Page 83 - 《中国药房》2023年5期

2.2 单因素敏感性分析结果 药方案和化疗方案具有相同的经济性；当 WTP 阈值大
单因素敏感性分析结果的旋风图见图6。由图6可 于80 000元/QALY时，替雷利珠单抗单药方案具有经济
知，对模型结果影响较大的因素分别是后续治疗药物阿 性的概率为100%。上述概率敏感性分析结果证明了基

帕替尼的成本、PD 状态效用值和化疗组不良反应处理 础分析结果的稳健性。
成本，但模型结果的 ICER 值随所有不确定因素的变化 2.4 情境分析结果
均未超过本研究的 WTP 阈值（242 928 元/QALY），表明 在情境分析中，将模型的研究时限从10年改为5年
基础分析结果较为稳健。 或20年后，2种方案的增量成本明显改变，从基础分析的
35 025.32元分别变为11 421.00、35 912.96元，增量效果从
阿帕替尼成本
PD状态效用值
化疗组不良反应处理成本 基础分析的2.71 QALYs分别变为1.37、2.76 QALYs，而由
替雷利珠单抗组不良反应处理成本
PFS状态效用值 此得到的ICER值也从基础分析的12 892.31元/QALY分
紫杉醇成本
伊立替康成本 别变为8 331.00、12 981.00元/QALY，均未超过以3倍2021
实验室检查成本
影像学检查成本 年我国人均GDP作为的WTP阈值（242 928元/QALY），
多西他赛成本
生命终末期成本
替雷利珠单抗成本 再次表明基础分析结果稳健。
9 000 14 000 16 500 3 讨论
ICER（元/QALY）
图6 单因素敏感性分析结果的旋风图 替雷利珠单抗是一种人源化免疫球蛋白 G 亚型 4
（immunoglobulin G subclass 4，IgG4）单 克 隆 抗 体 。
2.3 概率敏感性分析结果
RATIONALE-302研究结果表明，相较于化疗组患者，接
概率敏感性分析的成本-效果平面散点图和成本-效
受替雷利珠单抗单药二线治疗的晚期或转移性ESCC患
果可接受曲线分别见图7、图8。
者的OS时间明显延长（6.3个月 vs. 8.6个月，P＝0.000 1），
WTP＝242 928元/QALY
65 000 [5]
获益明显 。目前，经国家药品监督管理局批准的
50 000 ESCC二线免疫治疗药物均为PD-1抑制剂，国产的仅有
增量成本/元 35 000 卡瑞利珠单抗和替雷利珠单抗。多项基于 ESCORT 研

究（一项评估 PD-1 抑制剂卡瑞利珠单抗二线治疗中国
20 000 晚期 ESCC 患者的Ⅲ期临床研究）开展的药物经济学研
究提示，在WTP阈值为3倍2021年我国人均GDP时，卡
5 000
瑞利珠单抗方案均较化疗方案更具有经济性 [10―12] 。本
0 3 6 8
增量效果/QALYs 研究中，替雷利珠单抗的药品价格与卡瑞利珠单抗相
图7 成本-效果平面散点图
近 ，2 项 研 究 的 结 果 具 有 一 致 性 。 本 研 究 基 于
100
RATIONALE-302 研究，利用分区生存模型分析了替雷
具有经济性的概率/% 化疗组 结果显示，与化疗方案相比，替雷利珠单抗单药方案更
利珠单抗单药二线治疗晚期或转移性 ESCC 的经济性，
替雷利珠单抗组
具有经济性。单因素敏感性分析结果表明，对晚期或转
移性 ESCC 患者 ICER 值影响较大的因素分别为阿帕替
0
0 20 000 40 000 60 000 80 000 100 000 尼成本、PD状态效用值和化疗组不良反应处理成本，原
WTP阈值/（元/QALY） 因可能是二线治疗发生PD后，阿帕替尼需要每日给药，
图8 成本-效果可接受曲线
增加了给药成本；化疗组中不良反应处理成本较高可能
由图 7 可知，经 1 000 次蒙特卡罗模拟的 ICER 值全 与 化 疗 组 不 良 反 应 发 生 率 相 对 较 高 有 关 ；此 外 ，
部落在 3 倍 2021 年我国人均 GDP 以下区域，表明在 RATIONALE-302 研究并未报道相应的健康状态效用
WTP阈值为3倍2021年我国人均 GDP（242 928元）时， 值，本研究中的 PD 效用值来源于系统检索出的 6 项研

替雷利珠单抗单用方案较化疗方案更具有经济性。由 究 [9―14] ，而这6项研究中的PD效用值均来源于一项胃食
图8可知，替雷利珠单抗单药方案二线治疗晚期或转移 管交界处腺癌的健康偏好研究 ，该研究与本研究入组
[17]
性 ESCC 的经济性随着 WTP 阈值的增加而上升；当 患者的基线情况不同且人群样本也有所差异，可能对结
WTP 阈值在 14 000 元/QALY 左右时，替雷利珠单抗单 果造成一定的偏倚。但单因素敏感性分析结果也显示，

中国药房 2023年第34卷第5期 China Pharmacy 2023 Vol. 34 No. 5 · 585 ·