Page 10 - 《中国药房》2023年9期
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表2 韩国孤儿药供应保障（部分）案例                           计药价、供应商信息等情况，可以填写《海外药品调查委
           年份   药品名    治疗疾病                   恢复供应措施          托书》，委托KOEDC进行调查。KOEDC收到委托书后，
           2001  Gleevec  慢性粒细胞白血病            价格重新谈判          将确认药品是否在国内供应；若确实无供应，则会通过
           2004  Fuzeon  人类免疫缺陷病毒/获得性免疫缺陷综合征  通过KOEDC免费供应
           2007  Sprycel  慢性髓细胞性白血病           通过资金补偿保障供应      邮件与海外企业取得联系，确认药品名称、制造商、是否
           2008  Prezista  人类免疫缺陷病毒/获得性免疫缺陷综合征  通过KOEDC免费供应   专利药、价格、配送时间等信息，并调查能否获得供应。
           2009  Elaprase  黏多糖贮积症Ⅱ型           关税豁免后重新供应
           2009  Naglazyme  黏多糖贮积症Ⅳ型          通过资金补偿保障供应      最后，KOEDC会将所有信息反馈给患者。
           2009  Myozyme  糖原贮积症Ⅱ型             通过资金补偿保障供应      4.3 韩国孤儿药特例进口使用情况
           2009  NovoSeven  血友病               价格重新谈判
           2018  Lipiodol  经导管动脉化疗栓塞          价格重新谈判              紧急使用机制下，KOEDC 主要为患者集中提供临
           2021  Dactinomycin  肾母细胞瘤          外包生产            床急需的特例孤儿药进口，一般为韩国制药公司或进口

          供应的孤儿药，政府还会为这部分生产企业或进口商提                            商不经营的品种。KOEDC 在 2021 年全年通过“自我治
          供资金补偿来弥补难以收回的生产成本或流通成本。                             疗用药品”渠道为患者提供了50余种孤儿药；截至2022
          2009 年，Naglazyme（加硫酶）和 Myozyme（美而赞）2 种              年 10 月，KOEDC 正在集中供应的 117 种药品中，有 22
          孤儿药均在政府的补偿支持下重新恢复了市场供应，这                            种均是紧急进口孤儿药（表 3） 。此外，患者还可以申
                                                                                        [14]
                                                  [13]
          在一定程度上也起到了孤儿药研发激励的作用 。                              请购买少量的境内未上市孤儿药自用。这补充了集中
          4 韩国孤儿药紧急使用机制及实施现状                                  供应系统药品和境内孤儿药的缺口，有效提高了孤儿药
              由于罕见病复杂多样，患者面临着个性化和多样化                          的可获得性。
          的用药需求，在特殊情况下的临床急需药品需要依赖临                                  表3 KOEDC集中供应的（部分）孤儿药
          时进口。对此，KOEDC 开通了“特例进口”的特殊申请                         药品名            治疗疾病                药品类型
          路径，包括紧急进口药品申请和自我治疗用药品申请 2                           Sativex        多发性硬化症              自我治疗用药品
                                                              Ruzurgi        兰伯特-伊顿肌无力综合征        自我治疗用药品
          条路径。
                                                              Retrovir       人类免疫缺陷病毒/获得性免疫缺陷综合征  自我治疗用药品
          4.1 紧急进口药品申请路径                                      Nuedexta       肌萎缩侧索硬化             紧急进口药品
              紧急进口药品需要经过MFDS的认定和批准，且只                         Delsym         药物难治性癫痫症            紧急进口药品
                                                              Cannabidiol    婴儿严重肌阵挛性癫痫          紧急进口药品
          能由医疗机构、药房发起申请。药品批发企业、医院、药                           Idebenone      儿童莱伯遗传性视神经病变        紧急进口保险外药品
          店等单位在申请时，需要提供 1 份营业执照和 2 份订货                        Lomustine      霍奇金淋巴瘤              紧急进口保险外药品
                                                              Oxsoralen      儿童银屑病               紧急进口保险外药品
          书，供MFDS查阅。MFDS批准药品进口后，KOEDC将
                                                              Streptozocine  神经内分泌肿瘤             紧急进口保险外药品
          与申请单位进行协商并签订合同，并在与海外供应商签                            Pulmozyme      囊性纤维化               紧急进口保险外药品
          约后再进口该药品，而后直接供应给申请单位。患者若                            Lutetium（177Lu） oxodotreotide 胃肠道胰腺神经内分泌肿瘤  紧急进口临床急需药品
                                                              Phenoxybenzamine HCl  嗜铬细胞瘤        紧急进口临床急需药品
          需要使用该药品，需向医院或药店提交处方，并按照单                            Stiripentol    婴儿严重肌阵挛性癫痫          紧急进口临床急需药品
          位的规定签订知情同意书。                                        Protein C Concentrate  先天性转铁蛋白缺乏症  紧急进口临床急需药品
                                                              Betaine anhydrous  胱氨酸尿症           紧急进口临床急需药品
          4.2 自我治疗用药品申请路径                                     Nitisinone     酪氨酸血症               紧急进口临床急需药品
              自我治疗用药品可以由患者直接发起申请，具体程
                                                              5 我国孤儿药供应保障现状
          序如下：患者依据处方通过传真或网页申请窗口向
          KOEDC发起申请。KOEDC审查处方、诊断书等申请文                         5.1 我国孤儿药供应保障的主要措施
          件，并决定是否提供该药品。如果有库存，KOEDC将立                              近年来，我国重视对孤儿药的上市激励，针对孤儿
          即提供该药品；如果无库存，KOEDC将根据《药事法》的                         药基础研发、税收优惠、优先审评审批等方面出台了相
          相关规定，直接进口该药品并提供给患者。在获得渠道                            应的政策，如《关于罕见病药品增值税政策的通知》《关
          上，由于KOEDC设立在首尔市，所以对于在首尔市的患                          于临床急需境外新药审评审批相关事宜的公告》等。同
          者，KOEDC 将提供快递服务，直接送货上门；对于在其                         时，聚焦罕见病“境外有药，境内无药”的用药困境，国家
          他城市的患者，KOEDC将会把药品运送到当地的药房。                          已发布3批《临床急需境外新药名单》，涉及的73个品种
          患者通过这种途径获得药品仅需要支付药品成本、关                             中包含了 40 个孤儿药品种，超过遴选药物总量的 50%；
          税、附加税和海外运输费，不再加收其他费用。根据药                            再配套认可境外临床试验数据、优先审评审批等举措，
          品实际供应情况的不同，申请后患者可能需要4周左右                            急需境外孤儿药的上市速度得到了有效提升。
          才能获得药品。                                                 在储备供应方面，我国明确要求紧抓药品供应保障
              在申请自我治疗用药品前，患者若想进一步确认预                          制度建设，对于易短缺孤儿药建立了供求监测预警制


          · 1028 ·    China Pharmacy  2023 Vol. 34  No. 9                              中国药房  2023年第34卷第9期
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