Page 77 - 《中国药房》2023年5期
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2.3.3 结果指标 （1）基础分析结果：该结果主要基于                           第二，在模型结构的建立方面，通过前文分析可以
          成本和健康产出 2 个方面。纳入的 12 篇文献均采用的                       得知，目前针对 AIS 的药物经济学评价存在 4 种不同的
          是成本-效用分析，以QALY作为健康产出指标，从成本                         评价模型，尚未形成统一的模型结构，而采用不同的模
          和健康产出 2 个维度进行增量分析并获得了 ICER。（2）                     型结构可能产生不同的分析结果。《中国药物经济学评
          敏感性分析结果：所有研究均进行了单因素敏感性分析                           价指南2020》建议在方法学和模型具有不确定性时进行
                                                                     [22]
          并报告了相应的结果，其中 8 篇           [6―7，9，11―15] 文献中参数的    情境分析 ，因此本研究建议今后的 AIS 药物经济学评
          变动范围是遵照相应指南的建议，具有明确的依据；4                           价可以针对上述4种情况进行情境分析，以探讨不同模
          篇 [8，10，16―17] 文献中参数的变动范围无明确依据，仅设定                 型结构对经济性评价结果的影响。
          了±20%的浮动。在概率敏感性分析效用值参数分布类                              第三，在研究时限的选择方面，本次纳入的研究大
          型的选择方面，10篇      [6，8―12，14―17] 文献采用了Beta分布，1篇 [13]  多选择30年作为研究时限，这可能与入组患者的年龄较
                                   [7]
          采用了Dirichlet分布，还有1篇 文献未报告相关内容。                     大有关。《中国药物经济学评价指南2020》认为研究时限
          3 讨论                                               的选择主要取决于研究的疾病种类、治疗目标和预期产
                                                                 [22]
          3.1 文献质量评价条目符合情况有待改善                               出等 。AIS治疗后的复发率、致残率较高，需要进行长
              本研究应用 CHEERS 清单对基于中国 AIS 人群的                   期研究才能充分获取干预组和对照组在成本和效果上
          药物经济学评价文献的质量进行了评估，发现28个评价                          的差异，因此建议选择研究时限为终生，以获取药物治
          条目中，有 4 个完全不符合 CHEERS 报告标准，分别为                     疗方案对患者带来的长期影响。
          卫生经济方案的设计、情境分析、研究相关人群的参与、                              第四，在模型参数的选择方面，要深知不同的模型
          利益相关者影响；有8个条目部分符合CHEERS报告标                         参数会对最终的经济性评价结果产生不同的影响，因此
          准，分别为摘要、目标人群、比较方案、货币换算、模型假                         选择恰当的模型参数来源至关重要。本文中，纳入研究
          设及分析方法、异质性分析、基金资助、利益冲突。之所                          的状态转移概率主要来自随机对照临床试验、CNSR 研
          以出现上述情况，一方面是因为我国药物经济学评价文                           究以及 Meta 分析数据，效用值主要来自文献或专家访
          献未明确将以上条目作为报告的必需内容，如卫生经济                           谈。由于药物经济学研究本质上是为了评价药物用于
          方案的设计、研究相关人群的参与、利益冲突等；另一方                          临床所产生的实际成本和效果，因此建议状态转移概率
          面是因为目前我国的药物经济学评价方法仍然不够规                            可以考虑使用真实世界研究数据，使所评价的研究结果
          范和完善。目标人群决定了药物经济学研究的时限和                            能够更加真实地反映干预措施应用于临床的经济性。
          健康产出，因此应尽可能地描述纳入人群的年龄范围、                           纳入研究的效用值来自CHANCE研究中基于中国短暂
          社会经济状况和临床特征等；比较方案的选择决定了研                           性缺血性卒中患者的健康生命质量测量数据，并基于中
          究的价值，因此应报告选择对照药物的具体原因；货币                           国人群的效用积分体系进行了转换，具有较高的参考
          换算决定了成本计算的准确性，当纳入来自不同年份的                           价值。
          成本数据时，有必要根据价格指数进行统一换算，等等。                              第五，在单因素敏感性分析方面，《中国药物经济学
          此外，纳入文献大多没有进行异质性分析和情境分析，                           评价指南2020》认为参数取值变化范围的设定需要有充
          建议未来应尽可能将研究细化，考虑不同亚组人群和模                           分的依据，通常来自文献中报告的参数估计值的95%置
                                                                                   [22]
          型结构对研究结果的影响。                                       信区间、最大值和最小值 ，不建议随意设定参数变动
          3.2 纳入文献存在的问题                                      范围，这可能会高估或低估研究的不确定性。概率敏感
              第一，在研究角度的选择方面，大部分研究选用了                         性分析中转移概率参数的分布建议使用Dirichlet分布，
          卫生体系角度和医保支付方角度，仅考虑了直接医疗成                           这是由于不同状态间转移概率之和等于 1，使用 Beta 分
          本，忽略了获取较为困难的直接非医疗成本；有 2 篇                   [8，14]  布可能会忽略参数之间的相关性，而 Dirichlet分布可以
          研究采用的是全社会角度，考虑了直接医疗成本和间接                           很好地满足参数特性。
          成本。由于 AIS 患者在治疗过程中往往伴随着一定的                         3.3 本研究的局限性
          致残风险，会对其生活和工作产生一定的影响，采用全                              （1）本研究采用 CHEERS 2022 清单对纳入文献的
          社会角度可以更全面地评价干预措施的经济性。因此，                           完整性和规范性进行了评估，总体来说可能存在一定的
          建议今后的研究角度采用全社会角度，计算直接成本和                           主观性，不同研究者对评价条目的理解可能存在一定的
          间接成本，将AIS患者治疗过程中由于残疾导致的劳动                          差异，这会导致文献质量评价结果存在一定的偏倚。（2）
          力损失考虑进去，使成本的计算更为全面，从而增加经                           本研究所纳入的文献仅包括中文和英文文献，且未纳入
          济性评价结果的准确性。                                        会议、摘要、报告等资料（因为这些资料未提供详细的模


          中国药房  2023年第34卷第5期                                                 China Pharmacy  2023 Vol. 34  No. 5    · 579 ·
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