Page 79 - 《中国药房》2023年24期

血友病是一种 X 染色体连锁的隐性遗传性出血性 Library、Scopus和Web of Science等数据库，收集血友病
疾病，其所致自发性出血及相关并发症会极大地缩短患 患者健康效用值测量的相关文献。中英文检索词包括
者预期寿命，严重影响患者的生命质量。根据机体缺乏 “血友病（hemophilia）”“健康效用值（health state utility）”
的凝血因子类型，血友病可分为血友病 A（缺乏凝血因 “欧洲五维健康量表（EuroQol Five Dimensions Question‐
[1]
子Ⅷ）和血友病 B（缺乏凝血因子Ⅸ） 。我国的血友病 naire，EQ-5D）”“六维健康调查简表（Short Form 6-Di‐
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患病率为（2.73～3.09）/10 万，其中 A 型占比超过 80% 。 mensions，SF-6D）”“良好适应状态质量评估量表（Qua-
2018年，血友病被国家卫生健康委员会等部委联合印发 lity of Well-Being Scale，QWB）”“健康效用指数（health
的《第一批罕见病目录》收录；截至2021年，我国登记在 utility index，HUI）”“时间权衡法（time trade-off，TTO）”
册的血友病患者已有近两万，数量位居我国国家罕见病 “标准博弈法（standard gambling，SG）”“视觉模拟评分法
注册系统所有疾病首位。 （visual analog scale，VAS）”“离散选择实验法（discrete
基因重组凝血因子Ⅷ/Ⅸ制剂或病毒灭活的血源性 choice experiment，DCE）”“伴有生存时间的离散选择实
凝血因子Ⅷ/Ⅸ制剂是当前血友病替代治疗的首选方案， 验法（DCETTO ）”“映射法（mapping）”等。以 PubMed 为
但这种治疗方案有产生抑制物的风险，会导致替代治疗 例，具体检索策略见图 1。检索时限为建库至 2023
[2]
无效，加大疾病治疗难度和花费 。替代治疗可分为按 年2月。
需治疗（在出血后输注药物）和预防治疗（定期输注药物
以维持患者凝血因子水平）。2017 年，我国国家医保已
覆盖儿童血友病患者群体的预防治疗，而成人患者群体
[3]
仍以保障按需治疗为主 。近 5 年来，多款血友病治疗
新药陆续在国内获批上市，包括长效凝血因子与非凝血
因子类产品等；2023 年，血友病基因疗法获得美国 FDA
[2]
批准，其在我国的相关研究也取得了突破性进展 。未
来，随着预防治疗在我国成人患者群体中的进一步应用
和血友病治疗新药的逐步上市，该领域药物经济性评价
的需求巨大。
成本-效用分析是《中国药物经济学评价指南2020》
优先推荐的评价方法，且在血友病治疗方案的评估中得
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到了广泛应用 。健康效用值是成本-效用分析的关键
参数，是指人们对某种健康状态的偏好程度，其值一般
为0～1，其中0和1分别表示最差和完美的健康状态，出
现负值即表示健康状态差于死亡 。研究指出，健康效
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用值测量的准确度将直接影响药物经济学的评价结果，
但目前我国血友病患者相关数据有限 ，国内外也尚无
[6]
关于血友病患者健康效用值的综述与Meta分析。基于
此，本研究拟对全球血友病患者健康效用值的研究现况
进行系统综述与Meta分析，以期为今后开展血友病相关
治疗手段的药物经济学评价和卫生技术评估提供基础
数据支持。
1 资料与方法
1.1 纳入与排除标准
本研究中，文献的纳入标准为：（1）明确报告为血友
图1 PubMed的检索策略
病患者；（2）报告了健康效用值。文献的排除标准为：
（1）非中英文文献；（2）非原始研究，包括会议摘要、社论 1.3 文献筛选与资料提取
类和综述类文献；（3）无法获取全文的文献；（4）重复发 由2位研究者利用Endnote软件“背对背”进行文献
表的文献。 筛选与核对；如有分歧，则通过讨论或与第3位更有经验
1.2 文献检索策略 的研究者协商解决。使用Excel进行文献的汇总与关键
计算机检索中国知网、万方数据、中国生物医学文 信息的提取，提取的信息包括第一作者、发表时间、国
献 数 据 库 、维 普 网 、PubMed、Embase、the Cochrane 家、研究类型、疾病类型、受访者类型及数量、测量工具、

中国药房 2023年第34卷第24期 China Pharmacy 2023 Vol. 34 No. 24 · 3013 ·