Page 30 - 《中国药房》2023年13期
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表4 英国罕见病用药医保准入政策小结                            实施为进一步增加罕见病用药的社会关注度，提高罕见
          国家/地区 评估过程差异    利益相关者决策参与的方式       考虑因素或决策标准        病用药的可及性和可负担性起到了不可或缺的保障
          英国（不含 超罕见病用药：NICE-  （1）评估委员会成员（NHS、患者/护理者、 （1）疾病性质；  作用。
          苏格兰地 HST项目      药企）；               （2）临床效果；
          区）              （2）顾问和评议员组织成员（患者）；  （3）经济性分析；       4 对我国罕见病用药的评估报销制度的启示
                          （3）患者/护理者陈述作为材料支撑；  （4）超越健康获益的技术        为保障罕见病患者的治疗，提高罕见病用药的可及
                          （4）患者专家、临床专家、NHS专家、药企 影响            性，2019年3月，我国国家医保局发布了《2019年国家医
                          代表参与评估委员会会议；
                          （5）管理可及协议（NHS-英格兰、药企、患              保药品目录调整工作方案》，明确提出国家医保目录将
                          者）                                  优先考虑国家基本药物、癌症及罕见病等重大疾病治疗
                罕见并复杂的疾病： （1）利益相关者参与影响分析阶段；  （1）安全性；          用药、慢性病用药、儿童用药、急救抢救用药等。截至
                NHS专项购买服务  （2）临床医生、护士、公众代表参与衡量 （2）有效性；
                          临床收益               （3）可负担性；         2022年5月1日，已有57种罕见病用药被纳入国家医保
                                             （4）经济性分析         目录，包括14个甲类药物和43个乙类药物，共涉及33种
          英国苏格 罕见病用药：标准评 PACE会议              （1）临床相关因素；       罕见病 。但仍有 50 余种已上市罕见病用药未能成功
                                                                    [21]
          兰地区   估流程中，申请人可                    （2）为患者带来的附加价值；
                额外申请PACE会议                   （3）为患者家庭或护理者带    通过谈判纳入医保报销，另外，大量罕见病新药仍在研
                                             来的附加价值           发和申报上市阶段。在国家医保准入评估的实际实施
                超罕见病用药：超罕 （1）患者和临床专家提交材料作为证据 （1）疾病性质；         中，我国对罕见病用药的准入程序和评估方法与常规药
                见病用药通路    支撑；                （2）药品影响；
                          （2）患者和临床医生参与PACE会议  （3）经济性分析；       物一致，即医保方将通过罕见病用药的经济学评估结果
                                             （4）NHS及个人和社会承担   进行参考评估，随后根据经济学评估结果中的成本-效
                                             的费用；             果分析结果与基于GDP确定的阈值进行比较，同时考虑
                                             （5）超越健康获益以及对专
                                             项服务的影响           预算影响分析结果，结合我国医保支付能力现状，最终
                                                              通过谈判降价等方式确定适合纳入医保报销范围的药
              从评估路径来看，英国各地都对罕见病用药建立了
                                                                [22]
                                                              品 。与英国相比，我国虽然在医保药品准入中对罕见
          单独的评估路径，即英国的 NICE-HST 项目和英国苏格
                                                              病用药会优先考虑，并对罕见病用药的阈值等有适当提
          兰地区的超罕见病用药通路。即便在常规评估路径中，
                                                              高，但没有单独的评估和报销路径，评估过程也暂未有
          也有相关政策向罕见病用药倾斜，如苏格兰的 PACE 会
                                                              患者等利益相关者的参与。
          议。除常规的评估路径和专门的罕见病用药路径之外，
                                                                  由于罕见病药品价格相对昂贵，若无保险，罕见病
          英国还分别设有特殊情况框架和个人资金申请，允许医
                                                              患者个人或家庭一般很难承担其医疗费用。单独的路
          生代表患者申请不在报销范围内的药品，提高药品的可
                                                              径和明确的考量标准对罕见病用药进行评估和报销是
          获得性。                                                英国提高患者用药可及性的主要手段。单独的评估和
              从评估机制来看，英国各地均有医生、患者、申请人                         报销路径将部分负担较为沉重的罕见病用药纳入了报
          等利益相关者参与决策的流程，并且都将临床相关因                             销范围，成为了罕见病用药的必要补充路径；即便是在
          素、经济性相关因素和其他更广泛的社会因素纳入到决                            常规的评估和报销路径中，罕见病用药因其特殊性也能
          策标准中。在评估和决策衔接层面，英国 NICE 评估后                         享受到某种程度上的政策倾斜；除此之外，英国还允许
          发布的指南在 3 个月内，各个地区必须付诸实施，NHS                         临床医生代表患者申请暂不在报销范围内的药品。
          专项购买服务直接由NHS-英格兰评估和决策。                                  借鉴英国的经验和举措，笔者首先建议我国建立针
              从处理不确定性及风险的应对策略来看，为了降低                          对性的罕见病用药医保准入路径和价值评估标准，使因
          临床证据和经济性的不确定性，减轻财务风险和其他风                            缺乏临床证据或价格相对较高等原因而不符合我国医
          险，英国各地均采用了相关应对策略。苏格兰的超罕见                            保准入遴选标准的罕见病用药获得更多纳入医保报销
          病用药通路允许在收集更充分的临床证据期间，临床医                            范围的机会。其次，建议探索利益相关者参与决策过
          生至少有 3 年时间使用该药品。NHS 专项购买服务中                         程，通过患者等利益相关者参与决策过程能提供关于疾
          的 CtE 允许小部分患者使用 NHS 不可获取但具有应用                       病进程、生命质量以及治疗效果等信息，提升罕见病患
          前景的治疗方案，为常规评估提供充分的临床证据。                             者这类弱势群体的参与感，并辅助决策者知情决策和知
          NICE-HST 利用患者可及计划，提高药品的成本-效果                        证决策。再次，建议建立个体患者报销申请机制，尤其
          优势。                                                 是针对患病人数少、病情特殊的患者，对于尚不在目录
              从政策实施效果来看，英国在实施罕见病用药相关                          内的罕见病用药，建立个体患者报销申请机制有助于及
          政策之后，在罕见病用药资金投入、药品申请报销通过                            时缓解患者的治疗负担。最后，建议探索风险分担、保
          率、受资助患者数量等方面卓有成效。相应政策的落地                            密折扣、基于效果的报销等创新支付方式，加快药品的


          · 1560 ·    China Pharmacy  2023 Vol. 34  No. 13                            中国药房  2023年第34卷第13期
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