － 0.76（0.74，0.78） 较高的一致性 [38―39，44―45] 。既往研究发现，SF-6D 量表对
英国 － 1 [27] － － 0.69（0.66，0.73） 患者细微的健康变化更为敏感，而EQ-5D量表则适用于
经济发展水平 发达国家 随机 14 [11，13，17―18，21，23，26―27，31，34，40―43] ＜0.001 93.6 0.73（0.71，0.75） 测量患者较差的疾病状态 ，但关于二者在血友病患者
[51]
a
发展中国家 随机 6 [17，28，38―39，44―45] ＜0.001 90.6 0.55（0.52，0.58）
中的对比研究有限，未来需要增强研究力度。此外，不
－：不适用；a：包括保加利亚、中国和伊朗。
同工具的亚组分析显示，不同测量工具间存在着较大差
访者的健康效用值（0.73）高于发展中国家（0.55）。为减 异，EQ-5D系列量表的结果一致性较高，但与HUI和SF-
少由于工具差造成的异质性，将不同国家研究按照主要 6D 量表相比差异较大，这可能与各普适性量表测量维
调查工具进行分类，结果发现异质性有所降低，但仍然 度和积分体系的使用有关：一方面，与 EQ-5D 和 SF-6D
存在；且发达国家和发展中国家患者健康效用值的差异 量表相比，HUI 量表包含视觉、听觉、言语功能、步行功
仍较大（表3）。 能、灵活性、情绪、认知功能和疼痛8个维度，对受访者的

· 3016 · China Pharmacy 2023 Vol. 34 No. 24 中国药房 2023年第34卷第24期