Page 119 - 《中国药房》2023年21期

整体预后较差。据报道，ATTR-CM 患者诊断后的中位 chonology，et al. Notice on the publication of the first list
[30]
存活时间仅为3～5年 。虽然氯苯唑酸问世时间不足5 of rare disease catalogues[EB/OL].（2018-05-11）[2023-03-
年，通过其治疗可使 ATTR-CM 患者的全因死亡风险下 29]. https：//www. gov. cn/gongbao/content/2018/content_
降 30%，但治疗 30 个月时仍有近 50% 的患者死亡，这提 5338244.htm.
[5]
示ATTR-CM患者的整体预后仍较差 。第二，目前国内 [ 5 ] MAURER M S，SCHWARTZ J H，GUNDAPANENI B，
et al. Tafamidis treatment for patients with transthyretin
对ATTR-CM的诊断和治疗尚处于起步阶段。鉴于氯苯
amyloid cardiomyopathy[J]. N Engl J Med，2018，379
唑酸在国内上市不足3年，其对我国患者的治疗效果如
（11）：1007-1016.
何值得进一步评估。笔者所在的重庆医科大学附属第
[ 6 ] Alnylam. APOLLO-B：a study to evaluate patisiran in par‐
一医院心血管内科（以下简称“本中心”）诊断出了重庆
ticipants with transthyretin amyloidosis with cardiomyopa‐
市首例ATTRv和首例ATTRwt患者。截至目前，在本中
thy （ATTR amyloidosis with cardiomyopathy）[EB/OL].
心诊断出的所有 ATTR-CM 患者中，共计 6 例患者使用 [2023-04-10].http：//www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT-
了氯苯唑酸治疗，其病情均相对稳定，活动耐量较用药 03997383.
前也有所改善。因此，期待在国内进行更多关于ATTR- [ 7 ] HANNA M Z，DAMY T，GROGAN M，et al. Impact of ta‐
CM 的注册研究，以便更准确地了解患者的治疗和预后 famidis on health-related quality of life in patients with
状况。第三，ATTRv患者基因突变的位点受种族/人种、 transthyretin amyloid cardiomyopathy：from the tafamidis
区域等因素影响较大，药物治疗效果是否受不同突变位 in transthyretin cardiomyopathy clinical trial[J]. Am J
点的影响值得深入研究。第四，氯苯唑酸的使用时机需 Cardiol，2021，141：98-105.
要进一步研究。临床部分患者诊断为ATTR-CM时心功 [ 8 ] COELHO T，MERLINI G，BULAWA C E，et al. Mecha‐
能尚可，亦无其他脏器损害的表现，考虑到氯苯唑酸的 nism of action and clinical application of tafamidis in he‐
reditary transthyretin amyloidosis[J]. Neurol Ther，2016，5
治疗费用较高，这类患者何时启动氯苯唑酸治疗是临床
（1）：1-25.
面临的重要问题。此外，虽然目前美国FDA只批准了氯
[ 9 ] GIBLIN G T，CUDDY S A M，GONZÁLEZ-LÓPEZ E，et
苯唑酸用于ATTR-CM的治疗，但随着临床证据的增多，
al. Effect of tafamidis on global longitudinal strain and
将会有越来越多的药物批准用于 ATTR-CM 的治疗，这
myocardial work in transthyretin cardiac amyloidosis[J].
些不同机制的药物可否联用、联用的效果和安全性如
Eur Heart J Cardiovasc Imaging，2022，23（8）：1029-1039.
何，值得进一步研究。相信随着研究的深入和临床证据
[10] CHAMLING B，BIETENBECK M，KORTHALS D，et al.
的增加，未来会有更多的药物用于ATTR-CM的治疗，更 Therapeutic value of tafamidis in patients with wild-type
好地改善ATTR-CM患者的预后。 transthyretin amyloidosis （ATTRwt） with cardiomyopa‐
参考文献 thy based on cardiovascular magnetic resonance （CMR）
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中国药房 2023年第34卷第21期 China Pharmacy 2023 Vol. 34 No. 21 · 2669 ·