Page 11 - 《中国药房》2023年9期
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度，完善了短缺药品清单管理，发布了《关于改革完善短                          的前置条件和标准，各个政策之间的衔接性较差。要想
          缺药品供应保障机制的实施意见》《关于组织开展小品                           这些激励政策释放相应的红利，还需要明确遴选标准，
          种药（短缺药）集中生产基地建设的通知》等政策文件，                          建立孤儿药认定渠道。由于我国发布的《第一批罕见病
          采取生产扩能改造、临时进口等举措来保障供应。例                            目录》覆盖范围有限，建议在确定孤儿药遴选标准的时
          如，我国在2020年12月发布了《临床必需易短缺药品重                        候，从流行病学角度出发，设定发病率或患病率要求、疾
          点监测清单》，其中包含 Pyridostigmine Bromide Tablets         病严重程度、比较临床优势等标准，拓宽孤儿药的认定
         （溴吡斯的明片）等6种孤儿药，促进了部分孤儿药短缺                           范围。
          问题的解决。此外，为了满足患者对Clobazam（氯巴占）                          同时，建议我国完善孤儿药研发、上市相关的激励
          这类“国外已上市、国内无供应”的少量特定临床急需药                          政策，在激励本土研发企业创新的同时鼓励引进。一方
          品的需求，国家卫生健康委、国家药品监督管理局联合                           面，可以加大对研发企业的资助力度，并出台专项政策
          制定发布了《临床急需药品临时进口工作方案》和《氯巴                          扶持本土孤儿药研发企业。另一方面，我国可以细化减
                             [15]
          占临时进口工作方案》 ，以期解决患者少量特定医疗                           免临床试验的相关规定。对已在欧盟、美国上市的孤儿
          需求问题。再如，2022 年 9 月，氯巴占在北京协和医院                      药，适当放宽对孤儿药人种桥接试验数据量的要求，并
          开出全国第一张处方，标志着我国临时进口政策正式落                           协助企业进行前期孤儿药的临床试验设计和上市后的
          地，为解决其他孤儿药的可获得性问题提供了参考。                            数据收集。在有效控制风险的同时，给予更大限度的临
          5.2 我国孤儿药供应保障的现存挑战                                 床支持，加速境外产品在国内的上市进程。
          5.2.1 孤儿药上市迟滞问题明显 在孤儿药的可获得                         6.2 增设专职管理部门，提高信息系统监测效率
          性问题上，我国仍然面临“境外有药，境内无药”的需求                              韩国成立了KOEDC作为负责孤儿药供应保障的专
          困境，而造成此现象的原因之一是孤儿药的上市迟滞。                           职部门，并通过各部门之间的协调运作机制，将事前监
          以《第一批罕见病目录》涉及的孤儿药为例，截至2022年                        测、事中调查和事后解决措施的落实衔接在一起，提高
          11月底，我国已上市的孤儿药共有89种，仅占全球上市                         了整体的供应保障效率。基于此，建议在我国国家卫生
                      [16]
          孤儿药的 53% ，且许多临床急需境外新药在我国仍处                         健康主管部门下设立负责孤儿药供应保障的专职管理
          于“待申报”“无计划”“未上市”的状态。                               部门，发挥信息收集与提供、供应链构建的功能，在调查
          5.2.2 孤儿药短缺响应效率较低 短缺孤儿药的供应                         短缺原因的基础上形成孤儿药供应保障措施，并协调相

          保障问题，涉及工业和信息化主管部门、药品监督管理                           关部门来落实相应的保障工作。例如，负责孤儿药供应
          部门、卫生健康主管部门、财政部门等多个部门的协调                           保障的部门可以收集和调查海内外的孤儿药信息，形成
          合作。但由于缺乏统一的信息系统和专职的管理部门，                           数据库，提供给患者、患者家属、研究人员、研究机构、制
          出现孤儿药短缺时，部门之间的协作面临信息沟通不畅                           药公司和药品进口商，以确保孤儿药的市场信息透明。
          的障碍，响应效率降低。一些无法持续经营、保障供应                           对于难以在国内市场持续供应的孤儿药，应与制药公司
          的孤儿药品种，从市场反馈短缺信息到恢复供应周期较                           或进口商保持联系，建立畅通的信息链和供应链，监测
          长，容易出现延误治疗的情况。                                     供求信息。当发现供应中断时，负责孤儿药供应保障的
          5.2.3 孤儿药紧急使用机制不健全 氯巴占临时进口                         部门应秉持“分类处理”的基本原则，调查短缺的原因和
          的实现，为我国开辟了解决药品可获得性问题的新思                            海内外的药品信息，从经济性、短缺频率、临床必需性和
          路。但由于该路径在我国刚刚起步，紧急使用机制仍然                           厂商需求多个角度综合形成解决措施并反馈给对应主
          有进一步完善的空间。当前临时进口途径，仅可由定点                           管部门以恢复供应。例如，涉及定点复产的，应向工业
          医疗机构发起申请，且集中于部分临床急需的品种，尚                           和信息化主管部门提交现有厂商的调查意愿和招标方
          不能完全满足罕见病患者的用药需求。由于罕见病的                            案；涉及价格重新谈判的，应向医疗保障部门提供市场
          类型复杂，孤儿药的需求也呈现出多样化和个性化的特                           价格调查信息；涉及需要临时进口的临床急需药品，应
          点，很多“救命药”并未出现在临床急需境外新药名单                           提供海外供应商的基本信息和预算，并协调卫生健康主
          中，部分患者的特定需求缺乏合规的进口途径。                              管部门和药品监督管理部门形成临时进口方案。
          6 韩国孤儿药供应保障的有关经验及启示                                6.3 优化临时进口途径，保障临床急需药品的供应
          6.1 完善认定和激励政策，缩短孤儿药上市迟滞                                韩国针对罕见病患者个性化的用药需求，开通了个
              我国有关孤儿药的激励政策涉及研发、审批、税收、                        人自用孤儿药的特殊进口途径，对提升孤儿药的可获得
          供应、支付等多个环节，但由于缺乏明确享受支持政策                           性具有重要意义。单靠患者有限的信息来源寻找进口


          中国药房  2023年第34卷第9期                                                China Pharmacy  2023 Vol. 34  No. 9    · 1029 ·
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