Page 80 - 《中国药房》2023年4期
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低。总体而言,可用于儿童癌症患者的健康效用测量工 参考文献
具仍较少,一些研究直接使用各量表成人版本进行测 [ 1 ] SUNG H,FERLAY J,SIEGEL R L,et al. Global cancer
量,但大多数儿童和青少年缺乏充分理解量表中条目内 statistics 2020:GLOBOCAN estimates of incidence and
容的能力,可能会导致其测量结果存在偏差,应尽量开 mortality worldwide for 36 cancers in 185 countries[J].
发、完善儿童癌症患者健康效用的测量工具。 CA Cancer J Clin,2021,71(3):209-249.
4.3 癌症患者健康效用测量工具代理版本的开发、完善 [ 2 ] ROBINSON R. Cost-utility analysis[J]. BMJ,1993,307
及应用 (6908):859-862.
[ 3 ] TORRANCE G W. Measurement of health state utilities
考虑到癌症患者中较多为重症甚至是濒临死亡的
for economic appraisal[J]. J Health Econ,1986,5(1):
患者,可能不再愿意或无法回答问卷;其次对于儿童患
1-30.
者而言,表达能力和理解能力有限,自填版量表对于儿
[ 4 ] MORIMOTO T,FUKUI T. Utilities measured by rating
童而言可能存在一定难度。基于以上两点,癌症领域的 scale,time trade-off,and standard gamble:review and re-
研究者对测量工具代理版本的开发和完善较为关注。 ference for health care professionals[J]. J Epidemiol,
目前已有一些测量工具的代理版本在癌症患者中应用。 2002,12(2):160-178.
[45]
Zhou 等 利用 3LY 和 5LY 分别对儿童血液系统恶性肿 [ 5 ] MCNAMEE P,GLENDINNING S,SHENFINE J,et al.
瘤患儿和照顾者同时进行测量,结果表明二者具有良好 Chained time trade-off and standard gamble methods. Ap‐
[46]
的一致性和重测信度;Takura 等 同样证明了代理版本 plications in oesophageal cancer[J]. Eur J Health Econ,
在晚期肺癌患者中具有可行性。但代理版本和自填版 2004,5(1):81-86.
[ 6 ] KAPLAN R M,CRESPI C M,DAHAN E,et al. Compari‐
本在癌症患者中测得的效用值存在一定差异,大多研究
son of rating scale,time tradeoff,and conjoint analysis
表明利用自填版量表获得的效用低于代理版本 [44,47] 。
methods for assessment of preferences in prostate cancer
4.4 癌症患者健康效用测量工具附加维度的开发
[J]. Med Decis Making,2019,39(7):816-826.
附加维度是指为提高量表测量的准确程度在原有
[ 7 ] KIM E J,OCK M,KIM K,et al. Disease severity-based
量表的维度基础上新增加针对某种疾病人群或某种状 evaluation of utility weights for lung cancer-related health
[48]
况的维度 。这一方法在EQ-5D中已经存在相关研究。 states in Korea[J]. BMC Cancer,2018,18(1):1-8.
[49]
2005年,Hoeymans等 首次在EQ-5D中加入认知维度, [ 8 ] JANSEN S J T,KIEVIT J,NOOIJ M A,et al. Stability of
结果显示,加入认知维度后可提高内容效度和不同人口 patients’ preferences for chemotherapy:the impact of
学特征人群的区分度。后续研究中,3L 和 5L 的附加维 experience[J]. Medical Decision Making,2001,21(4):
度主要集中在视觉、听觉、睡眠、疲劳、自信、认知、呼吸 295-306.
等方面,其中睡眠和疲劳等与癌症患者关系密切。附加 [ 9 ] MCNEIL B J,WEICHSELBAUM R,PAUKER S G. Fal‐
lacy of the five-year survival in lung cancer[J]. N Engl J
维度同样可用于疾病特异性效用量表来填补描述系统
Med,1978,299(25):1397-1401.
中针对特定癌症部位和新型治疗方法的空白。附加维
[10] STIGGELBOUT A M,KIEBERT G M,KIEVIT J,et al.
度既能保留原量表已得到验证的维度,又能提高在特定
Utility assesment in cancer patiens:adjustment of time
领域的敏感性,因此可以进一步探讨其在癌症患者健康
trade-off scores for the utility of life years and comparison
效用测量的研究中的应用。 with standard gamble scores[J]. Med Decis Making,1994,
5 结语 14(1):82-90.
健康效用测量作为 CUA 过程中至关重要的一环, [11] WHITTY J A,GONÇALVES A S O. A systematic review
其测量方法受到学者们的广泛关注。本文重点对癌症 comparing the acceptability,validity and concordance of
领域健康效用测量方法进行系统介绍并对其在癌症患 discrete choice experiments and best-worst scaling for
者中的应用进行评述。尽管 MAUI 是当前癌症患者健 eliciting preferences in healthcare[J]. Patient,2018,11
(3):301-317.
康效用测量的主要方法,但普适性健康效用量表对不同
[12] WHITTY J A,RATCLIFFE J,CHEN G,et al. Australian
癌症的敏感性和区分度较低,疾病特异性效用量表目前
public preferences for the funding of new health technolo‐
仍处于起步阶段。因此,如何选择癌症领域HTA健康效
gies:a comparison of discrete choice and profile case best-
用测量工具成为研究设计中的重要环节。我国在癌症
worst scaling methods[J]. Med Decis Making,2014,34
领域的健康效用测量相关研究开展较晚,今后的研究中 (5):638-654.
应尽快研制符合我国人群语言习惯和文化背景的癌症 [13] MACULAITIS M C,LIU X C,WILL O,et al. Oncologist
健康效用量表以及构建其健康效用积分体系,进而推动 and patient preferences for attributes of CDK4/6 inhibitor
我国健康效用研究乃至HTA领域的进一步发展。 regimens for the treatment of advanced/metastatic HR
· 454 · China Pharmacy 2023 Vol. 34 No. 4 中国药房 2023年第34卷第4期