Page 28 - 《中国药房》2023年13期
P. 28
表参与了每个决策环节，且专项购买服务应同时提供安 2018－2019年，NHS在专项服务上花费了177亿英
全性、有效性、可负担以及经济性的强有力证据。决策 镑，购买了约 150 种服务。例如，NHS 购买 susoctocog
过程主要包含 3 个阶段 ：一是临床构建阶段——在政 alfa 作为 A 型血友病的治疗药品，约 800 名多发性硬化
[13]
[14]
策主张且某项服务得以发展时，英国专项服务临床小组 患者从中获益 。
确认该服务是否具有强有力的证据基础；二是影响分析 2.3 英国苏格兰地区罕见病用药医保准入政策分析
阶段——评估将现有的医疗保健方式转变为某项服务 在英国，苏格兰地区的 NHS 与英格兰、威尔士和北
后的经济影响和实践影响，该阶段需要利益相关者参与 爱尔兰不同，具有自己的管理和运营体系，苏格兰药品
和公众咨询；三是决策阶段——对于成本-中性（cost- 联合会（Scottish Medicines Consortium，SMC）负责向英
neutral）或成本-节约（cost-saving），将基于临床收益作出 国苏格兰地区的 NHS 提供药品的临床和成本-效果信
决策。对于需要额外资助的新疗法，NHS每年进行2次 息，以确保苏格兰药品的及时、可及。2013年，3份关于
优先级设定来确定购买哪些服务，优先级设定过程中， SMC拒绝推荐超罕见病用药而导致药品不可及的请愿
临 床 优 先 项 咨 询 组（clinical priorities advisory group， 书被呈递至苏格兰卫生与体育委员会（Scottish Parlia‐
CPAG）在不知道干预措施成本的情况下，交由医生、护 ment Health and Sport Committee），该事件引起了英国苏
士和公众代表衡量干预措施的收益并达成一致，干预措 格兰地区政府的关注，并最终促使 SMC 建立了新的且
施在5年内的成本由筹资组单独测算。CPAG根据成本 更加灵活的针对生命终末期药品、罕见病用药和超罕见
和收益的综合结果向专项服务监督小组（Specialised 病用药的评估方案。新的评估方案包括患者和临床医
Commissioning Oversight Group，SCOG）提 出 建 议 。 生（patient and clinician engagement，PACE）会议及新的
[15]
SCOG 审查建议后向专项服务委员会（Specialised Ser‐ 超罕见病用药决策框架 。自2014年5月起，针对生命
vices Commissioning Committee，SSCC）提出建议，SSCC 终末期药品、罕见病用药和超罕见病用药，申请人可向
SMC申请召开PACE会议，增加患者和临床医生决策过
作出最终决策。NHS专项购买服务流程见图2。
程中的影响力 。
[16]
专项服务临床小组同意
主题清单 2.3.1 常规评估路径 罕见病用药遵循常规的SMC申
请形式，英国苏格兰地区的新药委员会（New Drugs
证据审查与评估 Committee，NDC）应用常规的评估方式评估罕见病用
药，给出拒绝推荐的建议后，申请人可向SMC申请召开
利益相关者测试、影响分析和公众咨询 PACE会议，流程详见图3。
罕见病用药/超罕见病用药
成本-中性和成本-节约的服务 需要额外咨询的服务
申请人不选择PACE会议
申请人选择PACE会议流程
流程
CPAG考虑患者收益和经济影
响并给出建议 CPAG优先级设定
药品进行PACE会议议程，患者 NDC进行评估
组及临床协作网给出会议建议
SCOG决策 SCOG确定优先项并给出建议
NDC不予推荐 NDC给出推荐建议
SSCC通知 SSCC决策
申请人确认进行PACE会议
PACE会议与患者组及临
发布服务规范 床协作网进行确认
图2 NHS专项购买服务流程 PACE会议
另外，IFRs、CtE都属于专项服务的范畴。当临床医
PACE会议材料递交给 SMC进行评估
生认为患者病情特殊，而可用的治疗方案不可从NHS获 SMC
取时，临床医生可代表患者直接向NHS申请IFRs；当治 图3 PACE 会议与 SMC 结合评估罕见病用药/超罕见
疗方案不可从NHS获取但具有相当大的应用前景，且该 病用药流程
治疗方案通过常规评估路径需要进一步收集患者数据 PACE 会议的目的是站在患者及临床医生的角度，
时，少数患者可通过CtE获取该治疗方案，CtE可以提供 去捕捉传统的临床及经济学评估流程中不能完全考虑
有价值的证据，为决策提供依据。 到的药品的附加效益。这些考虑因素或附加效益包括
· 1558 · China Pharmacy 2023 Vol. 34 No. 13 中国药房 2023年第34卷第13期
