Page 29 - 《中国药房》2023年13期
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          但不限于 ：（1）临床相关——未满足的需要、情况严重
                                                                                                   PAS
          性、可能从该药品获益的特定患者群体、使用该药带来
          的效益、治疗临床路径、使用该药获得的效益/服务/基础
                                                                 申请人求证药                       申请人提交材料以进行
          设施改变；（2）为患者带来的附加价值——对生活质量                              品属于超罕见        SMC确认超罕        初次评估（超罕见病用
                                                                   病用药          见病用药地位            药框架）
          的影响，如工作能力及学习能力、药品使用便利性、症状
          缓解、患者维持独立和尊严的能力、自付费用；（3）为患
                                                                               SMC 评估超罕见        NDC进行评估
          者家庭或护理者带来的附加价值——陪伴患者就诊的                                证据收集≥3年       病用药框架，但不        （NDC评估报告）
                                                                                 作出决策
          时间、为患者提供的护理和支持、自付费用、对家庭生活
          的影响、对护理者工作能力的影响。另外，当NDC给出                            PAS             新的或修正过的
                                                                                  PAS
          拒绝推荐的建议之后，申请人可选择提供新的或者修正
          过的PAS，PAS有利于患者获得SMC一开始认为不具或                          申请人提交材料以进       NDC 进 行 评 估    NDC 给出不推荐建议后，
                                                               行再次评估（超罕见       （NDC 详细建议      申请人可申请 PACE 会议
          可能不具成本-效果优势的药品。                                        病用药框架）           文件）           或提交修正后的PAS
              PACE 加强了患者、临床医生与卫生技术评估成员
          之间的对话交流，成为了影响 SMC 决策的重要因素。                                         SMC 评估超罕见病用药
                                                                             框架、NDC 详细建议文件
          自PACE项目建立以来（2014年5月－2016年10月），药                                      及其他补充证据
          品接受率从48%提升至76%，与2011－2013年相比增长
          了58%。                                                               SMC决策：接受使用、
                                                                              接受限制使用、不推
                                                                                 荐使用
          2.3.2 超罕见病用药通路 自 2014 年 SMC 改革以来，
          生命终末期药品、罕见病用药和超罕见病用药的可及性                                  图4 SMC 超罕见病用药通路评估流程

          有所提高，但超罕见病用药的可及性提高程度不及生命                                    表3 SMC 超罕见病用药决策框架
                                [17]
          终末期药品和罕见病用药 。研究者建议采用一种新                             维度              详细栏目
          的方式去评估超罕见病用药，在提高患者可及性的同时                            疾病性质            （1）疾病严重性、症状、疾病进展模式、残疾程度、对发病率和死亡率的
                                                                              总体影响；
                          [18]
          提高SMC的完整性 。2019年4月，SMC开始采用新路                                        （2）对功能的影响，例如工作能力、参与教育的能力，自我护理，日常生
          径——超罕见病用药通路去评估超罕见病用药。评估                                             活活动；
                                                                              （3）对患者、家庭成员和护理者的生活质量的影响；
                                 [19]
          通路主要包含以下4个步骤 ：（1）确认药品属于超罕见
                                                                              （4）目前可用的治疗方案，包括疾病特殊治疗方式和/或支持性治疗
          病用药；（2）SMC进行初次评估；（3）数据收集；（4）SMC                                     方式；
          再次评估。除证实超罕见病用药地位之外，苏格兰政府                                            （5）现有治疗方案的限制，包括副作用、给药负担和监测负担、住院和门
                                                                              诊负担；
          提出了使用这个通路的3个条件：（1）完整提交初次评估                                          （6）NHS-苏格兰未满足的需要
          的材料；（2）提交 PAS；（3）接受药品供应初期的数据收                       药品影响            除临床疗效、安全性、临床效果之外，还应考虑：
                                                                              （1）包括疾病注册登记或者早期进入计划在内的观察性研究结果如何
          集安排。超罕见病用药评估流程详见图4。
                                                                              作为常规临床试验数据的补充；
            当药品被 SMC 确认属于超罕见病用药后，SMC 对                                        （2）药品对患者体验及患者报告结果的影响，包括健康相关生命质量、
                                                                              健康状况、身体机能、日常生活能力、依从性、患者对治疗的满意度等；
          药品的临床和成本-效果证据进行初次评价，这有助于
                                                                              （3）药品如何解决未满足的需要；
          发现证据的不确定性及下一步的数据收集。在新的、更                                            （4）识别证据不确定性和证据缺口，以及如何解决这一问题
          充分的临床数据收集到之前，临床医生至少有3年时间                            经济性分析           申请人提交如下经济学证据：
                                                                              （1）成本-效用分析；
          可使用该药品。申请人被要求在数据收集完成之后提                                             （2）当使用QALYs进行评估的方法不太适用时，可接受成本-效果分析；
          交相关信息，SMC将再次对数据进行评估以形成最终决                                           （3）当申请人认为成本-效用分析或成本-效果分析不能将众多结果产出
                                                                              纳入时，可选择成本-后果分析（cost-consequences analysis）
          策。证据除申请人提交的数据，还包括患者群体、临床
                                                              NHS及其他社会服务费用    （1）对NHS的预算影响；
          专家及PACE会议提供的证据。                                                     （2）对任何非NHS机构的重大预算影响
              与罕见病用药不同的是，SMC应用了明确的决策标                         超越健康获益以及对专项服务的影响 （1）患者贡献社会、提高对家庭的作用以及继续教育或者工作的机会；
                                                                              （2）对护理者生活质量及工作能力的影响；
          准框架去评估超罕见病用药，这些标准（表 3）包括疾病                                          （3）采用更广泛的视角对成本-效果的影响，如收入损失、护理负效应；
          性质、药品影响、经济性分析、NHS及其他社会服务的费                                          （4）新药纳入对NHS的影响，包括人员配置、基础设施和培训需求
          用、超越健康获益影响以及对专项服务的影响 。                             标准、利益相关者参与程度、政策实施效果、处理不确定
                                                 [20]
          3 英国罕见病用药医保准入政策小结                                  性和风险的应对策略来分析英国的医保准入政策。英
              本研究从罕见病用药医保准入评估机制、报销决策                         国的罕见病用药医保准入政策小结详见表4。


          中国药房  2023年第34卷第13期                                              China Pharmacy  2023 Vol. 34  No. 13    · 1559 ·
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