Page 26 - 《中国药房》2023年13期
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的价值评估标准和医保准入政策，提高罕见病用药的可                            为 8.40 英镑。而对于 15 岁及以下儿童、16～18 岁的全
          及性，成为目前国际关注的问题。                                     日制学生、60 岁以上老年人、癌症患者或一些长期疾病
              在英国，罕见病被定义为每 500 万人中疾病影响人                       患者等，不需要支付共付费用；同时，对于需要长期用药
          数小于2 500人的疾病。超罕见病在2018年6月前被定                        而反复开具处方的患者，其可提前购买预先付款证明
          义为药物对应疾病的发病率≤1/50 000或者患病人数约                        书，证明书根据使用期限分为3个月和12个月2种，在使
          100 人的疾病；在 2018 年 6 月后被定义为药物对应疾病                    用限期内，患者在开具处方前提供该证明书，均不需要
          的发病率≤1/50 000，用于治疗慢性的、严重致残的并且                       多支付额外费用。据统计，2016 年，英国 89.4% 的处方
                                                                            [6]
                                  [2]
          需要高度专业化管理的疾病 。                                      药是免费提供的 。
              欧美等发达国家与我国在罕见病政策上最大的不                           2 英国罕见病用药医保准入政策分析
          同在于保险和报销制度等方面。罕见病药品价格相对                                 英国药品的医保准入路径主要包含NICE的单一卫
          昂贵，如无保险则罕见病患者个人或家庭一般很难承担                            生技术评估（single technology appraisal，STA）、快速通道
          其医疗费用。欧美根本的解决办法是将其纳入医保体                             评估（fast track appraisal，FTA）、多技术评估（multiple
          系，同时美国FDA在推动和加速罕见病药品的技术审评                           technology  appraisal，MTA）、高 度 专 业 化 评 估（highly
          和审批等方面持积极态度，欧美的罕见病患者组织也会                            specialised technology，HST）与英国专项服务和创新部
          积极参与到罕见病治疗用药的临床试验、审批过程等药                            门（Specialised Services and Innovation Directorate）直接
          品研发注册环节，对罕见病的药品开发起到推动作用。                            管 理 的 个 人 资 金 申 请（individual  funding  requests，
          由于我国在罕见病防治救助方面的工作进展缓慢，对罕                            IFRs）、肿瘤药物基金（cancer drugs fund）与评估购买服
          见病新药的研发、引进、生产、销售等环节仍缺少系统、                           务（commissioning through evaluation，CtE）等专项购买
                                                              服务（specialised commissioning）。在这些路径中，HST
          完善的政策支持，造成国内罕见病用药研制与可及仍存
                                                             （针对超罕见病）和专项购买服务（针对罕见和复杂的疾
          在大量空白。为保障患者公平、及时地获取罕见病用
                                                              病）明确表示评估的对象是罕见病相关的干预措施，其
          药，英国实施了一系列法律法规来提高罕见病用药的可
                                                              他路径也都可以作为罕见病用药评估的选择路径。由
          及性。本研究拟通过分析英国的罕见病用药医保准入
                                                                      [7]
                                                              于袁妮等 对各个路径进行了较为详细的介绍，张海军
          政策，为我国罕见病用药医保准入提供参考依据。
                                                                                             [9]
                                                                [8]
                                                              等 对STA进行了详细阐述，宣建伟等 对高度专业化（高
          1 英国医保体系简介
                                                              特）技术评估（highly specialized technology evaluation，
              英国卫生系统的资金主要来源于税收和国民保险
                                                              HSTE）从支付阈值的角度进行了详细的介绍，因此本研
          金，卫生支出的构成包括政府支出、自愿医疗保险、慈善
                                                              究主要对明确针对罕见病的评估路径进行相应的补充，
          资助、企业资助、自付费用等。2017年，英国的卫生费用
                                                              即HST和专项购买服务。
          约 占 国 内 生 产 总 值（gross  domestic  product，GDP）的
                                                              2.1 NICE-HST
              [3]
          9.6% ，政府支出占总卫生支出的79%，非政府支出中的
                                                                  2004 年，英国卫生和社会保健部门要求 NICE 研究
                                      [4]
          自付费用约占总卫生支出的16% 。
                                                              将成本-效果分析用于评估超罕见病用药的可行性。
              英国实行全民医疗保险制度，也称国民卫生服务体
                                                              NICE 从酶替代疗法治疗戈谢病入手，发现即便酶替代
          系（National Health Service，NHS），该制度始建于 1948
                                                              疗法能使患者达到完全健康状态，高昂的成本也难以使
          年。英国卫生和社会保健部门承担对NHS的日常管理，                           其达到成本-效果的常规阈值标准（20 000～30 000 英
          如 NHS 的预算管理，以确保效率和卫生目标的实现。                          镑） 。在该项成本-效果评估中，超罕见病用药因其高
                                                                 [10]
          NHS的基本原则是全民享有、免费医疗和按需服务。在                           昂的成本，NICE 一般的评估模式无法得出具有说服力
          英国，一般居民都自动享有 NHS 医疗服务，服务的数量                         的结果。在此之后，英国卫生部决定不通过 NICE 评估
          和范围一般由各地方决定。服务的范围一般包括疾病                             超罕见病用药，而是由国家专业服务顾问小组（advisory
          筛查、疫苗接种等预防服务，医生服务，住院和门诊服                            group on national specialised services，AGNSS）对超罕见
          务，住院和门诊药品提供服务，长期护理等。NHS 章程                          病用药作出供资决策。AGNSS 在 2009 年成立之后，承
          规定，患者如需进行药物治疗，经医生推荐后，患者有权                           担了评估不适合纳入NICE评估范围的少量高度专业化
          使用通过英国卫生与临床优化研究所（National Institute                 的新药和技术。AGNSS并非使用常规的方法去评估成
          for Health and Care Excellence，NICE）评估的药品或治         本-效果，而是在利益相关者（药企、患者小组、临床专
          疗方案，而对于尚未通过NICE评估的药品，则由临床委                          家、NICE、卫生部）能密切参与的基础上，采用更全面的
          托小组（clinical commissioning groups，CCGs）作出合理         决策框架评估成本-效果。这个决策框架的核心标准包
                            [5]
          的、基于证据的决策 。目前，药品在 NHS 中的医院是                         括：疾病严重性和患者获益程度、临床安全性及风险、临
          免费提供的，患者仅需支付每个门诊处方的共付费用，                            床效果和改善健康的潜力、激励研究和创新、患者及社


          · 1556 ·    China Pharmacy  2023 Vol. 34  No. 13                            中国药房  2023年第34卷第13期
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