Page 81 - 《中国药房》2023年24期

续表1
第一作者（发表时间） 国家 研究类型 疾病类型 受访者类型 受访者例数 测量工具 积分体系 健康效用值（M或x±s） AHRQ评分
Davari（2019） [28] 伊朗 横断面 A 患者 37 EQ-5D-3L － 0.46±0.23 4
Hoxer（2019） [29] 跨国研究 横断面 A、B 普通大众 600 TTO NA NR 6
Mahlangu（2019） [30] 跨国研究 队列随访 伴有抑制物 患者 103 EQ-5D-5L 英国 按需治疗患者0.72±0.23、预防治疗患者0.69±0.24 9
Baek（2020） [31] 韩国 横断面 A、B 患者 605 EQ-5D-3L 韩国 0.69±0.15 8
Lotfi（2020） [32] 伊朗 横断面 A 患者 120 EQ-5D-3L 伊朗 血源性凝血因子Ⅷ治疗的患者0.62、重组凝血因子Ⅷ治疗的患者0.78 3
Taylor（2020） [33] 英国 横断面 A、B 患者 78 EQ-5D-5L 英国 0.75 6
Burke（2021） [34] 美国 队列随访 B 患者 101 EQ-5D-5L 美国 0.74±0.26 7
Johnston（2021） [35] 加拿大 横断面 A 普通大众 82 TTO NA NR 6
O’Hara（2021） [36] 英国 横断面 A、B 患者、照护者、普通大众 2 183 DCE TTO NA NR 7
Oldenburg（2021） [37] 跨国研究 队列随访 A 患者 94 EQ-5D-5L 英国 按需治疗患者0.80±0.10、预防治疗患者0.90±0.10 8
Xu（2021） [38] 中国 横断面 A、B 患者 875 EQ-5D-5L 中国 0.52±0.31 6
SF-6D 英国 0.54±0.11
Niu（2022） [39] 中国 横断面 A、B 患者 150 EQ-5D-5L 中国 0.51±0.34 5
Rodriguez-Santana（2022） [40] 跨国研究 队列随访 A、B 患者、照护者 185 EQ-5D-Y － 0.73±0.19 7
Rodriguez-Santana（2022） [41] 跨国研究 队列随访 A、B 患者 707 EQ-5D-5L － 0.74±0.22 7
Shaikh（2022） [42] 跨国研究 队列随访 A、B 患者 514 EQ-5D-3L － 0.73±0.27 5
Steen（2022） [43] 跨国研究 横断面 A、B 患者 343 EQ-5D-5L 英国 0.81±0.28 6
Xu（2022） [44] 中国 横断面 A、B 患者 862 mapping － 0.53±0.19 6
Zhang（2022） [45] 中国 横断面 A 患者 206 SF-6D 中国 0.65±0.25 7
Burke（2023） [46] 美国 队列随访 A、B 患者 292 EQ-5D-5L 英国 NR 6
A：血友病A型；B：血友病B型；－：未报告；HIV：人类免疫缺陷病毒（human immunodeficiency virus）；NA：不适用；NR：未报告总体健康效用值，但研究依据不同健康状态和情境展示了健康效用值；*：跨国研究基于人群来源选择不同国家（地区）的积分体系。
表2 不同严重程度血友病患者的健康效用值
轻型 中间型 重型
纳入研究 测量工具 患者 健康效用值 患者 健康效用值 患者 健康效用值
例数 （x±s） 例数 （x±s） 例数 （x±s）
Barr（2002） [11] HUI2 41 0.86±0.18 17 0.83±0.18 18 ＊ 0.80±0.16
HUI3 41 0.79±0.30 17 0.73±0.25 18 ＊ 0.71±0.23
[14]
Wasserman（2005） SG 64 0.90±0.12 64 0.82±0.15 64 0.65±0.19
Fischer（2016） [18] SF-6D － － 14 0.81±0.12 116 0.78±0.12
Carroll（2019） [27] EQ-5D-3L 20 0.85±0.15 34 0.69±0.34 130 0.65±0.30
EQ-5D-5L 20 0.87±0.15 34 0.75±0.30 130 0.72±0.25
SF-6D 20 0.75±0.11 34 0.73±0.16 130 0.68±0.12
Hoxer（2019） [29] TTO 600 0.80±0.21 600 0.73±0.22 600 0.67±0.25
Baek（2020） [31] EQ-5D-3L － － 69 0.70±0.17 536 0.68±0.15
Xu（2021） [38] EQ-5D-5L 238 0.69±0.23 232 0.54±0.27 405 0.41±0.33
SF-6D 238 0.60±0.10 232 0.54±0.10 405 0.50±0.09
Niu（2022） [39] EQ-5D-5L － － 73 0.56±0.30 77 0.46±0.37
Zhang（2022） [45] SF-6D 30 0.84±0.13 59 0.67±0.21 117 0.60±0.27
图3 血友病患者健康效用值的Meta分析森林图
＊：仅纳入重型且HIV阴性患者；－：未报告。
别为0.79（0.71，0.88）、0.70（0.63，0.77）、0.64（0.57，0.71）。
2.3 Meta分析结果
结果见表3。
2.3.1 基础分析
为明确研究的异质性来源，本研究依据血友病分
有23篇 [11，13，15，17―18，21，23，25―28，30―31，34，37―45] 文献同时报告了
型、是否伴抑制物、受访者所在国家（地区）及当地经济
健康效用值的均数和标准差，各研究间有统计学异质性
发展水平、测量工具类型等，对纳入文献进行亚组分析。
（χ ＝2 972.74，I ＝99.0%，P＜0.001），采用随机效应模 结果表明，A 型血友病患者的健康效用值（0.68）低于 B
2
2
型进行Meta分析。结果（图3）显示，全球血友病患者的 型（0.71）；血友病伴抑制物患者的健康效用值（0.64）低
健康效用值为0.69，95%CI为0.65～0.74。 于不伴有抑制物的患者（0.69）；中国血友病患者的健康
2.3.2 亚组分析 效用值（0.55）高于伊朗患者（0.46） ，但低于其他发达
[18]
根据血友病患者的严重程度进行亚组分析，结果显 国家；使用 SF-6D 量表测量的健康效用值（0.67）均低于
示，随着病情的不断加重，患者的健康效用值下降趋势 HUI 量表（0.76）和 EQ-5D 系列量表（0.71 或 0.72），使用
显著；轻、中、重型血友病患者的健康效用值（95%CI）分 mapping 法测量的健康效用值（0.53）最低；发达国家受

中国药房 2023年第34卷第24期 China Pharmacy 2023 Vol. 34 No. 24 · 3015 ·