Page 27 - 《中国药房》2023年13期

会需要、每个患者的平均花费、总花费影响及可负担性、 NICE-HST指南，开始应用成本-效果分析作为价值评判
“物有所值”、临床实践、供应持续性、经济效益、可及性 标准之一，并将成本-效果阈值设为 100 000 英镑，远高
和均衡的地理分布等。 于常规阈值。阈值超过100 000英镑的药品可进行质量
2013 年，英国政府重组 NHS，AGNSS 被替换为 2 个 调整生命年（quality-adjusted life year，QALY）权重调整。
新机构：临床委员会及卫生和社会保健信息中心。 NICE-HST 超罕见病用药决策框架详见表1。
AGNSS 被废除后，NICE 于 2013 年开始接手 AGNSS 的 表1 NICE-HST 超罕见病用药决策框架
工作并建立了英国国家卫生与临床优化中心健康技术 维度 详细条目
疾病性质 按现行护理标准的疾病发病率和患者临床残疾程度
评估部（National Institute for Health and Clinical Excel‐
对护理者生活质量的影响
lence - Health Technology Evaluation Centre）。这个部门 目前治疗方案的范围和性质
是英国国家卫生与临床优化中心的一个部门，其职责是 临床效果 对患者和相关护理者的总体健康效益
患者中健康获益异质性
对新的医疗技术和药物进行评估，并向NHS提供有关这
现有证据的稳健性及指南可能对增强稳健性的贡献
些技术和药物的建议。2017年5月，这个部门对评估指 治疗持续原则
[11]
南进行修订并发布 。本研究对比了这个部门发布的 经济性分析 使用每QALY所花费成本的增量成本-效果
患者可及计划（patient access scheme，PAS）及其他商业协议
指南与 NICE 传统技术评估指南，发现这个部门的评估
使用新技术所需资源的性质和范围（包括预算影响和PAS）
流程与NICE传统的技术评估流程相似——评估主题确 超越健康获益的技术影响 是否有显著的非健康获益
认之后，利益相关方（临床医生、患者、药企等）收集并提 在NHS、个人和社会服务之外是否有相当大比例的成本节约
对NHS研究或创新是否有长期的潜在效益
交证据，NICE 将综合各方证据和证据审查小组报告以
技术对专业服务提供的影响
形成委员会报告；委员会报告撰写完成后，NICE会邀请 增加人员配置和基础设施的需求，包括专门的知识培训和规划
患者代表、临床专家、NHS专家、企业代表等参加评估委 截至2019年，NICE已对12个药品进行HST评估并
员会会议，该会议将对药品进行评估并给出最终建议。 出台了相应指南 ，详见表2。
[12]
NICE-HST评估流程详见图1。 表2 通过NICE-HST评估的超罕见病用药
卫生和社会保健部门向NICE提 疾病是否在《第一 国内是 我国医保
交HST评估主题 药品名称（HST编号） 对应疾病
批罕见病目录》内 否上市 纳入情况
eculizumab（HST1） 非典型溶血性尿毒症综合征 是 是 未纳入医保
证据准备
elosulfase alfa（HST2） 黏多糖贮积症 是 是 未纳入医保
药企/发起人提 非药企顾问提交证 ataluren（HST3） 杜氏肌营养不良 否 否 /
交证据 据（临床有效性和
物有所值） migalastat（HST4） 法布里病 是 否 /
证据准备和证据审
查小组进行评估并 eliglustat（HST5） 戈谢病 是 否 /
提交评估报告
asfotase alfa（HST6） 低碱性磷酸酶血症 是 否 /
strimvelis（HST7） 腺苷脱氨酶缺乏症 否 否 /
患者代表、临床专家个 NICE 根据已有证据 患者/护理者、专业组织
人观点报告，其他顾问 撰写报告 对疾病管理现状的看法 burosumab（HST8） X连锁低磷血症 否 否 /
的提交报告
inotersen（HST9） 遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病 否 否 /
评 估 委 员 会 会 议 patisiran（HST10） 遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病 否 否 /
（邀请临床专家、
患者代表、NHS 专 voretigene neparvovec（HST11） 家族遗传性角膜营养不良 否 否 /
家、企业代表）
cerliponase alfa（HST12） 神经元蜡样质脂褐质沉积症2型 否 否 /
/：不适用。
建议支持（部分） 实质性限制建议 2.2 NHS专项购买服务
使用
NHS专项购买服务是一系列服务的总称，包含了化
最终评估文件 评估咨询文件
学疗法、放射疗法和一些开创性的干预措施。对于面临
评估委员会召
开第2次会议 顾问、评议员、 罕见癌症、基因疾病、复杂的医疗或手术等罕见并复杂
顾问有申诉机会
并制定最终评 健康专家、公众
估文件 给出反馈 的情况的患者，该服务可以提供一定程度的支持。专享
NICE 审查最终
建议并提交报告 购买服务由 NHS 的专项服务和创新部门负责管理和运
NICE指南发布 营，这些服务是为了满足NHS无法提供的某些特殊医疗
需求而设立的，与大多数其他医疗保健（由当地计划和
图1 NICE-HST评估流程
管理）不同的是，该服务不由当地卫生部门或医院负责
NICE-HST 评估流程与 NICE 传统的技术评估流程 计划和管理，而是由NHS在全国范围内统筹规划。专项
相似，但决策框架不同是两者最主要的区别。评估委员 购买服务并不能在当地医院获取，而是由医生、护士和
会使用的决策框架建立在 AGNSS 的基础之上，同时结 其他专业人员组成的专业小组提供。
合了NICE评估药品和技术的一些探索性经验。2017版 NHS 对是否纳入专项购买服务进行公平和透明的
NICE-HST 修订指南，区别于 AGNSS 评估标准和旧版 决策，决策过程中，医生、其他专业人员、患者和公众代

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