Page 9 - 《中国药房》2023年9期
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此外，韩国的上市激励政策对境外孤儿药的引进释                         述，KOEDC会依据调查中获得的基本信息和专家意见，
          放了多重红利，取得了一定的实践成效。据统计，2016                         采取对应的保障措施和供应管理策略，按照短缺原因主
          年前，韩国孤儿药的平均上市时滞为 40.0～108.0 个月，                    要分为生产性短缺处理措施和价格性短缺处理措施。
          而2016年以后，孤儿药的平均上市时滞为10.7～27.0个                     3.2.1 生产性短缺处理措施 对于生产性因素造成的
                             [11]
          月，延迟时间明显缩短 。                                       供应中断，KOEDC 将会考虑组织外包生产。例如低值
          3 韩国孤儿药储备供应机制及实施现状                                 孤儿药，生产企业所获利润过低、市场容量有限，致使企
          3.1 韩国孤儿药供应保障部门及协作方式                               业生产意愿不足，主动断供；还有部分孤儿药由于某些
              韩国孤儿药和基本药物中心（the Korea Orphan and              技术瓶颈或原料药短缺，无法继续生产，企业只能被迫
          Essential Drug Center，KOEDC）是负责监测孤儿药和基             停产。在具体程序上，外包生产包括专家研讨、招募意
          本药物供应信息、提供药品供应保障支持的主要部门，                           向企业、企业能力评估、合同签订、制造供应等程序。其
          其与韩国医生协会、韩国药师会等7个专业协会建立了                           中专家研讨主要考虑4个要素：（1）必需性——是否属于
          紧密的合作关系。从运作机制上来看，KOEDC 依托 7                        临床必需药品；（2）制造可能性——国内是否拥有生产
          个专业协会的上报和自己发起的调查来监测市场短缺                            技术、制造基础；（3）经济性——与特例进口相比，外包
          孤儿药的供应情况，并上传至KOEDC的官方信息系统。                         生产是否具有经济性优势（短期、中长期）；（4）预算情
          在出现供应中断后，KOEDC 将开展中断品种的基础调                         况——所需预算及委托公司成本等的适当性研讨。
          查和专家咨询（表 1），研究供应短缺对患者治疗的主要                             若符合外包条件，KOEDC 将在全国范围内招募有
          影响及中断品种的国内外供应情况和替代药品的基本                            参与意向的企业，同时优先确认拥有产品许可企业的参
          情况，并根据调查结果形成供应管理方案。                                与意向；而后审核参与企业的制造工艺、制造基础、推进
                 表1 韩国孤儿药供应中断的调查内容                           计划、实现可能性、签约金额等，并组织韩国国家基本药
          类别    调查对象      调查内容                               物外包生产咨询委员会进行评选；再与中选企业签订外
          基础调查  国内市场      生产进口情况、仿制药供给现状、保险申请现状等             包合同，生产完成后由政府统一采购并供应市场。
                国外市场      上市情况、供应现状、供应地区、供应价格、可供应数量等
                生产、进口公司   中断原因、供应情况、今后的供应计划、恢复供应所必需的政府支援等    3.2.2 价格性短缺处理措施 对于定价过低或价格谈
          专家咨询  各领域专业协会、  对患者治疗的影响、是否提供替代药品、是否有替代药品、是否可以代替   判失败致使企业暂停供应孤儿药的，KOEDC 将建议
                医院药师会     外国产品、特殊进口的必要性、公开信息时是否会产生过度需求、是否会
                          扰乱流通秩序等                            MHW进行价格再谈判来提高产品定价。例如治疗慢性
              而后，MFDS 将综合判断供应方案、专家咨询回信                       粒细胞白血病的药物Gleevec（格列卫），2002年，在第一
          等，对供应中断品种作出响应，对需要供应管理的孤儿                           次价格谈判中，诺华要求每片25 000韩元，而MHW建议
          药进行行政支援，或者与 KOEDC 一起采取紧急使用批                        每片 17 862 韩元，远低于其他国家的定价水平，最终谈
          准、外包生产等措施（运作机制见图4），并根据影响大小                         判没有成功，诺华决定不在韩国供应该药。2003 年，韩
          决定是否公开供应中断信息。                                      国政府和诺华进行了二次协商谈判，达成了23 045韩元
                                                                                                        [12]
                                                             的谈判价格，从而恢复了格列卫在韩国的市场供应 。
                      协会上报             自发调查
                                                                 此外，一些已在韩国境内上市的海外孤儿药，进口
                          短缺信息     短缺信息
                                                             商可能因为价格过低等因素主动停止进口，导致药品供
                               KOEDC                         应中断。针对此类情况，KOEDC 将建议豁免企业的关
                                                             税来弥补其供应成本。例如2009年，治疗罕见病黏多糖
                       基础调查            专家咨询
                                供应
                                方案                           贮积症Ⅱ型的药物 Elaprase（艾杜硫酸酯重组注射剂），
                                MFDS                         由于利润空间压缩，企业停止了该药品的进口。MFDS
                                                             与企业协商后，决定采取行政支援手段，豁免其全部进
                               解决措施
                                                                                                  [13]
                                                             口关税，随后又重新恢复了该药的市场供应 。
                                                             3.3 韩国孤儿药储备供应措施的效果
                 紧急使用批准    外包生产     行政支援    信息公开
                                                                 自 KOEDC 成立以来，有多个孤儿药品种在供应中
                 图4 韩国孤儿药供应保障的运作机制                                           [13]
                                                             断后有序恢复供应 （表2）。其主要采取的保障措施有
          3.2 韩国孤儿药储备供应措施                                    价格谈判、直接采购、外包生产等，这在很大程度上保障
              孤儿药供应链的中段包含生产环节、流通环节、采                         了罕见病患者的用药需求。
          购环节，造成供应中断的原因也各有不同。如前文所                                在 KOEDC 调查短缺原因时，对于利润不足而停止


          中国药房  2023年第34卷第9期                                                China Pharmacy  2023 Vol. 34  No. 9    · 1027 ·
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