Page 31 - 《中国药房》2023年11期
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4 公众充分参与NICE HTA的实例                                5 英国NICE公众参与HTA对我国的启示与建议
              多年来，NICE通过上述机制，引导不同类型的公众                       5.1 成立公众参与事务工作小组
          有效参与了HTA，使得评估委员会能够获得公众角度的                              在我国 HTA 过程中，公众往往因角色定位不明确、
          临床和非临床证据，进而提升决策的科学性和合理性。                           缺乏组织性和诉求表达渠道的不足而导致其实质参与
          4.1 患者组织和患者专家通过提交书面材料，全面展示                         十分有限，需要宏观决策部门的引导与组织 。笔者建
                                                                                                   [10]
          患者的未满足需求                                           议国家医保局牵头成立公众参与事务工作小组统筹公
              在 NICE 对尼达尼布用于治疗用力肺活量（forced                   众参与相关事务，为对该评估感兴趣的公众提供培训和
          vital capacity，FVC）高于 80% 的特发性肺纤维化人群进              支持。在国家医保局官网增设“公众参与”页面，宣传公
          行评估时，肺纤维化行动（Action for Pulmonary Fibrosis，         众参与的价值，并设置注册渠道。在每年的非调整阶
          APF）组织提交的证据指出，尼达尼布对 FVC 高于 80%                     段，工作小组成员应及时联系在网页注册的公众个人、
          和低于80%的患者同样有效，但在当前报销条件的限制                          患者组织，记录相关信息，并主动与某些大规模患者组
          下仅用于 FVC 低于 80% 的患者，故 FVC 超过 80% 的特                织、罕见病组织保持联系。在医保目录调整工作开始
          发性肺纤维化患者认为受到了不公平的对待。同时，某                           时，工作小组成员应对相关公众进行培训，并全程引导
          位患者专家将自己的自身经历作为书面证据提交至委                            公众参与 HTA 流程。同时建议公众参与事务工作小组
          员会来证明这一情况。根据 FVC 高于 80% 的患者和临                      根据HTA实际情况细化公众参与的规定和要求，形成如
          床专家讲述的治疗情况，NICE 认识到 FVC 高于 80% 的
                                                            《患者参与管理办法》等可落地、操作性强的指导条例和
          特发性肺纤维化患者存在未得到满足的需求，并结合临
                                                             实施细则，内容可包括公众参与范围、公众参与形式、相
          床获益以及成本效益数据，决定以药企通过商业安排的                           关材料模板、监督管理，等等，并附在当年的医保目录调
          方式提供并推荐尼达尼布用于治疗 FVC 高于 80% 的成                      整工作方案中。
                          [20]
          人特发性肺纤维化 。
                                                             5.2 明确公众参与HTA的渠道
          4.2 评估委员会非专业成员通过评估机制充分代表患
                                                                 当前我国公众参与 HTA 的主要途径仅限于提出建
          者观点，影响决策
                                                             议或意见。在 NICE 相关经验的基础上，依据我国医保
              NICE 2019－2020 年的公众参与评估调查显示，
                                                             准入管理现状与实践需求，笔者认为公众可以在专家评
          90% 的委员会非专业成员能够举出至少一个自己对委
                                                             审和谈判准备阶段参与HTA。在专家评审阶段，分别在
          员会产生影响的例子，其中，18 名委员会非专业成员
                                                             已有的综合组、专业组专家中新增若干名患者专家，患
         （43%）表示，他们最大的贡献就是“代表患者/照护者的
                                                             者专家由患者及照护者进行提名。综合组的患者专家
          观点”，而 19 名委员会非专业成员（45%）能够详细说明
                                                             可以是在诊疗等方面有广泛经验的患者或照护者，专业
          他们的参与对评估产生的影响，包括代表患者/照护者的
                                                             组的患者专家则可以是对该评审技术或疾病有特定了
          观点、影响决策、质疑专业人员对患者的看法、创建决策
                                                             解的人员。在谈判准备阶段，除企业提供材料外，患者
          辅助工具、从讨论意见中突出患者观点、影响卫生经济
                                                             及照护者组织、患者专家也可以针对该治疗方法或疾病
                [19]
          因素等 。
                                                             提交相关书面材料。医保准入工作小组还可以与熟悉
          4.3 患者及照护者组织通过发送意见表的形式直接推
                                                             该疾病或治疗的患者、照护者、临床医生等开展小规模
          动草案修改
                                                             意见征集会议，了解社会公众的需求和想法，剖析该治
              NICE在评估肿瘤坏死因子α（tumor necrosis factor-
          α，TNF-α）抑制剂用于治疗强直性脊柱炎时，英国国家                        疗方案的社会价值。
          强直脊柱炎协会（National Ankylosing Spondylitis Society，   5.3 完善信息公开渠道并提高决策透明度
          NASS）认为指南草案中关于“英夫利昔单抗在其上市许                             对于每一项评估，NICE 会在官网上公布顾问和评
          可期内不推荐用于强直性脊柱炎的治疗”的结论不合                            论员名单、意见材料、评论文件、评估报告等十余份文
                                                               [14]
          理，并指出 NICE 的成本效益分析忽略了招标过程中的                        件 。自2021年起，我国国家医保局开始公开药品厂商
          大幅度降价。同时 NASS 认为该建议未反映强直性脊                         提交的材料以及通过形式审查的药品名单，但谈判过程
          柱炎患者的需求。根据 NASS 收集到的 800 多份患者、                     中评估过程文件和最终评估报告等仍未公布，医保谈判
          照护者等公众回复意见，77% 的人对这一决定不满意，                         过程的信息公开程度和透明度还有待提升。基于此，建
          他们认为英夫利昔单抗可能是某些患者的最佳治疗选                            议我国在医保谈判中，建立专门的医保谈判药品网页，
          择。最终NICE根据NASS收集的回复意见，以及NASS                       每一个药品的页面均有其基本信息、安全性、有效性、创
          参与的第二次委员会讨论结果，最终将评估建议更改为                           新性、公平性等资料，同时开设资源栏公开谈判过程中
         “仅当英夫利昔单抗的产品价格达到最低时，才推荐使                            不涉密信息，如参与的专家和公众名单、各方提交的证
                         [21]
          用英夫利昔单抗” 。                                         据、评估报告等，为后续公众参与提供保障。

          中国药房  2023年第34卷第11期                                              China Pharmacy  2023 Vol. 34  No. 11    · 1305 ·
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